La Primary Sclerosing Cholangitis è una malattia rara del fegato in cui i dotti biliari si induriscono e si restringono, compromettendo il flusso della bile e provocando danni al fegato. Lo studio valuta un farmaco in compresse chiamato elafibranor, assunto per via orale una volta al giorno a una dose di 120 mg.
L’obiettivo è verificare se il farmaco è più efficace rispetto a un placebo nel ridurre il rischio di eventi gravi come la morte, il trapianto di fegato o il peggioramento della funzione epatica. I partecipanti vengono assegnati a caso al gruppo che riceve il farmaco o al gruppo che riceve il placebo, e né i partecipanti né i medici sanno a quale gruppo appartengono (studio “doppio cieco”).
Nel corso della ricerca, i partecipanti assumono la compressa ogni giorno e si sottopongono a controlli periodici, durante i quali vengono eseguiti esami del sangue e, se necessario, ecografie o altri esami di imaging per valutare lo stato del fegato. Il periodo di osservazione è prolungato, in modo da raccogliere informazioni sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento nel tempo.
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