La vasculopatia coroidale polipoide è una complessa patologia oculare che colpisce i vasi sanguigni sotto la retina e può portare alla perdita della vista se non viene gestita adeguatamente. Comprendere le opzioni terapeutiche—dalle iniezioni standard alle terapie emergenti in fase di sperimentazione clinica—è essenziale per chiunque affronti questa diagnosi e desideri preservare la propria capacità visiva.

Come il trattamento mira a proteggere la tua vista

Quando a qualcuno viene diagnosticata la vasculopatia coroidale polipoide, l’obiettivo principale del trattamento è impedire ai vasi sanguigni anomali di perdere liquido o di sanguinare nella retina. Questa fuoriuscita è ciò che danneggia il delicato tessuto responsabile della visione centrale—la parte che usi per leggere, riconoscere i volti o guidare. Il trattamento cerca di controllare questi problemi, prevenire ulteriori danni e, in molti casi, migliorare effettivamente la vista che è già stata compromessa.^[1]

L’approccio al trattamento di questa malattia dipende fortemente da quanto è progredita e dai sintomi presenti. Alcuni pazienti ricevono la diagnosi prima ancora di notare problemi visivi, mentre altri si presentano con visione offuscata improvvisa o una macchia cieca al centro del loro campo visivo. Lo stadio della malattia, la posizione dei vasi anomali e il modo in cui ciascun paziente risponde ai trattamenti iniziali influenzano tutti ciò che i medici raccomandano successivamente.^[2]

Le società mediche e gli specialisti della retina hanno stabilito linee guida per la gestione della vasculopatia coroidale polipoide basate su anni di esperienza clinica. Questi approcci standard si sono dimostrati efficaci nello stabilizzare la vista e ridurre le complicanze. Allo stesso tempo, i ricercatori continuano a indagare nuovi trattamenti negli studi clinici, testando farmaci innovativi e tecniche che potrebbero offrire risultati ancora migliori o richiedere meno visite dal medico. Questa combinazione di terapie consolidate e ricerca all’avanguardia offre ai pazienti sia un aiuto immediato che speranza per il futuro.^[7]

Trattamenti standard: cosa usano oggi i medici

Il trattamento più ampiamente utilizzato per la vasculopatia coroidale polipoide prevede l’iniezione di farmaci direttamente nell’occhio. Questi farmaci sono chiamati farmaci anti-VEGF, che sta per fattore di crescita dell’endotelio vascolare. Il VEGF è una molecola che il tuo corpo produce e che causa la fuoriuscita di liquido e il sanguinamento dei vasi anomali in questa malattia. Bloccando il VEGF, queste iniezioni aiutano a ridurre la fuoriuscita e spesso diminuiscono la quantità di liquido o sangue che si è accumulato sotto la retina.^[1]

La procedura di iniezione stessa è chiamata iniezione intravitreale, il che significa che il farmaco viene iniettato direttamente nel gel vitreo all’interno dell’occhio. Anche se questo potrebbe sembrare scomodo, l’area viene anestetizzata in anticipo e l’iniezione vera e propria dura solo pochi secondi. I farmaci anti-VEGF comuni utilizzati per questa condizione includono ranibizumab e bevacizumab, entrambi i quali funzionano prendendo di mira lo stesso percorso biologico che guida la fuoriuscita dei vasi. Alcuni agenti anti-VEGF più recenti, come brolucizumab, hanno mostrato risultati promettenti negli studi clinici per mantenere i miglioramenti visivi potenzialmente estendendo il tempo tra le iniezioni.^[7]

Il trattamento di successo con farmaci anti-VEGF richiede tipicamente dosi ripetute. Molti pazienti necessitano di iniezioni frequenti quanto ogni quattro-sei settimane per impedire che i vasi perdano nuovamente. Questo programma di trattamento continuo è necessario perché gli effetti di ogni iniezione svaniscono gradualmente nel tempo. Durante le visite di controllo, il tuo specialista della retina esaminerà il tuo occhio, spesso utilizzando test di imaging per vedere se il liquido è tornato, e deciderà se è necessaria un’altra iniezione.^[1]

Un altro trattamento consolidato è la terapia fotodinamica, spesso abbreviata come PDT. Questo approccio utilizza un farmaco speciale fotosensibile chiamato verteporfina, che viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa nell’arco di circa dieci minuti. Il farmaco viaggia attraverso il flusso sanguigno fino ai vasi sanguigni anomali nell’occhio. Quindi, un laser freddo viene applicato alla retina e allo strato sottostante. Il laser attiva il farmaco, che danneggia o distrugge i vasi anomali senza generare calore.^[1]

La terapia fotodinamica si è dimostrata particolarmente efficace nel chiudere i polipi a forma di palloncino che caratterizzano questa malattia. Gli studi hanno dimostrato che la PDT può ottenere la regressione completa dei polipi in un’alta percentuale di casi entro il primo anno. Tuttavia, la rete vascolare anomala spesso persiste e i polipi possono tornare nel tempo. Questo significa che alcuni pazienti necessitano di sessioni ripetute di PDT per mantenere il beneficio. Nonostante questa limitazione, la PDT rimane uno strumento importante, specialmente quando combinata con le iniezioni anti-VEGF.^[8]

Molti specialisti della retina ora utilizzano un approccio combinato, somministrando insieme sia iniezioni anti-VEGF che terapia fotodinamica. Questa strategia sfrutta i punti di forza di ciascun trattamento: la PDT colpisce direttamente e chiude i polipi, mentre la terapia anti-VEGF riduce la fuoriuscita di liquido e previene la crescita di nuovi vasi anomali. La ricerca suggerisce che la terapia combinata può portare a migliori risultati visivi e ridurre il numero totale di trattamenti necessari rispetto all’uso di uno solo dei due metodi.^[11]

La durata del trattamento varia ampiamente da persona a persona. Alcuni pazienti raggiungono una visione stabile dopo una serie iniziale di iniezioni e possono essere monitorati con visite meno frequenti. Altri richiedono un trattamento continuo per anni. La malattia può colpire inizialmente solo un occhio, ma spesso alla fine coinvolge entrambi gli occhi, quindi il monitoraggio regolare di entrambi gli occhi è cruciale anche se inizialmente solo uno sembra colpito.^[1]

Come con qualsiasi trattamento medico, ci sono potenziali effetti collaterali da considerare. Le iniezioni anti-VEGF possono occasionalmente causare dolore oculare, aumento della pressione oculare, sanguinamento all’interno dell’occhio o infezione, anche se complicazioni gravi sono rare quando la procedura viene eseguita correttamente. La terapia fotodinamica può temporaneamente rendere l’occhio più sensibile alla luce, e trattamenti ripetuti possono portare ad aree di perdita di tessuto o cicatrizzazione nella retina. Il tuo medico discuterà questi rischi con te e prenderà provvedimenti per minimizzarli.^[8]

In rare situazioni in cui c’è un’emorragia ampia che non può essere gestita con iniezioni o terapia laser, può essere necessaria una procedura chirurgica chiamata vitrectomia. Questa comporta la rimozione del gel vitreo dall’occhio e la pulizia del sangue. La chirurgia è tipicamente riservata a casi gravi e non è una parte di routine della gestione di questa condizione.^[1]

Trattamenti emergenti negli studi clinici

Mentre i trattamenti standard hanno aiutato molti pazienti a mantenere o migliorare la loro vista, i ricercatori stanno costantemente lavorando per sviluppare opzioni migliori. Gli studi clinici stanno testando nuovi farmaci, versioni migliorate di farmaci esistenti e approcci completamente nuovi per trattare la vasculopatia coroidale polipoide. Questi studi si svolgono in più fasi, ciascuna con uno scopo specifico per capire se un nuovo trattamento è sicuro ed efficace.

Gli studi di Fase I si concentrano principalmente sulla sicurezza. I ricercatori somministrano il nuovo trattamento a un piccolo gruppo di persone per vedere se causa effetti collaterali dannosi e per determinare il dosaggio migliore. Gli studi di Fase II si espandono a un gruppo più ampio e guardano più da vicino se il trattamento funziona effettivamente—per esempio, se riduce il liquido nell’occhio o migliora la vista. Gli studi di Fase III confrontano il nuovo trattamento direttamente con lo standard di cura attuale in gruppi numerosi di pazienti, fornendo le prove più forti su quanto bene funziona e se dovrebbe diventare ampiamente disponibile.^[7]

Un’area di indagine attiva riguarda farmaci anti-VEGF ad azione più prolungata. La necessità di iniezioni frequenti—a volte ogni quattro-sei settimane—impone un carico significativo sui pazienti, richiedendo molte visite in clinica e tempo lontano dal lavoro o dalla famiglia. Molecole più recenti come brolucizumab sono state progettate per rimanere attive nell’occhio per un periodo più lungo. I risultati preliminari degli studi hanno mostrato che brolucizumab può mantenere i miglioramenti visivi potenzialmente estendendo il tempo tra le iniezioni rispetto ai farmaci anti-VEGF più vecchi. Ha anche dimostrato risultati anatomici superiori, il che significa un migliore controllo del liquido e del gonfiore nella retina.^[7]

Un’altra terapia promettente in fase di sviluppo è faricimab. Questo farmaco adotta un approccio diverso bloccando due percorsi biologici contemporaneamente: il VEGF e un’altra molecola chiamata angiopoietina-2. Prendendo di mira entrambi i percorsi simultaneamente, faricimab mira a fornire un controllo più completo sulla crescita vascolare anomala e sulla fuoriuscita che caratterizzano la vasculopatia coroidale polipoide. Gli studi clinici stanno valutando se questo approccio a doppio bersaglio possa offrire migliori risultati visivi o ridurre ulteriormente la frequenza del trattamento.^[7]

Una tecnologia particolarmente innovativa in fase di test è il sistema di somministrazione port, a volte abbreviato come PDS. Si tratta di un minuscolo impianto posizionato all’interno dell’occhio che rilascia lentamente farmaci anti-VEGF per un periodo prolungato—potenzialmente diversi mesi. Se ha successo, questo sistema potrebbe ridurre drasticamente il numero di iniezioni di cui un paziente ha bisogno, cambiando il trattamento da un’iniezione mensile o bimestrale a una procedura di ricarica solo poche volte all’anno. I dati preliminari degli studi sono stati incoraggianti, anche se i ricercatori stanno ancora lavorando per confermare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine.^[7]

Gli studi clinici per la vasculopatia coroidale polipoide vengono condotti in molte località in tutto il mondo. Gli studi sono stati riportati da centri di ricerca negli Stati Uniti, in Europa e specialmente nei paesi asiatici dove questa condizione è più comune. L’idoneità per questi studi dipende tipicamente da fattori come lo stadio della malattia, se hai ricevuto trattamenti precedenti, la tua salute oculare generale e talvolta l’età o altre condizioni mediche. Se sei interessato a partecipare a uno studio clinico, il tuo specialista della retina può aiutarti a determinare se potresti qualificarti e metterti in contatto con siti di studio vicini.

Alcune ricerche stanno anche esplorando se aggiustamenti alla terapia fotodinamica—come l’uso di dosi più basse del farmaco fotosensibile o impostazioni laser modificate—possono migliorare i risultati o ridurre gli effetti collaterali. Questi approcci di “PDT di salvataggio” o “PDT aggiuntiva” vengono testati in pazienti che inizialmente hanno ricevuto solo terapia anti-VEGF ma non hanno risposto bene. Studi preliminari suggeriscono che aggiungere la PDT in una fase successiva può ancora beneficiare alcuni pazienti, anche se i risultati possono variare rispetto all’uso della terapia combinata fin dall’inizio.^[15]

Metodi di trattamento più comuni

• Iniezioni anti-VEGF
  • Farmaci come ranibizumab e bevacizumab iniettati direttamente nell’occhio per bloccare il fattore di crescita dell’endotelio vascolare, riducendo la fuoriuscita di liquido e il sanguinamento dai vasi anomali
  • Tipicamente somministrati ogni quattro-sei settimane, con frequenza aggiustata in base all’attività della malattia
  • Agenti più recenti come brolucizumab in fase di studio per intervalli più lunghi tra le iniezioni
• Terapia Fotodinamica (PDT)
  • Infusione endovenosa di verteporfina seguita dall’applicazione di laser freddo per attivare il farmaco e distruggere i vasi sanguigni anomali
  • Particolarmente efficace nella chiusura delle dilatazioni vascolari a forma di polipo caratteristiche della malattia
  • Spesso utilizzata in combinazione con la terapia anti-VEGF per migliorare i risultati e ridurre il carico di trattamento
• Terapia combinata
  • Uso simultaneo di iniezioni anti-VEGF e terapia fotodinamica per colpire sia la fuoriuscita vascolare che la formazione di polipi
  • Può risultare in migliori risultati visivi a lungo termine e meno trattamenti totali rispetto alla monoterapia
  • Approccio personalizzato in base alle caratteristiche individuali del paziente e alla gravità della malattia
• Vitrectomia chirurgica
  • Riservata a casi rari con emorragie ampie che non possono essere gestite con iniezioni o laser
  • Comporta la rimozione del gel vitreo e la pulizia del sangue dall’interno dell’occhio