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Studio sui Regimi di Condizionamento con Busulfan, Clofarabina e Fludarabina nei Bambini con Leucemia Mieloide Acuta

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. L'obiettivo è confrontare due diversi regimi di preparazione per il trapianto di cellule staminali nei bambini affetti da questa malattia. I regimi di preparazione sono trattamenti che aiutano a preparare il corpo per ricevere nuove cellule staminali. Uno dei regimi utilizza un farmaco chiamato busulfan (Bu) insieme a due farmaci antimetaboliti, Clofarabina (Clo) e Fludarabina (Flu). L'altro regime combina tre agenti alchilanti: Busulfan, Ciclofosfamide (Cy) e Melfalan (Mel).

I farmaci utilizzati nello studio includono Grafalon, Alkeran, Evoltra, Busulfan Fresenius Kabi, Thymoglobuline, Sendoxan, e Fludarabin Actavis. Questi farmaci vengono somministrati tramite infusione endovenosa, un metodo che permette di introdurre i farmaci direttamente nel flusso sanguigno. Lo studio mira a determinare quale dei due regimi di preparazione offra una migliore sopravvivenza libera da malattia e complicazioni a due anni dal trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei due regimi di preparazione prima del trapianto di cellule staminali. Il trattamento sarà seguito da un periodo di osservazione per monitorare la risposta del corpo e la sopravvivenza senza recidive o complicazioni gravi. Lo studio non solo valuterà la sopravvivenza, ma anche altri aspetti come il recupero ematologico, il fallimento del trapianto, la ricostituzione immunitaria e gli effetti collaterali a lungo termine. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di Grafalon (20 mg/ml) tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è un'immunoglobulina anti-linfociti T di origine umana, utilizzata per ridurre il rischio di rigetto del trapianto.

    La somministrazione avviene in ospedale sotto supervisione medica.

  2. Passaggio 2

    Fase di condizionamento

    Durante questa fase, vengono somministrati diversi farmaci per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali.

    I farmaci includono Clofarabina (Evoltra 1 mg/ml), Busulfan (Busulfan Fresenius Kabi 6 mg/ml), Ciclofosfamide (Sendoxan), e Fludarabina (Fludarabin Actavis 25 mg/ml).

    Tutti questi farmaci vengono somministrati tramite infusione endovenosa, seguendo un programma specifico stabilito dai medici.

  3. Passaggio 3

    Trapianto di cellule staminali

    Dopo il completamento della fase di condizionamento, viene eseguito il trapianto di cellule staminali.

    Le cellule staminali possono provenire da un donatore compatibile, che può essere un parente o un donatore non imparentato.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post-trapianto

    Dopo il trapianto, è previsto un periodo di monitoraggio per valutare la risposta del corpo al trattamento e prevenire complicazioni.

    Il monitoraggio include esami del sangue regolari e controlli medici per verificare la presenza di eventuali segni di rigetto o infezioni.

  5. Passaggio 5

    Follow-up a lungo termine

    Il follow-up a lungo termine è essenziale per valutare la salute generale e il successo del trapianto.

    Questo include visite mediche periodiche e test per monitorare la funzione del sistema immunitario e la salute generale.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età massima di 18 anni al momento della diagnosi iniziale di leucemia mieloide acuta (AML) e 21 anni al momento del trapianto.
  • Essere in remissione ematologica, che significa:
  • Nessuna evidenza di malattia al di fuori del midollo osseo, incluso nel sistema nervoso centrale (CNS).
  • Meno del 5% di cellule leucemiche nel midollo osseo, confermato da un test chiamato citometria a flusso, in un campione prelevato entro 14 giorni prima dell'inizio del trattamento.
  • Nessuna cellula leucemica nel sangue, verificato da citometria a flusso se vengono rilevate cellule immature nel sangue.
  • Avere un donatore compatibile, che può essere:
  • Un fratello o sorella con compatibilità genetica completa (HLA 10/10).
  • Un donatore, parente o non parente, con compatibilità genetica quasi completa (HLA 10/10 o 9/10).
  • Tutte le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 2 settimane prima dell'inizio del trattamento.
  • Firma del consenso informato, che è un documento che spiega lo studio e conferma la volontà di partecipare.
  • Avere avuto una ricaduta di AML dopo il trattamento iniziale secondo un protocollo internazionale definito, oppure essere in prima remissione con indicazioni per il trapianto e trattamento secondo un protocollo nazionale.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta. Questo è un tipo di cancro del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come bambini o adulti con particolari condizioni di salute che li rendono più a rischio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • CloFluBu

    Questo è un regime di condizionamento utilizzato nei bambini con leucemia mieloide acuta che devono sottoporsi a un trapianto di cellule staminali allogeniche. Il regime combina un agente alchilante con due antimetaboliti. L'obiettivo è preparare il corpo del paziente per il trapianto, riducendo il rischio di rigetto e migliorando la sopravvivenza senza recidive.

  • BuCyMel

    Questo è un altro regime di condizionamento utilizzato nello stesso contesto. Combina tre agenti alchilanti per preparare il corpo del paziente al trapianto di cellule staminali. L'obiettivo è simile a quello del regime CloFluBu, ma utilizza una combinazione diversa di farmaci per ottenere l'effetto desiderato.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Clofarabina

    La clofarabina è somministrata per via endovenosa e viene utilizzata principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta nei bambini. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia in combinazione con altri farmaci in regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali. La clofarabina agisce inibendo la sintesi del DNA nelle cellule cancerose, impedendo loro di crescere e dividersi. È classificata come un antimetabolita, un tipo di farmaco che interferisce con il metabolismo delle cellule tumorali.

  • Fludarabina

    La fludarabina viene somministrata per via endovenosa ed è utilizzata nel trattamento di vari tipi di leucemia, incluso il suo uso in regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali. È in fase di studio per la sua efficacia in combinazione con altri farmaci per migliorare la sopravvivenza senza recidive. La fludarabina agisce bloccando la sintesi del DNA e dell'RNA nelle cellule tumorali, impedendo loro di proliferare. È classificata come un antimetabolita.

  • Busulfano

    Il busulfano è somministrato per via orale o endovenosa ed è utilizzato principalmente come parte di regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali nei pazienti con leucemia mieloide acuta. È in fase di studio per confrontare la sua efficacia in combinazione con altri farmaci. Il busulfano agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, portando alla loro morte. È classificato come un agente alchilante.

  • Ciclofosfamide

    La ciclofosfamide è somministrata per via endovenosa ed è utilizzata in vari regimi di chemioterapia, incluso il suo uso nei regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali. È in fase di studio per la sua efficacia in combinazione con altri farmaci. La ciclofosfamide agisce interferendo con il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di dividersi e crescere. È classificata come un agente alchilante.

  • Melphalan

    Il melphalan è somministrato per via endovenosa ed è utilizzato principalmente nel trattamento di vari tipi di cancro, incluso il suo uso nei regimi di condizionamento per il trapianto di cellule staminali. È in fase di studio per confrontare la sua efficacia in combinazione con altri farmaci. Il melphalan agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, portando alla loro morte. È classificato come un agente alchilante.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta – È un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature si accumulano nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue normali. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La malattia progredisce rapidamente e richiede un intervento tempestivo. Può colpire persone di tutte le età, ma è più comune negli adulti. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-505512-37-00Partecipanti previsti141 personePromotoreVaestra Goetalandsregionen

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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