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Studio su leucemia linfoblastica acuta nei bambini e adolescenti con bortezomib e blinatumomab

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La leucemia linfoblastica acuta è una malattia del sangue che colpisce principalmente bambini e adolescenti. Questo studio si concentra su diversi tipi di trattamento per migliorare la risposta al trattamento e la sopravvivenza dei pazienti. Tra i farmaci utilizzati ci sono pegaspargase, Blinatumomab, Prednisone, Etoposide, Bortezomib, Dexamethasone, Methotrexate, Ciclofosfamide, Vincristina, Daunorubicina, Ifosfamide, Mercaptopurina, Citarabina, Crisantaspase, e Doxorubicina. Alcuni di questi farmaci sono somministrati per via endovenosa, mentre altri possono essere assunti per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare se l'aggiunta di alcuni farmaci, come blinatumomab e bortezomib, possa migliorare la sopravvivenza libera da eventi nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta. I pazienti saranno divisi in gruppi in base al rischio e alla risposta al trattamento iniziale. Alcuni riceveranno trattamenti standard, mentre altri riceveranno terapie aggiuntive. Lo studio prevede diverse fasi di trattamento, tra cui l'induzione, la consolidazione e la terapia post-consolidazione, con l'obiettivo di ridurre il rischio di recidiva e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati attentamente per valutare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. La durata del trattamento varia a seconda del gruppo di rischio e della risposta individuale, con l'obiettivo di trovare il miglior approccio terapeutico per ciascun paziente. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente la leucemia linfoblastica acuta nei giovani pazienti, migliorando le loro prospettive di guarigione a lungo termine.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di Oncaspar (pegaspargase) come soluzione per iniezione o infusione. Questo farmaco viene somministrato per via intravenosa.

    Viene somministrato anche BLINCYTO (blinatumomab) come soluzione per infusione, anch'esso per via intravenosa.

  2. Passaggio 2

    Fase di induzione

    Durante questa fase, vengono somministrati diversi farmaci per via orale e intravenosa, tra cui prednisolone, etoposide, bortezomib, e dexamethasone.

    L'obiettivo è ridurre il numero di cellule leucemiche nel corpo.

  3. Passaggio 3

    Fase di consolidamento

    In questa fase, il trattamento include farmaci come cyclophosphamide, vinorelbine, e ifosfamide, somministrati per via intravenosa.

    Viene anche utilizzato methotrexate per via intratecale per prevenire la diffusione della leucemia al sistema nervoso centrale.

  4. Passaggio 4

    Fase di reintensificazione

    Questa fase prevede la somministrazione di farmaci come mercaptopurine e cytarabine per via intravenosa.

    L'obiettivo è eliminare eventuali cellule leucemiche residue.

  5. Passaggio 5

    Fase di mantenimento

    Durante la fase di mantenimento, vengono somministrati farmaci come vincristine e doxorubicin per via intravenosa.

    Questa fase aiuta a mantenere la remissione e prevenire la ricaduta della malattia.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio e follow-up

    Il monitoraggio continuo è essenziale per valutare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    Le visite di follow-up includono esami del sangue e altre valutazioni cliniche per garantire il benessere del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Diagnosi recente di leucemia linfoblastica acuta, a partire dal 1° settembre 2023 solo leucemia linfoblastica acuta con fenotipo T-cellulare.
  • Diagnosi recente di leucemia acuta a fenotipo misto (MPAL) che soddisfa uno dei seguenti criteri:
    • Bifenotipica con una predominanza di linea T o B, a partire dal 1° settembre 2023 solo con predominanza di linea T.
    • Bilineale con una popolazione linfoblastica predominante (dal 1° settembre 2023 solo linfoblastica T) o se esiste un'altra ragione valida per trattare il paziente con un regime terapeutico basato su ALL.
    • Diagnosi recente di leucemia acuta indifferenziata.
    • Età inferiore a 18 anni (fino a 17 anni e 365 giorni) al giorno della diagnosi.
    • Il paziente deve essere iscritto in un centro partecipante allo studio.
    • Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio e per il trasferimento e l'elaborazione dei dati.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che non hanno la leucemia linfoblastica acuta. Questa è una malattia del sangue che colpisce i globuli bianchi.
  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che non rispondono ai criteri di rischio specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che non possono ricevere i trattamenti specifici previsti dallo studio.
  • Non possono partecipare i bambini e gli adolescenti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Bortezomib

    Questo farmaco è un inibitore del proteasoma utilizzato per migliorare il trattamento nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio precoce. Viene somministrato durante una fase di consolidamento estesa per vedere se può migliorare la sopravvivenza libera da eventi rispetto al trattamento standard.

  • Blinatumomab

    Questo è un tipo di immunoterapia utilizzata nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio. Viene somministrato in due cicli dopo la fase di consolidamento per verificare se può migliorare la sopravvivenza libera da eventi rispetto ai corsi convenzionali di chemioterapia intensiva.

  • Methotrexate

    Questo farmaco viene somministrato per via intratecale, cioè direttamente nel liquido cerebrospinale, in combinazione con blinatumomab per i pazienti ad alto rischio. È usato per prevenire o trattare la diffusione della leucemia al sistema nervoso centrale.

  • Cyclophosphamide

    Utilizzato nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta a rischio non standard precoce, questo farmaco fa parte di un regime di chemioterapia che viene potenziato aumentando le dosi cumulative durante la fase di consolidamento.

  • Cytarabine

    Questo farmaco è un agente chemioterapico che viene utilizzato insieme ad altri farmaci per aumentare l'efficacia del trattamento nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta a rischio non standard precoce.

  • 6-Mercaptopurine

    Utilizzato come parte di un regime di chemioterapia potenziato, questo farmaco aiuta a migliorare il trattamento nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta a rischio non standard precoce aumentando le dosi cumulative durante la fase di consolidamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Bortezomib

    Viene somministrato per via endovenosa e agisce come inibitore del proteasoma, bloccando la degradazione delle proteine nelle cellule tumorali. Attualmente è utilizzato in protocolli di trattamento per la leucemia linfoblastica acuta nei bambini e adolescenti, con l'obiettivo di migliorare la sopravvivenza libera da eventi. È classificato come agente antineoplastico e viene studiato per il suo potenziale di migliorare i risultati terapeutici quando aggiunto alla terapia di consolidamento estesa.

  • Blinatumomab

    Somministrato per via endovenosa, questo farmaco è un anticorpo monoclonale che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. È in fase di studio per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta nei bambini e adolescenti, con l'obiettivo di migliorare la sopravvivenza libera da malattia. Appartiene alla classe degli agenti immunoterapici e viene utilizzato in cicli di immunoterapia post-consolidamento.

  • Methotrexate

    Viene somministrato per via intratecale, direttamente nel liquido cerebrospinale, per trattare la leucemia linfoblastica acuta. È un agente antimetabolita che interferisce con la crescita delle cellule tumorali. Attualmente è parte di protocolli di trattamento per migliorare la sopravvivenza nei pazienti pediatrici ad alto rischio.

  • Cyclophosphamide

    Somministrato per via endovenosa, è un agente alchilante che danneggia il DNA delle cellule tumorali, impedendone la crescita. È utilizzato nei protocolli di trattamento per la leucemia linfoblastica acuta nei bambini e adolescenti, con l'obiettivo di migliorare i risultati terapeutici durante la fase di consolidamento.

  • Cytarabine

    Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e agisce come antimetabolita, interferendo con la sintesi del DNA nelle cellule tumorali. È utilizzato nei protocolli di trattamento per la leucemia linfoblastica acuta nei bambini e adolescenti, con l'obiettivo di migliorare la sopravvivenza durante la fase di consolidamento.

  • 6-Mercaptopurine

    Somministrato per via orale, è un antimetabolita che interferisce con la sintesi del DNA e RNA nelle cellule tumorali. È utilizzato nei protocolli di trattamento per la leucemia linfoblastica acuta nei bambini e adolescenti, con l'obiettivo di migliorare i risultati terapeutici durante la fase di consolidamento.

Malattie studiate

Leucemia linfoblastica acuta nei bambini e adolescenti – È un tipo di cancro del sangue che colpisce principalmente i bambini e gli adolescenti. Questa malattia si sviluppa rapidamente e coinvolge la produzione anormale di linfociti, un tipo di globuli bianchi, nel midollo osseo. I linfociti anormali si moltiplicano rapidamente e possono sopprimere la produzione di cellule del sangue sane. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore, eccessiva facilità a sviluppare lividi o sanguinamenti. La progressione della malattia può portare a un accumulo di cellule leucemiche nel midollo osseo e nel sangue, interferendo con la normale funzione del sistema immunitario.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-509856-32-00Codice del protocolloAIEOP-BFM_ALL_2017Partecipanti previsti5 100 personePromotoreUniversitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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