Reclutamento in corso
La ricerca si concentra sullanemia di Fanconi sottotipo A (FA-A), una malattia genetica rara che colpisce il midollo osseo, causando una riduzione della produzione di cellule del sangue. Il trattamento in studio รจ una terapia genica chiamata RP-L102, che utilizza cellule del paziente stesso, modificate geneticamente per correggere il difetto genetico. Queste cellule, chiamate cellule…

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