Lo studio clinico si concentra su bambini con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico che sono ricaduti o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Queste malattie colpiscono i globuli bianchi, che sono importanti per combattere le infezioni. Lo studio esamina l’uso di due farmaci, venetoclax e ruxolitinib, che potrebbero aiutare a trattare queste condizioni. Venetoclax รจ un farmaco che si assume per via orale e agisce bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere. Ruxolitinib รจ un altro farmaco orale che agisce su un percorso specifico nelle cellule, noto come IL-7R/JAK-STAT, che puรฒ essere alterato in questi tipi di cancro.
Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di questi farmaci nei bambini con queste malattie. I partecipanti riceveranno uno dei farmaci o un placebo, e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Lo studio รจ diviso in due fasi: la prima fase si concentra sulla sicurezza e sulla determinazione della dose massima tollerata, mentre la seconda fase valuta l’efficacia dei farmaci nei pazienti con specifiche alterazioni genetiche. I bambini coinvolti nello studio saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare i benefici del trattamento.
Lo studio durerร diversi anni, con l’inizio previsto nel 2024 e la conclusione stimata nel 2031. Durante questo periodo, i ricercatori raccoglieranno dati per capire meglio come questi farmaci possono aiutare i bambini con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico. L’obiettivo finale รจ migliorare le opzioni di trattamento per questi giovani pazienti, offrendo loro una possibilitร di guarigione o di miglioramento della qualitร della vita.