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Studio sulla sicurezza dell'acido 5-aminolevulinico (5-ALA) per bambini e adolescenti con tumori cerebrali durante la chirurgia guidata dalla fluorescenza

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina l'uso del farmaco 5-acido aminolevulinico (5-ALA) in bambini e adolescenti con tumori cerebrali. Il farmaco viene somministrato come soluzione orale prima dell'intervento chirurgico per aiutare i chirurghi a visualizzare meglio il tessuto tumorale durante l'operazione. Il medicinale, commercializzato come Gliolan, viene somministrato in una dose massima di 20 mg per chilogrammo di peso corporeo.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di questo farmaco nei giovani pazienti durante gli interventi chirurgici guidati dalla fluorescenza. Il 5-ALA fa sì che il tessuto tumorale emetta una luce fluorescente quando esposto a una speciale illuminazione durante l'operazione, permettendo ai chirurghi di distinguere più facilmente il tessuto malato da quello sano.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il farmaco prima dell'intervento chirurgico. I medici monitoreranno attentamente eventuali effetti collaterali e la sicurezza del trattamento. In alcuni casi, se i genitori acconsentono, verranno prelevati campioni di sangue per studiare come il farmaco viene metabolizzato nel corpo dei giovani pazienti. Dopo l'operazione, i medici valuteranno anche l'efficacia del farmaco nel rendere visibile il tessuto tumorale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceverà Gliolan, una soluzione orale con una concentrazione di 30 mg/ml.

    Il farmaco contiene acido aminolevulinico cloridrato e viene somministrato per via orale.

    La somministrazione avviene prima dell'intervento chirurgico per la rimozione del tumore cerebrale.

  2. Passaggio 2

    Intervento chirurgico

    L'operazione viene eseguita utilizzando una tecnica guidata dalla fluorescenza del Gliolan.

    Durante l'intervento, il chirurgo può identificare il tessuto tumorale grazie alla fluorescenza prodotta dal farmaco.

    Vengono prelevati campioni di tessuto tumorale per l'analisi istologica.

  3. Passaggio 3

    Risonanza magnetica post-operatoria

    Viene effettuata una risonanza magnetica precoce dopo l'intervento.

    L'esame serve a verificare la presenza di eventuali residui tumorali.

  4. Passaggio 4

    Prelievi ematici

    Se il paziente fornisce il consenso, vengono effettuati tre prelievi di sangue.

    I prelievi avvengono entro 12 ore dalla somministrazione del farmaco.

    Lo scopo è analizzare la protoporfirina IX nel plasma per studiare il metabolismo del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio post-operatorio

    Il paziente viene monitorato per identificare eventuali effetti collaterali dopo l'intervento.

    Il monitoraggio include la valutazione di possibili reazioni avverse di grado III, IV o V.

    Per le pazienti in età fertile e i pazienti maschi sessualmente attivi è necessario utilizzare un metodo contraccettivo efficace fino a 6 settimane dopo l'operazione.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età compresa tra 3 e 18 anni non compiuti
  • Prima diagnosi radiologica di tumore cerebrale intra-assiale (tumore che si sviluppa all'interno del tessuto cerebrale) con enhancement del contrasto alla risonanza magnetica (RM), oppure tumore cerebrale intra-assiale ricorrente come:
    • glioma maligno
    • astrocitoma
    • ependimoma maligno
    • AT/RT
    • oligodendroglioma
    • La resezione chirurgica deve essere parte della strategia terapeutica, con particolare attenzione alla sicurezza neurologica
    • Consenso informato firmato dai genitori o tutori legali, e quando possibile assenso del paziente dopo essere stato informato sugli scopi e rischi dello studio
    • Per le adolescenti:
      • Non essere in gravidanza (richiesto test di gravidanza per le adolescenti in età fertile)
      • Non allattare (per almeno 24 ore dopo l'assunzione di Gliolan)
      • I pazienti sessualmente attivi (sia maschi che femmine in età fertile) devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace fino a 6 settimane dopo l'intervento chirurgico

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con allergie note al 5-ALA o suoi derivati non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni sono esclusi dallo studio
  • Persone con porfiria (una malattia metabolica che influenza la produzione di emoglobina) non possono partecipare
  • Pazienti che stanno assumendo farmaci che potrebbero causare sensibilità alla luce sono esclusi
  • Persone con gravidanza in corso o che stanno allattando non possono partecipare
  • Pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni non sono ammessi
  • Persone con disturbi della coagulazione del sangue non possono partecipare
  • Pazienti con infezioni attive o febbre al momento dell'intervento sono esclusi
  • Persone che non possono fornire il consenso informato non possono partecipare
  • Pazienti con gravi malattie sistemiche che potrebbero interferire con la sicurezza dello studio sono esclusi
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

5-Aminolevulinic acid (5-ALA) è un composto che viene utilizzato durante gli interventi chirurgici al cervello. Questo farmaco viene somministrato al paziente prima dell'operazione e fa sì che le cellule tumorali emettano una fluorescenza rosa quando vengono illuminate con una speciale luce blu durante l'intervento. Questo aiuta i chirurghi a vedere più chiaramente i confini del tumore, permettendo una rimozione più precisa del tessuto tumorale. È particolarmente utile nei casi di tumori cerebrali nei bambini e negli adolescenti, dove la precisione dell'intervento è fondamentale per preservare il tessuto cerebrale sano. Il farmaco viene convertito in una sostanza fluorescente all'interno delle cellule tumorali, rendendo il tumore più visibile durante l'operazione. Questo permette ai chirurghi di distinguere meglio il tessuto malato da quello sano, aumentando la precisione dell'intervento chirurgico.

Che cosa si sa già del trattamento

5-Aminolevulinic acid (5-ALA) - Un agente diagnostico innovativo somministrato per via orale prima dell'intervento chirurgico per la resezione di tumori cerebrali. Questo composto viene metabolizzato selettivamente dalle cellule tumorali e, quando esposto a una specifica luce blu durante l'intervento chirurgico, fa brillare il tessuto tumorale di un colore rosa fluorescente, permettendo ai chirurghi di distinguere con maggiore precisione il tessuto malato da quello sano. Attualmente è utilizzato principalmente nella chirurgia dei tumori cerebrali, in particolare nel glioblastoma, dove ha dimostrato di migliorare significativamente la precisione della resezione chirurgica. Il farmaco appartiene alla classe dei marcatori fluorescenti diagnostici e agisce attraverso la conversione metabolica in protoporfirina IX, che si accumula specificamente nelle cellule tumorali.

Malattie studiate

  • Tumore cerebrale

    Un tumore cerebrale è una massa di cellule anomale che cresce nel cervello. Può svilupparsi direttamente nel tessuto cerebrale (tumore primario) o diffondersi da altre parti del corpo (tumore secondario o metastatico). I tumori cerebrali possono essere benigni o maligni e possono crescere a velocità diverse. Questi tumori possono causare un aumento della pressione all'interno del cranio man mano che la massa cresce. La crescita del tumore può interferire con le normali funzioni cerebrali, influenzando diverse aree a seconda della sua posizione. I sintomi variano in base alla dimensione e alla posizione del tumore nel cervello.

  • Tumore cerebrale intra-assiale

    Un tumore intra-assiale è una neoplasia che si sviluppa all'interno del tessuto cerebrale stesso. Questi tumori crescono direttamente nel parenchima cerebrale, la sostanza del cervello che contiene i neuroni funzionanti. Possono originare dalle cellule gliali (gliomi) o da altri tipi di cellule cerebrali. Questi tumori tendono a essere più difficili da trattare rispetto ai tumori extra-assiali perché sono circondati da tessuto cerebrale funzionante.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2024-517575-20-00Codice del protocolloUKM2013_0034Partecipanti previsti51 personePromotoreUniversitaet Muenster

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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