Lo studio riguarda la sickle cell disease, una condizione genetica in cui i globuli rossi hanno una forma anormale e possono bloccare i vasi sanguigni. Questo porta spesso a anemia, cioè una diminuzione della quantità di globuli rossi sani nel sangue, con sintomi come stanchezza, dolore e difficoltà a svolgere le normali attività quotidiane. Il farmaco in fase di valutazione è mitapivat, una compressa da assumere per via orale, confrontata con una compressa inattiva chiamata placebo.
Lo scopo dello studio è valutare l’effetto di mitapivat rispetto al placebo sulla necessità di transfusion nei soggetti con sickle cell disease. I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi e assumono il farmaco o il placebo ogni giorno per un periodo di circa un anno. Durante questo tempo vengono monitorati per verificare se ricevono trasfusioni di sangue dopo le prime quattro settimane e quanti unità di sangue vengono somministrate, al fine di capire se il trattamento riduce la dipendenza dalle trasfusioni.
Belgio 
Francia 
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