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Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD), una condizione genetica che può causare problemi ai polmoni e al fegato. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato Prolastin, che contiene una sostanza attiva nota come inibitore dell’alfa1-proteinasi umana. Questo farmaco viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa, cioè viene…
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La ricerca clinica si concentra su una condizione chiamata Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD), che può causare problemi ai polmoni e al fegato. Questo studio esamina un nuovo trattamento chiamato BEAM-302, che è una terapia genica somministrata come soluzione per iniezione. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e l’efficacia di BEAM-302 nei pazienti adulti affetti…
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La ricerca si concentra su una condizione chiamata deficit di alfa-1 antitripsina (AATD), una malattia genetica che può causare problemi ai polmoni e al fegato. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato WVE-006, somministrato come soluzione per iniezione. Questo farmaco è un tipo di oligonucleotide, una piccola molecola di acido nucleico progettata per agire…
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Lo studio si concentra sulla malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina, una condizione genetica che può causare danni al fegato. Questa malattia è caratterizzata da una proteina anomala che si accumula nel fegato, portando a cicatrici o fibrosi. La ricerca mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco chiamato Fazirsiran. Questo…
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Lo studio si concentra sullenfisema causato dalla deficienza di alfa-1 antitripsina (AATD), una condizione in cui il corpo non produce abbastanza di una proteina che protegge i polmoni. Questo può portare a danni polmonari e difficoltà respiratorie. Il trattamento in esame è lINBRX-101, un farmaco somministrato tramite infusione, che contiene una proteina ricombinante progettata per…
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Lo studio clinico si concentra sulla malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina, una condizione genetica che può causare danni al fegato. La ricerca utilizza un farmaco chiamato Fazirsiran, noto anche con il codice TAK-999, che viene somministrato come soluzione per iniezione. Fazirsiran è un tipo di trattamento che mira a ridurre gli effetti…
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