Le varici esofagee rappresentano una complicanza grave della cirrosi epatica, con rischio di sanguinamento potenzialmente fatale. Attualmente è in corso uno studio clinico che valuta un nuovo trattamento preventivo per i pazienti con cirrosi da NASH.

Studi Clinici in Corso sulle Varici dell’Esofago

Le varici dell’esofago sono vene dilatate che si formano nell’esofago, il canale che collega la bocca allo stomaco. Questa condizione si verifica tipicamente in pazienti affetti da cirrosi epatica, quando l’aumento della pressione nella vena porta (ipertensione portale) causa il rigonfiamento dei vasi sanguigni. Attualmente è disponibile 1 studio clinico per questa patologia, focalizzato specificamente sulla prevenzione delle varici esofagee in pazienti con cirrosi da NASH (steatoepatite non alcolica).

Studio Clinico Disponibile

Studio sul Belapectin per la Prevenzione delle Varici Esofagee in Pazienti con Cirrosi da NASH

Sedi dello studio: Belgio, Francia, Germania, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione di un farmaco sperimentale chiamato Belapectin (noto anche con il codice GR-MD-02) per la prevenzione dello sviluppo di varici esofagee in pazienti affetti da cirrosi da NASH. La NASH è una forma di malattia epatica non correlata al consumo di alcol, caratterizzata da accumulo di grasso e infiammazione del fegato, che può progredire verso la cirrosi, ovvero una grave cicatrizzazione del tessuto epatico.

Il Belapectin viene somministrato per via endovenosa e agisce come agente antifibrotico, prendendo di mira la galectina-3, una proteina coinvolta nei processi di infiammazione e fibrosi. L’obiettivo è ridurre la cicatrizzazione epatica e le complicanze associate, tra cui la formazione di varici esofagee.

Caratteristiche dello Studio

Lo studio ha una durata di circa 18 mesi (78 settimane) ed è condotto in modalità doppio cieco, il che significa che né i pazienti né il personale medico sanno quale trattamento viene somministrato. I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere:

Belapectin a dosaggio di 2 mg/kg o 4 mg/kg (calcolato sulla massa corporea magra)
Placebo (una sostanza inattiva)

L’obiettivo principale dello studio è determinare la proporzione di pazienti che sviluppano varici esofagee dopo 78 settimane di trattamento con Belapectin rispetto al placebo. Gli obiettivi secondari includono la valutazione di altre complicanze della cirrosi, come:

Sanguinamento da varici
Ascite (accumulo di liquido nell’addome)
Infezioni batteriche
Encefalopatia epatica (alterazione delle funzioni cerebrali dovuta a insufficienza epatica)
Necessità di trapianto di fegato
Tassi di mortalità

Criteri di Inclusione

Per partecipare allo studio, i pazienti devono soddisfare specifici requisiti:

Età compresa tra 18 e 75 anni
Diagnosi confermata di cirrosi da NASH attraverso biopsia epatica pregressa o imaging
Presenza di segni di ipertensione portale, dimostrata da:
- Conta piastrinica inferiore a 150.000 per mm³
- Misurazione HVPG (gradiente di pressione venosa epatica) superiore a 6 mmHg
- Almeno due tra: milza di dimensioni ≥14 cm, vasi collaterali visibili nell’addome, rigidità epatica ≥20 kPa, o rapporto AST/ALT maggiore di 1
Assenza di carcinoma epatocellulare (HCC) confermata da imaging nei 6 mesi precedenti
Se affetti da diabete di tipo 2, glicemia controllata con HbA1c ≤9,5%
Terapie concomitanti (vitamina E, pioglitazone, statine) devono essere stabili da almeno 3 mesi
Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile
Consenso informato e disponibilità a utilizzare metodi contraccettivi efficaci

Criteri di Esclusione

Non possono partecipare allo studio i pazienti che presentano:

Storia pregressa di varici esofagee
Gravidanza o allattamento
Altre condizioni di salute gravi che potrebbero interferire con lo studio
Partecipazione ad altri studi clinici
Interventi chirurgici recenti o programmati durante il periodo dello studio
Allergia nota al farmaco sperimentale o ai suoi componenti
Storia di abuso di sostanze o dipendenza da alcol
Incapacità di fornire consenso informato o comprendere i requisiti dello studio

Monitoraggio e Valutazione

Durante lo studio, i pazienti riceveranno iniezioni endovenose regolari e saranno sottoposti a monitoraggio costante per valutare:

Lo sviluppo di varici esofagee attraverso esami medici e test di imaging
La condizione del fegato e l’eventuale presenza di varici
La gravità della malattia epatica attraverso specifici punteggi clinici
L’insorgenza di complicanze associate alla cirrosi

Lo studio è programmato per concludersi il 14 gennaio 2028. Al termine, i dati raccolti saranno analizzati per determinare l’efficacia e la sicurezza del Belapectin nella prevenzione delle varici esofagee in pazienti con cirrosi da NASH.

Sintesi e Considerazioni Importanti

Attualmente esiste un’unica opportunità di studio clinico disponibile per i pazienti con rischio di sviluppare varici esofagee nel contesto della cirrosi da NASH. Questo rappresenta un approccio innovativo poiché si concentra sulla prevenzione primaria delle varici piuttosto che sul loro trattamento una volta già formate.

L’aspetto più significativo di questo studio è che il Belapectin agisce come agente antifibrotico, mirando alla causa sottostante della formazione delle varici, ovvero la fibrosi epatica e l’ipertensione portale. Se dimostrato efficace, questo farmaco potrebbe rappresentare un importante avanzamento nella gestione dei pazienti con cirrosi da NASH, riducendo potenzialmente il rischio di complicanze gravi come il sanguinamento da varici.

Lo studio è condotto in cinque paesi europei (Belgio, Francia, Germania, Polonia e Spagna), offrendo opportunità di partecipazione a pazienti in diverse località geografiche. La durata relativamente lunga dello studio (18 mesi) permetterà una valutazione approfondita sia dell’efficacia che della sicurezza del trattamento nel lungo termine.

È importante sottolineare che questo studio è attualmente in fase 2b/3, il che indica che il farmaco ha già dimostrato una certa promessa in studi precedenti e ora viene valutato in una popolazione più ampia per confermare la sua efficacia e sicurezza prima di una possibile approvazione regolatoria.

I pazienti interessati a partecipare dovrebbero discutere con il proprio medico specialista (epatologo o gastroenterologo) per valutare l’idoneità e comprendere appieno i potenziali benefici e rischi della partecipazione allo studio clinico.