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La malattia di Gaucher tipo 3 è una condizione rara che colpisce il corpo, causando problemi come difficoltà nei movimenti e altri sintomi neurologici. Questo studio si concentra sull’uso di ambroxol per trattare questa malattia. Lambroxol è un farmaco che potrebbe aiutare a migliorare alcuni dei sintomi associati alla malattia di Gaucher tipo 3. Durante…

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Lo studio clinico si concentra sulla malattia di Gaucher tipo 3, una condizione genetica rara che colpisce vari organi e tessuti del corpo. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato venglustat (conosciuto anche con il codice GZ402671 – SAR402671) in pazienti adulti e pediatrici che hanno già raggiunto…
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Lo studio clinico riguarda la malattia di Gaucher di tipo 1 e tipo 3, una condizione genetica rara che colpisce vari organi e tessuti del corpo. La ricerca si concentra sull’uso di due trattamenti: venglustat e imiglucerasi. Venglustat è un farmaco sperimentale somministrato in capsule, mentre imiglucerasi è un trattamento già utilizzato, somministrato tramite infusione…

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Questo studio clinico esamina l’uso di eliglustat in pazienti pediatrici affetti da malattia di Gaucher di tipo 1 e tipo 3, una rara malattia genetica che causa l’accumulo di sostanze grasse in vari organi del corpo. Lo studio valuterà due gruppi di pazienti: un gruppo riceverà solo eliglustat, mentre l’altro gruppo riceverà eliglustat in combinazione…

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