#1 Ricerca di studi clinici in Europa

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Malattia da accumulo di glicogeno di tipo I

Data di inizio: 2024-11-04

Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Pariglasgene Brecaparvovec in Pazienti con Glicogenosi di Tipo Ia (GSDIa)

Reclutamento in corso
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La Glycogen storage disease type Ia (GSDIa) è una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glicogeno, una forma di zucchero. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato Pariglasgene brecaparvovec, noto anche con il codice DTX401. Questo trattamento viene somministrato come una soluzione per infusione, il…
Malattie indagate:
- Malattia da accumulo di glicogeno di tipo I
Farmaci indagati:
- Pariglasgene Brecaparvovec
Data di inizio: 2024-06-20

Studio sulla sicurezza e tollerabilità di mRNA-3745 in pazienti con malattia da accumulo di glicogeno tipo 1a (GSD1a)

Non in reclutamento
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La Glicogenosi di tipo 1a (GSD1a) è una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glicogeno, una forma di zucchero. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato mRNA-3745, che è progettato per aiutare le persone con GSD1a. L’obiettivo principale dello studio è valutare la…
Malattie indagate:
- Malattia da accumulo di glicogeno di tipo I
Farmaci indagati:
Data di inizio: 2022-01-11

Studio clinico di fase 3 su Pariglasgene brecaparvovec per adulti con Glicogenosi di tipo Ia

Non in reclutamento
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La Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa) è una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glucosio, una forma di zucchero. Questo studio clinico di fase 3 si concentra su un trattamento sperimentale chiamato Pariglasgene brecaparvovec, che è una soluzione per infusione progettata per trasferire il gene…
Malattie indagate:
- Malattia da accumulo di glicogeno di tipo I
Farmaci indagati:
- Pariglasgene Brecaparvovec
- Prednisolone
Data di inizio: 2021-10-18

Studio clinico sulla sicurezza ed efficacia del Pariglasgene brecaparvovec in adulti con malattia di accumulo di glicogeno tipo Ia

Non in reclutamento
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La Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa) è una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza il glicogeno, una forma di zucchero. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Pariglasgene brecaparvovec, noto anche con il codice DTX401, AAV8G6PC. Questo trattamento utilizza un virus speciale per trasferire…
Malattie indagate:
- Malattia da accumulo di glicogeno di tipo I
Farmaci indagati:
- Pariglasgene Brecaparvovec

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