Questa ricerca si concentra sullo studio della Leucemia Acuta, un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule che normalmente producono i globuli bianchi. Lo studio riguarda in particolare pazienti con forme specifiche di questa malattia, come la Leucemia Mieloide Acuta o la Leucemia Linfoblastica Acuta, caratterizzate dalla presenza di una riarrangiamento MLL o di una mutazione NPM1, che sono alterazioni genetiche specifiche all’interno delle cellule malate. Il trattamento testato è un farmaco chiamato Enzomenib, noto anche con il codice DSP 5336, somministrato sotto forma di compresse per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco in persone la cui malattia è tornata dopo un precedente trattamento o che non ha risposto alle terapie standard. Durante la prima fase della ricerca, si cercherà di determinare la dose più sicura e meglio tollerata dal corpo umano. Nella seconda fase, l’attenzione si sposterà sull’osservazione di quanto il farmaco sia in grado di produrre una risposta terapeutica nei pazienti con le specifiche caratteristiche genetiche sopra menzionate.

Il percorso di partecipazione prevede la somministrazione periodica del farmaco per monitorare come il corpo reagisce e come la malattia risponde al trattamento. Verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute generale, inclusi parametri come la frequenza cardiaca tramite elettrocardiogramma e l’analisi dei valori del sangue attraverso esami di laboratorio.