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Studio su venetoclax e Azacitidina per pazienti con Leucemia Mieloide Acuta non trattati in precedenza e non idonei alla terapia standard

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda il trattamento della Leucemia Mieloide Acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio esamina l'efficacia di un farmaco chiamato venetoclax, noto anche con il codice ABT-199, in combinazione con un altro farmaco chiamato Azacitidina. Venetoclax è un farmaco in compresse rivestite, mentre Azacitidina è una polvere per iniezione. Lo studio confronta l'uso di venetoclax e Azacitidina insieme rispetto all'uso di Azacitidina da sola, con l'aggiunta di un placebo per venetoclax.

L'obiettivo principale dello studio è valutare se la combinazione di venetoclax e Azacitidina può migliorare la sopravvivenza complessiva e il tasso di remissione completa nei pazienti che non hanno ricevuto precedenti trattamenti per la Leucemia Mieloide Acuta e che non sono idonei per la terapia di induzione standard. La terapia di induzione standard è un trattamento intensivo che non tutti i pazienti possono tollerare a causa dell'età o di altre condizioni di salute.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 108 settimane. Alcuni riceveranno venetoclax e Azacitidina, mentre altri riceveranno Azacitidina con un placebo. I risultati saranno valutati in base alla sopravvivenza complessiva e al tasso di remissione completa, che include la remissione completa con recupero incompleto del midollo osseo. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come migliorare il trattamento per i pazienti con Leucemia Mieloide Acuta che non possono ricevere la terapia standard.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di venetoclax in forma di compresse rivestite con film. Questo farmaco viene assunto per via orale.

    La dose iniziale di venetoclax viene gradualmente aumentata per ridurre il rischio di effetti collaterali. La durata di questa fase di titolazione è di circa 5 giorni.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di azacitidina

    Dopo la fase di titolazione del venetoclax, viene somministrata azacitidina. Questo farmaco può essere somministrato per via endovenosa (IV) o sottocutanea (SC).

    La azacitidina viene somministrata una volta al giorno per 7 giorni consecutivi, seguiti da un periodo di riposo.

  3. Passaggio 3

    Ciclo di trattamento

    Il ciclo di trattamento con venetoclax e azacitidina si ripete ogni 28 giorni.

    Durante ogni ciclo, il venetoclax viene assunto quotidianamente, mentre la azacitidina viene somministrata nei primi 7 giorni del ciclo.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono effettuati regolari controlli medici per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

    Gli esami del sangue e altre valutazioni cliniche sono parte integrante del monitoraggio.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino a quando non si osserva un miglioramento significativo o fino a quando il medico decide di interrompere il trattamento per altre ragioni cliniche.

    La durata complessiva del trattamento dipende dalla risposta individuale e dalle condizioni di salute del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Il soggetto deve avere una conferma di Leucemia Mieloide Acuta (AML) secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) e non essere idoneo per il trattamento standard con citarabina e antracicline a causa dell'età o di altre condizioni di salute.
  • Le donne in età fertile devono avere risultati negativi al test di gravidanza effettuato: - Durante lo screening con un campione di sangue prelevato entro 14 giorni prima della prima somministrazione del farmaco dello studio, e - Prima della somministrazione con un campione di urina ottenuto il Giorno 1 del Ciclo 1, se sono passati più di 7 giorni dal test di gravidanza nel sangue.
  • Il soggetto deve firmare e datare volontariamente un consenso informato, approvato da un Comitato Etico Indipendente (IEC) o da un Comitato di Revisione Istituzionale (IRB), prima dell'inizio di qualsiasi procedura di screening o specifica dello studio.
  • Il soggetto deve avere almeno 18 anni di età.
  • Il soggetto deve avere una aspettativa di vita prevista di almeno 12 settimane.
  • Il soggetto deve essere considerato non idoneo per la terapia di induzione definita come: - Età di almeno 75 anni; OPPURE - Età tra 18 e 74 anni con almeno una delle seguenti condizioni di salute:
    • Stato di Performance ECOG di 2 o 3;
    • Storia cardiaca di insufficienza cardiaca congestizia che richiede trattamento o frazione di eiezione ≤ 50% o angina stabile cronica;
    • DLCO ≤ 65% o FEV1 ≤ 65%;
    • Clearance della creatinina tra 30 mL/min e meno di 45 ml/min;
    • Compromissione epatica moderata con bilirubina totale > 1,5 a ≤ 3,0 volte il limite superiore della norma (ULN);
    • Qualsiasi altra condizione di salute che il medico giudica incompatibile con la chemioterapia intensiva deve essere rivista e approvata dal medico responsabile di AbbVie prima dell'iscrizione allo studio.
    • Il soggetto deve avere uno stato di Performance del Gruppo Cooperativo Oncologico Orientale (ECOG): - Da 0 a 2 per soggetti di almeno 75 anni di età OPPURE - Da 0 a 3 per soggetti tra 18 e 74 anni di età.
    • Il soggetto deve avere una funzione renale adeguata dimostrata da una clearance della creatinina di almeno 30 mL/min; calcolata con la formula di Cockcroft-Gault o misurata con una raccolta di urina di 24 ore.
    • Il soggetto deve avere una funzione epatica adeguata dimostrata da: - aspartato aminotransferasi (AST) ≤ 3,0 volte il limite superiore della norma (ULN)* - alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 3,0 volte il limite superiore della norma (ULN)* - bilirubina ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN)* * A meno che non sia considerato dovuto al coinvolgimento degli organi leucemici o i soggetti di età inferiore a 75 anni possono avere una bilirubina ≤ 3,0 volte il limite superiore della norma (ULN).
    • Le donne devono essere in postmenopausa definita come: - Età superiore a 55 anni senza mestruazioni per 12 o più mesi senza una causa medica alternativa - Età fino a 55 anni senza mestruazioni per 12 o più mesi senza una causa medica alternativa E un livello di FSH superiore a 40 IU/L. OPPURE - Sterilità chirurgica permanente (ovariectomia bilaterale, salpingectomia bilaterale o isterectomia). OPPURE - Donne in età fertile che praticano almeno un metodo di controllo delle nascite specificato dal protocollo, a partire dal Giorno 1 dello studio fino ad almeno 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
    • I soggetti maschi sessualmente attivi devono accettare, dal Giorno 1 dello studio fino ad almeno 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio, di praticare la contraccezione specificata dal protocollo. I soggetti maschi devono accettare di astenersi dalla donazione di sperma dall'inizio della somministrazione del farmaco dello studio fino ad almeno 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Presenza di altre malattie gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Allergie note ai farmaci utilizzati nello studio, come venetoclax o azacitidina.
  • Partecipazione a un altro studio clinico nello stesso periodo.
  • Gravidanza o allattamento al seno.
  • Condizioni mediche che compromettono il sistema immunitario, come l'HIV.
  • Problemi di funzionalità epatica o renale significativi.
  • Uso di farmaci che potrebbero interagire con i trattamenti dello studio.
  • Storia di altre forme di cancro non trattate o in trattamento.
  • Abuso di sostanze o alcol che potrebbe influenzare la partecipazione allo studio.
  • Condizioni psichiatriche che potrebbero compromettere la capacità di seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Venetoclax

    è un farmaco utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta. Funziona bloccando una proteina specifica nelle cellule cancerose, aiutando a fermare la loro crescita e a indurre la morte delle cellule tumorali. In questo studio, viene somministrato in combinazione con un altro farmaco per vedere se migliora la sopravvivenza complessiva e il tasso di remissione completa nei pazienti.

  • Azacitidina

    è un farmaco che aiuta a trattare la leucemia mieloide acuta influenzando il modo in cui le cellule crescono e si dividono. Viene utilizzato per rallentare o fermare la crescita delle cellule cancerose. In questo studio, viene utilizzato sia da solo che in combinazione con venetoclax per valutare la sua efficacia nel migliorare la sopravvivenza e il tasso di remissione nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    È un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) in pazienti che non possono ricevere la terapia standard. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia in combinazione con azacitidina. Venetoclax agisce a livello molecolare inibendo una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere. È classificato come un inibitore della proteina BCL-2.

  • Azacitidina

    Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea o endovenosa ed è utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML). È in fase di studio clinico di fase 3 per verificare la sua efficacia in combinazione con venetoclax. Azacitidina agisce modificando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. È classificato come un agente ipometilante.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia può manifestarsi con sintomi come affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La progressione è rapida e richiede un intervento tempestivo. La leucemia mieloide acuta è più comune negli adulti e la sua incidenza aumenta con l'età. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-513631-25-00Codice del protocolloM15-656Partecipanti previsti350 personePromotoreAbbVie Deutschland GmbH & Co. KG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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