Studio sulla sicurezza dell’acido 5-aminolevulinico (5-ALA) per bambini e adolescenti con tumori cerebrali durante la chirurgia guidata dalla fluorescenza

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What is this study about?

Questo studio clinico esamina l’uso del farmaco 5-acido aminolevulinico (5-ALA) in bambini e adolescenti con tumori cerebrali. Il farmaco viene somministrato come soluzione orale prima dell’intervento chirurgico per aiutare i chirurghi a visualizzare meglio il tessuto tumorale durante l’operazione. Il medicinale, commercializzato come Gliolan, viene somministrato in una dose massima di 20 mg per chilogrammo di peso corporeo.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare la sicurezza di questo farmaco nei giovani pazienti durante gli interventi chirurgici guidati dalla fluorescenza. Il 5-ALA fa sรฌ che il tessuto tumorale emetta una luce fluorescente quando esposto a una speciale illuminazione durante l’operazione, permettendo ai chirurghi di distinguere piรน facilmente il tessuto malato da quello sano.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il farmaco prima dell’intervento chirurgico. I medici monitoreranno attentamente eventuali effetti collaterali e la sicurezza del trattamento. In alcuni casi, se i genitori acconsentono, verranno prelevati campioni di sangue per studiare come il farmaco viene metabolizzato nel corpo dei giovani pazienti. Dopo l’operazione, i medici valuteranno anche l’efficacia del farmaco nel rendere visibile il tessuto tumorale.

1 Somministrazione del farmaco

Il paziente riceverร  Gliolan, una soluzione orale con una concentrazione di 30 mg/ml.

Il farmaco contiene acido aminolevulinico cloridrato e viene somministrato per via orale.

La somministrazione avviene prima dell’intervento chirurgico per la rimozione del tumore cerebrale.

2 Intervento chirurgico

L’operazione viene eseguita utilizzando una tecnica guidata dalla fluorescenza del Gliolan.

Durante l’intervento, il chirurgo puรฒ identificare il tessuto tumorale grazie alla fluorescenza prodotta dal farmaco.

Vengono prelevati campioni di tessuto tumorale per l’analisi istologica.

3 Risonanza magnetica post-operatoria

Viene effettuata una risonanza magnetica precoce dopo l’intervento.

L’esame serve a verificare la presenza di eventuali residui tumorali.

4 Prelievi ematici

Se il paziente fornisce il consenso, vengono effettuati tre prelievi di sangue.

I prelievi avvengono entro 12 ore dalla somministrazione del farmaco.

Lo scopo รจ analizzare la protoporfirina IX nel plasma per studiare il metabolismo del farmaco.

5 Monitoraggio post-operatorio

Il paziente viene monitorato per identificare eventuali effetti collaterali dopo l’intervento.

Il monitoraggio include la valutazione di possibili reazioni avverse di grado III, IV o V.

Per le pazienti in etร  fertile e i pazienti maschi sessualmente attivi รจ necessario utilizzare un metodo contraccettivo efficace fino a 6 settimane dopo l’operazione.

Who Can Join the Study?

  • Etร  compresa tra 3 e 18 anni non compiuti
  • Prima diagnosi radiologica di tumore cerebrale intra-assiale (tumore che si sviluppa all’interno del tessuto cerebrale) con enhancement del contrasto alla risonanza magnetica (RM), oppure tumore cerebrale intra-assiale ricorrente come:
    • glioma maligno
    • astrocitoma
    • ependimoma maligno
    • AT/RT
    • oligodendroglioma
  • La resezione chirurgica deve essere parte della strategia terapeutica, con particolare attenzione alla sicurezza neurologica
  • Consenso informato firmato dai genitori o tutori legali, e quando possibile assenso del paziente dopo essere stato informato sugli scopi e rischi dello studio
  • Per le adolescenti:
    • Non essere in gravidanza (richiesto test di gravidanza per le adolescenti in etร  fertile)
    • Non allattare (per almeno 24 ore dopo l’assunzione di Gliolan)
  • I pazienti sessualmente attivi (sia maschi che femmine in etร  fertile) devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace fino a 6 settimane dopo l’intervento chirurgico

Who Cannot Join the Study?

  • Pazienti con allergie note al 5-ALA o suoi derivati non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni sono esclusi dallo studio
  • Persone con porfiria (una malattia metabolica che influenza la produzione di emoglobina) non possono partecipare
  • Pazienti che stanno assumendo farmaci che potrebbero causare sensibilitร  alla luce sono esclusi
  • Persone con gravidanza in corso o che stanno allattando non possono partecipare
  • Pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni non sono ammessi
  • Persone con disturbi della coagulazione del sangue non possono partecipare
  • Pazienti con infezioni attive o febbre al momento dell’intervento sono esclusi
  • Persone che non possono fornire il consenso informato non possono partecipare
  • Pazienti con gravi malattie sistemiche che potrebbero interferire con la sicurezza dello studio sono esclusi

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Germania Germania
Reclutando
24.09.2020
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
20.02.2023

Trial locations

5-Aminolevulinic acid (5-ALA) รจ un composto che viene utilizzato durante gli interventi chirurgici al cervello. Questo farmaco viene somministrato al paziente prima dell’operazione e fa sรฌ che le cellule tumorali emettano una fluorescenza rosa quando vengono illuminate con una speciale luce blu durante l’intervento. Questo aiuta i chirurghi a vedere piรน chiaramente i confini del tumore, permettendo una rimozione piรน precisa del tessuto tumorale. รˆ particolarmente utile nei casi di tumori cerebrali nei bambini e negli adolescenti, dove la precisione dell’intervento รจ fondamentale per preservare il tessuto cerebrale sano.

Il farmaco viene convertito in una sostanza fluorescente all’interno delle cellule tumorali, rendendo il tumore piรน visibile durante l’operazione. Questo permette ai chirurghi di distinguere meglio il tessuto malato da quello sano, aumentando la precisione dell’intervento chirurgico.

Malattie indagate:

Brain tumor – Un tumore cerebrale รจ una massa di cellule anomale che cresce nel cervello. Puรฒ svilupparsi direttamente nel tessuto cerebrale (tumore primario) o diffondersi da altre parti del corpo (tumore secondario o metastatico). I tumori cerebrali possono essere benigni o maligni e possono crescere a velocitร  diverse. Questi tumori possono causare un aumento della pressione all’interno del cranio man mano che la massa cresce. La crescita del tumore puรฒ interferire con le normali funzioni cerebrali, influenzando diverse aree a seconda della sua posizione. I sintomi variano in base alla dimensione e alla posizione del tumore nel cervello.

Intra-axial brain tumor – Un tumore intra-assiale รจ una neoplasia che si sviluppa all’interno del tessuto cerebrale stesso. Questi tumori crescono direttamente nel parenchima cerebrale, la sostanza del cervello che contiene i neuroni funzionanti. Possono originare dalle cellule gliali (gliomi) o da altri tipi di cellule cerebrali. Questi tumori tendono a essere piรน difficili da trattare rispetto ai tumori extra-assiali perchรฉ sono circondati da tessuto cerebrale funzionante.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 18:10

Trial ID:
2024-517575-20-00
Protocol code:
UKM2013_0034
NCT ID:
NCT04738162
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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