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Malattia di Gaucher tipo I
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Studio sulla sicurezza di LY3884961 in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1
La malattia di Gaucher di tipo 1 è una condizione genetica che colpisce principalmente il fegato, la milza e le ossa. Questo studio clinico si concentra su persone con manifestazioni periferiche di questa malattia, cioè quelle che non coinvolgono il sistema nervoso. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose…
Malattia:
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Data di inizio: 2023-10-18Studio su Venglustat e Imiglucerase in Pazienti Adulti con Malattia di Gaucher Tipo 3
Lo studio clinico riguarda la malattia di Gaucher di tipo 1 e tipo 3, una condizione genetica rara che colpisce vari organi e tessuti del corpo. La ricerca si concentra sull’uso di due trattamenti: venglustat e imiglucerasi. Venglustat è un farmaco sperimentale somministrato in capsule, mentre imiglucerasi è un trattamento già utilizzato, somministrato tramite infusione…
Farmaci studiati:
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Data di inizio: 2017-09-18Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di FLT201 nei Pazienti con Malattia di Gaucher Tipo 1
La ricerca si concentra sulla Malattia di Gaucher Tipo 1, una condizione genetica rara che colpisce il metabolismo. Questa malattia può causare sintomi come ingrossamento del fegato e della milza, problemi ossei e anemia. Lo studio esamina un trattamento chiamato FLT201, che è una soluzione per infusione contenente un vettore virale adeno-associato. Questo vettore è…
Malattia:
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Data di inizio: 2024-05-10Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Eliglustat con o senza Imiglucerase nei Bambini con Malattia di Gaucher Tipo 1 e Tipo 3
La malattia di Gaucher è una condizione genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo scompone e immagazzina alcune sostanze grasse. Questo studio clinico si concentra su due tipi di questa malattia: il tipo 1 e il tipo 3. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Eliglustat, che viene somministrato in forma…
Farmaci studiati:
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Data di inizio: 2019-03-26
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