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Studio di avapritinib per adulti con mastocitosi sistemica che hanno partecipato a studi precedenti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda il trattamento della Mastocitosi Sistemica, una malattia rara caratterizzata da un accumulo anomalo di mastociti, un tipo di cellula del sistema immunitario, in vari organi del corpo. Questo accumulo può causare sintomi come prurito, dolore addominale e problemi gastrointestinali. Il farmaco in esame è l'Avapritinib, noto anche con il codice BLU-285, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film.

Lo scopo dello studio è fornire un accesso continuo all'Avapritinib per i pazienti che hanno partecipato a uno studio clinico precedente sponsorizzato da Blueprint Medicines e che continuano a trarre beneficio clinico dal trattamento, secondo il giudizio del medico. Questo studio è di tipo "rollover", il che significa che è destinato a coloro che hanno già partecipato a studi precedenti sullo stesso farmaco e che necessitano di continuare il trattamento fino a quando il farmaco non sarà disponibile in commercio.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con avapritinib per un periodo massimo di 39 settimane. Il farmaco viene assunto per via orale, e i pazienti saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e per garantire la loro sicurezza. Non è previsto l'uso di un placebo in questo studio. L'obiettivo principale è garantire che i pazienti possano continuare a ricevere il farmaco fino a quando non sarà disponibile sul mercato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il percorso clinico dopo aver partecipato a uno studio precedente su avapritinib.

    Il farmaco avapritinib viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film per uso orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente continua a ricevere avapritinib per via orale, seguendo il dosaggio e la frequenza stabiliti dal medico responsabile.

    La somministrazione del farmaco prosegue fino alla disponibilità commerciale di avapritinib o fino a quando il paziente continua a trarne beneficio clinico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il medico valuta regolarmente i benefici clinici del trattamento con avapritinib per il paziente.

    Il monitoraggio include controlli periodici per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2027, salvo modifiche.

    Il trattamento può essere interrotto se il paziente non trae più beneficio clinico o se il farmaco diventa disponibile commercialmente.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi aver partecipato a uno studio clinico sponsorizzato da Blueprint Medicines con il farmaco avapritinib e stai attualmente ricevendo il trattamento o hai avuto una pausa nel trattamento.
  • Devi aver completato la visita di fine trattamento o di fine studio nello studio precedente e aver rispettato i requisiti di quello studio, come valutato dal medico responsabile.
  • Devi continuare a trarre beneficio clinico dal trattamento con avapritinib, come determinato dal medico responsabile dello studio precedente.
  • Devi essere in grado di fornire il tuo consenso informato per iscritto. Se non puoi esprimere il consenso per iscritto, deve essere documentato formalmente e testimoniato, idealmente da un testimone indipendente e fidato.
  • Devi accettare di continuare a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci, come definito nel protocollo dello studio.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza nel sangue negativo entro 20 giorni prima della prima dose di avapritinib. Il test di gravidanza sarà documentato da un esame del sangue specifico per la gravidanza. Le donne che non possono avere figli (in menopausa, con isterectomia, salpingectomia bilaterale o ovariectomia bilaterale) non necessitano di questo test.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • I pazienti che non hanno partecipato a uno studio sponsorizzato da Blueprint Medicines non possono partecipare.
  • I pazienti che non traggono più beneficio clinico dal trattamento con avapritinib, secondo il giudizio del medico, non possono partecipare.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Avapritinib è un farmaco utilizzato in questo studio clinico per fornire un accesso continuo ai pazienti che hanno partecipato a uno studio clinico sponsorizzato da Blueprint Medicines. Questo farmaco è somministrato ai pazienti che continuano a trarre beneficio clinico dal trattamento, secondo il giudizio del medico. Avapritinib è utilizzato fino a quando non sarà disponibile in commercio.

Che cosa si sa già del trattamento

Avapritinib – Avapritinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della mastocitosi sistemica. È un inibitore selettivo delle chinasi, che agisce bloccando specifiche proteine coinvolte nella crescita anormale delle cellule. Questo farmaco appartiene alla classe degli inibitori delle chinasi e viene studiato per la sua capacità di ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita nei pazienti affetti da questa condizione. Al momento, avapritinib è disponibile solo attraverso studi clinici, in attesa della sua disponibilità commerciale.

Malattie studiate

Mastocitosi Sistemica – È una malattia rara caratterizzata dall'accumulo anomalo di mastociti in vari tessuti del corpo, come la pelle, il midollo osseo, il fegato e la milza. I mastociti sono un tipo di cellula del sistema immunitario che rilascia sostanze chimiche durante le reazioni allergiche. Nella mastocitosi sistemica, l'accumulo di queste cellule può causare sintomi come prurito, arrossamento della pelle, dolori addominali e problemi gastrointestinali. La malattia può progredire lentamente e i sintomi possono variare da lievi a gravi. In alcuni casi, può portare a complicazioni come l'osteoporosi o problemi al fegato. La progressione della malattia dipende dalla quantità e dalla localizzazione dei mastociti accumulati.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-514969-18-00Codice del protocolloBLU-285-2404Partecipanti previsti84 personePromotoreBlueprint Medicines Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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