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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza del Vosoritide nei Bambini con Acondroplasia

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Spagna

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di BMN 351 somministrato per via endovenosa in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Italia Paesi Bassi Spagna

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Vosoritide nei bambini con ipocondroplasia

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Germania Italia Spagna

  • Studio a lungo termine sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di Vosoritide nei bambini con acondroplasia

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con emofilia A che hanno ricevuto valoctocogene roxaparvovec

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Germania Italia Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di pegvaliase in iniezione sottocutanea per adolescenti (12-17 anni) con fenilchetonuria (PKU)

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Germania