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Studio sul trattamento con rituximab nei bambini con forme complicate di sindrome nefrosica sensibile agli steroidi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio MEMORINEPH si concentra su bambini con forme complicate di sindrome nefrosica sensibile agli steroidi, una condizione in cui i reni perdono proteine nelle urine. Questo studio mira a determinare il numero ottimale di reinfusioni del farmaco Rixathon, che contiene l'ingrediente attivo rituximab. Rituximab è un tipo di proteina usata per trattare alcune malattie del sistema immunitario. Lo studio confronta due diversi approcci di trattamento basati sulla ricostituzione delle cellule B, un tipo di cellula del sistema immunitario.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno Rixathon in due diversi regimi di trattamento. Un gruppo riceverà il trattamento basato sulla ricostituzione delle cellule B totali, mentre l'altro gruppo seguirà un regime basato sulla ricostituzione delle cellule B della memoria. L'obiettivo è capire quale approccio sia più efficace nel ridurre il numero di reinfusioni necessarie. Lo studio seguirà i partecipanti per un periodo di 24 mesi per valutare il numero di recidive, i giorni di ospedalizzazione e le infezioni gravi.

Durante il periodo di osservazione, verranno anche esaminati i livelli di immunoglobuline nel sangue, che sono proteine importanti per il sistema immunitario. Questo aiuterà a valutare se ci sono effetti collaterali come l'ipogammaglobulinemia, una condizione in cui i livelli di queste proteine sono troppo bassi. Lo studio si propone di migliorare il trattamento per i bambini con questa forma di sindrome nefrosica, riducendo le complicazioni e migliorando la qualità della vita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato scritto. Per i pazienti pediatrici, il consenso deve essere ottenuto dai genitori o dai tutori legali.

    Il paziente deve avere un'età compresa tra 3 e 24 anni e soffrire di forme complicate di sindrome nefrosica sensibile agli steroidi (SSNS) con almeno 2 ricadute all'anno.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con Rixathon

    Il paziente riceve il trattamento con Rixathon, un concentrato per soluzione per infusione. Il dosaggio e la frequenza delle infusioni sono determinati in base al gruppo di trattamento assegnato.

    Il trattamento è personalizzato in base alla ricostituzione delle cellule B totali o delle cellule B della memoria, a seconda del gruppo di studio (Braccio A o Braccio B).

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante un periodo di follow-up di 24 mesi, viene valutato il numero di re-infusioni di Rixathon necessarie.

    Viene monitorato il numero di ricadute, i giorni di ospedalizzazione e le infezioni gravi che richiedono ospedalizzazione.

    Viene valutato il tempo alla prima ricaduta o al primo test delle urine positivo.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni esplorative

    Vengono effettuate valutazioni esplorative dei livelli sierici di immunoglobuline totali (IgG, IgM, IgA) e dei titoli anticorpali specifici per tetano e HBV.

    Viene valutata l'incidenza di ipogammaglobulinemia prolungata o grave, con la possibilità di introdurre una terapia sostitutiva con IgG se necessario.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 giugno 2028.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento personalizzato con Rixathon nei pazienti con SSNS complicata.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Prima di qualsiasi procedura dello studio, è necessario ottenere il consenso informato scritto dal paziente adulto o da entrambi i genitori/tutori legali del paziente pediatrico. Per i pazienti adolescenti e in età scolare, verrà ottenuto un consenso con informazioni adeguate all'età.
  • Bambini e giovani adulti (di età compresa tra 3 e 24 anni) con forme complicate di sindrome nefrosica sensibile agli steroidi (FRNS/SDNS) che hanno almeno 2 ricadute all'anno mentre assumono micofenolato mofetile (MMF) e/o un inibitore della calcineurina a dosi appropriate (3-5 mg/kg in 2 dosi giornaliere).
  • Saranno consentite precedenti infusioni di RTX.
  • I pazienti, se maggiorenni, e i genitori o tutori legali se minorenni, devono essere in grado di comunicare adeguatamente con il team medico e comprendere e svolgere le procedure necessarie per completare lo studio.
  • Per le pazienti con potenziale riproduttivo (femmine), è richiesto l'uso di un metodo contraccettivo affidabile (ad esempio, astinenza, contraccezione di barriera, contraccezione ormonale) per tutta la durata della partecipazione allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare i bambini al di sotto dei 3 anni e al di sopra dei 18 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome nefrosica sensibile agli steroidi (SSNS) in forme complicate.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di dare il loro consenso informato o che non hanno un tutore legale che possa farlo per loro.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno partecipando a un altro studio clinico.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Rixathon: Questo farmaco è utilizzato nel trattamento della sindrome nefrosica sensibile agli steroidi nei bambini. Lo studio mira a determinare il numero ottimale di reinfusioni di questo farmaco, confrontando due diversi regimi basati sulla ricostituzione delle cellule B totali o delle cellule B della memoria.

Che cosa si sa già del trattamento

Rixathon – Rixathon è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per trattare forme complicate della sindrome nefrosica sensibile agli steroidi nei bambini. Attualmente, è oggetto di studi clinici per determinare il numero ottimale di reinfusioni nei pazienti pediatrici. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di condizioni renali complicate. A livello molecolare, Rixathon agisce legandosi a specifiche proteine sulla superficie delle cellule B, portando alla loro distruzione. È classificato come un anticorpo monoclonale, utilizzato per modulare il sistema immunitario.

Malattie studiate

Sindrome nefrosica idiopatica sensibile agli steroidi (SSNS) in forme complicate – È una condizione caratterizzata da un'eccessiva perdita di proteine attraverso i reni, che porta a bassi livelli di proteine nel sangue e gonfiore, soprattutto nelle gambe e intorno agli occhi. Questa sindrome è definita "idiopatica" perché la causa esatta non è nota e "sensibile agli steroidi" perché risponde al trattamento con farmaci steroidei. Le forme complicate di questa sindrome possono includere frequenti ricadute o dipendenza dagli steroidi, rendendo la gestione della malattia più complessa. I pazienti possono sperimentare episodi ricorrenti di proteinuria massiva, che è la presenza di elevate quantità di proteine nelle urine. La malattia può richiedere un monitoraggio continuo e un adattamento del trattamento per gestire i sintomi e prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511214-20-00Codice del protocolloMEM_01_OPBG_2024Partecipanti previsti80 personePromotoreOspedale Pediatrico Bambino Gesu'

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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