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Studio clinico su ruxolitinib e venetoclax per bambini con leucemia o linfoma recidivante o refrattario con mutazioni nel percorso di segnalazione IL-7R/JAK-STAT

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su bambini con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico che sono ricaduti o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Queste malattie colpiscono i globuli bianchi, che sono importanti per combattere le infezioni. Lo studio esamina l'uso di due farmaci, venetoclax e ruxolitinib, che potrebbero aiutare a trattare queste condizioni. Venetoclax è un farmaco che si assume per via orale e agisce bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere. Ruxolitinib è un altro farmaco orale che agisce su un percorso specifico nelle cellule, noto come IL-7R/JAK-STAT, che può essere alterato in questi tipi di cancro.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questi farmaci nei bambini con queste malattie. I partecipanti riceveranno uno dei farmaci o un placebo, e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Lo studio è diviso in due fasi: la prima fase si concentra sulla sicurezza e sulla determinazione della dose massima tollerata, mentre la seconda fase valuta l'efficacia dei farmaci nei pazienti con specifiche alterazioni genetiche. I bambini coinvolti nello studio saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare i benefici del trattamento.

Lo studio durerà diversi anni, con l'inizio previsto nel 2024 e la conclusione stimata nel 2031. Durante questo periodo, i ricercatori raccoglieranno dati per capire meglio come questi farmaci possono aiutare i bambini con leucemia linfoblastica acuta o linfoma linfoblastico. L'obiettivo finale è migliorare le opzioni di trattamento per questi giovani pazienti, offrendo loro una possibilità di guarigione o di miglioramento della qualità della vita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di venetoclax e ruxolitinib. Venetoclax è disponibile in forma di sospensione orale o compresse rivestite con film, mentre ruxolitinib è disponibile in compresse da 5 mg, 10 mg, 15 mg e 20 mg.

    La somministrazione di venetoclax avviene per via orale, mentre ruxolitinib può essere somministrato anche per uso oftalmico. La frequenza e il dosaggio specifico saranno determinati dal medico in base alle esigenze individuali del paziente.

  2. Passaggio 2

    Fase di valutazione della sicurezza

    Durante la fase I, l'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità dei farmaci in studio. Questo include la determinazione della dose massima tollerata (MTD).

    Il paziente sarà monitorato attentamente per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    Nella fase II, l'obiettivo è valutare l'attività dei nuovi farmaci nei pazienti con specifiche alterazioni genetiche.

    L'efficacia del trattamento sarà misurata attraverso il tasso di risposta complessiva (ORR), che include la remissione completa e parziale.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Il paziente sarà sottoposto a monitoraggio continuo per valutare la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza libera da eventi.

    Saranno effettuate valutazioni regolari per determinare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali recidive.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Al termine del trattamento, verrà valutata la qualità della vita del paziente utilizzando il modulo PedsQL™ Cancer.

    Il paziente potrebbe essere considerato per un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche come terapia di consolidamento, a seconda della risposta al trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Bambini tra 1 anno (almeno 12 mesi) e 18 anni al momento della prima diagnosi e meno di 21 anni al momento dell'inclusione, e in grado di ingoiare compresse.
  • Stato di salute generale: punteggio di performance Karnofsky (per pazienti con più di 12 anni) o punteggio di gioco Lansky (per pazienti con 12 anni o meno) almeno del 50%. Questi punteggi valutano quanto bene una persona può svolgere le attività quotidiane.
  • Consenso informato scritto dai genitori/rappresentante legale, dal paziente e assenso appropriato all'età prima di qualsiasi procedura di screening specifica dello studio, secondo le linee guida locali, regionali o nazionali.
  • I pazienti devono aver avuto un profilo molecolare avanzato e un'analisi citometrica a flusso della loro malattia ricorrente o refrattaria prima della prima inclusione in questo studio. Il profilo di risposta ai farmaci e la metilazione sono altamente raccomandati ma non obbligatori. I pazienti con profilo molecolare alla prima diagnosi che mancano di diagnostica molecolare alla ricaduta o malattia refrattaria possono essere inclusi dopo discussione con lo sponsor.
  • I pazienti il cui tumore presenta alterazioni nei percorsi di segnalazione IL-7R e/o JAK-STAT, inclusi ma non limitati a: CRLF2, EPOR, JAK1/2/3, IL-7R, SH2B3, JAK2, USP9X, STAT5B e DNM2, PTPN2, sono idonei. Questi sono percorsi cellulari che possono influenzare la crescita del tumore.
  • Funzione degli organi adeguata:
    • Funzione renale ed epatica: Creatinina sierica non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma per età o clearance della creatinina calcolata almeno 60 mL/min/1,73 m². Bilirubina diretta non superiore a 2 volte il limite superiore della norma (3 volte per pazienti con sindrome di Gilbert). ALT/SGPT e AST/SGOT non superiori a 5 volte il limite superiore della norma. I pazienti con disfunzione epatica legata alla malattia possono essere idonei anche se non soddisfano questi valori, previa discussione con lo sponsor.
    • Funzione cardiaca: Frazione di accorciamento superiore al 29% (35% per bambini sotto i 3 anni) e/o frazione di eiezione ventricolare sinistra almeno del 50% al basale, determinata tramite ecocardiografia o MUGA. Assenza di prolungamento del QTcF (definito come superiore a 450 msec su ECG basale) o altre aritmie ventricolari o atriali clinicamente significative.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Linfoblastica Acuta o il Linfoma Linfoblastico in fase di ricaduta o refrattario. Queste sono condizioni in cui il cancro ritorna o non risponde al trattamento.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno allergie o reazioni avverse note ai farmaci utilizzati nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Venetoclax

    è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori del sangue. Funziona bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, permettendo così alle cellule cancerose di morire.

  • Selumetinib

    è un farmaco che agisce bloccando alcune proteine che favoriscono la crescita delle cellule tumorali. È utilizzato per trattare tumori con specifiche alterazioni genetiche.

  • Palbociclib

    è un farmaco che rallenta la crescita delle cellule tumorali bloccando alcune proteine necessarie per la divisione cellulare. Viene utilizzato in combinazione con altri trattamenti per migliorare l'efficacia contro il cancro.

  • Ruxolitinib

    è un farmaco che inibisce alcune proteine coinvolte nella crescita e nella divisione delle cellule tumorali. È usato per trattare tumori con specifiche anomalie genetiche.

  • Entrectinib

    è un farmaco che blocca le proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere. È particolarmente efficace in tumori con specifiche mutazioni genetiche.

  • Larotrectinib

    è un farmaco che agisce bloccando le proteine che favoriscono la crescita delle cellule tumorali. È utilizzato per trattare tumori con specifiche alterazioni genetiche.

Che cosa si sa già del trattamento

Blinatumomab – Blinatumomab è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per trattare la leucemia linfoblastica acuta in recidiva e il linfoma linfoblastico refrattario. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza e l'efficacia in pazienti pediatrici con anomalie molecolari specifiche. Il farmaco agisce legandosi alle cellule tumorali e attivando il sistema immunitario per attaccarle. È classificato come un anticorpo monoclonale bispecifico.

Malattie studiate

  • Leucemia Linfoblastica Acuta in Recidiva

    È un tipo di cancro del sangue che si verifica quando i linfoblasti, un tipo di globuli bianchi immaturi, si moltiplicano rapidamente e in modo incontrollato. Questa condizione si manifesta quando la malattia ritorna dopo un periodo di remissione. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore e sanguinamenti facili. La progressione della malattia può portare a un accumulo di cellule cancerose nel midollo osseo, ostacolando la produzione di cellule del sangue sane. La recidiva può essere più aggressiva rispetto alla presentazione iniziale della malattia.

  • Linfoma Linfoblastico Precursor B Recidivante

    È un tipo di linfoma che origina dai linfoblasti B, cellule immature del sistema immunitario. Si verifica quando la malattia ritorna dopo un trattamento iniziale. I sintomi possono includere gonfiore dei linfonodi, febbre e perdita di peso. La malattia può progredire rapidamente, coinvolgendo il midollo osseo e altri organi. La recidiva può presentare una maggiore resistenza ai trattamenti precedenti.

  • Linfoma Linfoblastico Precursor T Recidivante

    Questo linfoma coinvolge i linfoblasti T, un altro tipo di cellule del sistema immunitario. Si manifesta quando la malattia ritorna dopo un periodo di remissione. I sintomi possono includere ingrossamento dei linfonodi, febbre e sudorazioni notturne. La progressione può essere rapida, con coinvolgimento del midollo osseo e altri tessuti. La recidiva può essere più difficile da trattare rispetto alla malattia iniziale.

  • Linfoma Linfoblastico Precursor B Refrattario

    È una forma di linfoma in cui i linfoblasti B non rispondono ai trattamenti standard. I sintomi possono includere gonfiore dei linfonodi, febbre e affaticamento. La malattia può progredire rapidamente, con un impatto significativo sulla produzione di cellule del sangue sane. La refrattarietà indica una resistenza ai trattamenti convenzionali, rendendo la gestione della malattia più complessa.

  • Linfoma Linfoblastico Precursor T Refrattario

    Questo tipo di linfoma coinvolge i linfoblasti T e non risponde ai trattamenti standard. I sintomi possono includere ingrossamento dei linfonodi, febbre e perdita di peso. La progressione della malattia può essere rapida, con coinvolgimento del midollo osseo e altri organi. La refrattarietà rappresenta una sfida significativa nel trattamento, poiché la malattia non risponde alle terapie convenzionali.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2022-501867-42-01Codice del protocolloHEM-iSMART sub CPartecipanti previsti25 personePromotorePrinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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