Il trial di fase 2 studia la sicurezza e l’efficacia del farmaco VQ-101 in persone con Parkinson’s disease che presentano una mutazione eterozigote di GBA1. Il farmaco viene confrontato con un placebo, cioè una compressa priva di principio attivo, per verificare se il trattamento può rallentare l’avanzamento della malattia. Lo scopo principale è valutare se il nuovo farmaco può ridurre la velocità di progressione della condizione, misurata con lo strumento MDS-UPDRS, una scala che valuta i sintomi motori e non motori della patologia.
Il progetto è randomizzato (i partecipanti sono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi) e doppio cieco (né i partecipanti né i ricercatori sanno quale trattamento è stato somministrato). Dopo lo screening, i volontari assumono il farmaco o la compressa di controllo per un periodo prolungato, con visite regolari in cui vengono effettuati esami di laboratorio, misurazioni dei segni vitali e un ECG (elettrocardiogramma, cioè una registrazione dell’attività elettrica del cuore) per controllare la sicurezza. Inoltre, ad ogni visita viene somministrata la C-SSRS, una scala che aiuta a identificare eventuali pensieri suicidi, per garantire il benessere emotivo dei partecipanti.
Francia 
Germania 
Paesi Bassi 
Spagna