Il tumore maligno dell’ampolla di Vater è una forma rara di cancro. Attualmente è in corso uno studio clinico che valuta un nuovo trattamento per i tumori solidi avanzati con mutazioni del gene HER2, che include anche questo tipo di tumore. Il farmaco sperimentale BAY 2927088 viene testato per determinare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti.

Studi clinici in corso sul tumore maligno dell’ampolla di Vater

Il tumore maligno dell’ampolla di Vater è una forma rara di neoplasia che si sviluppa nella regione in cui il dotto biliare e il dotto pancreatico si uniscono e si aprono nell’intestino tenue. Attualmente, nel database internazionale degli studi clinici è registrato 1 studio clinico attivo che riguarda questa patologia, nell’ambito di una ricerca più ampia sui tumori solidi avanzati con specifiche caratteristiche genetiche.

Studio clinico disponibile

Studio sull’efficacia e la sicurezza di BAY 2927088 per pazienti con tumori solidi avanzati con mutazioni HER2

Località: Danimarca, Francia, Italia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti di un nuovo trattamento per persone con tumori solidi avanzati che presentano una specifica alterazione genetica nota come mutazione HER2. Il trattamento in fase di sperimentazione è un farmaco chiamato BAY 2927088, che viene assunto sotto forma di compresse rivestite per via orale. Questo medicinale è un tipo di farmaco noto come inibitore reversibile della tirosina chinasi, che agisce bloccando determinate proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere.

Lo scopo dello studio è acquisire maggiori conoscenze sull’efficacia del trattamento e sulla sua sicurezza per i partecipanti. Lo studio prevede l’assunzione del farmaco per via orale per un periodo fino a 36 mesi. I partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare come i loro tumori rispondono al trattamento e per verificare eventuali effetti collaterali. Lo studio esaminerà anche per quanto tempo il trattamento mantiene la malattia sotto controllo e come influisce sulla salute generale e sulla qualità di vita dei partecipanti.

Criteri di inclusione principali:

Il paziente deve avere un tumore solido avanzato che non può essere rimosso chirurgicamente. Questo include tumori come il cancro del colon-retto, il cancro delle vie biliari, il cancro della vescica e delle vie urinarie, il cancro della cervice, il cancro dell’endometrio e altri tumori solidi, ma non il cancro del polmone
Il paziente deve avere almeno 18 anni di età o più, a seconda dell’età legale del consenso nella propria area
Il paziente deve aver già provato i trattamenti standard adatti al proprio tipo e stadio di cancro, oppure non devono essere disponibili altre opzioni terapeutiche soddisfacenti
Il paziente deve presentare una specifica alterazione nel tumore chiamata mutazione attivante HER2. Si tratta di un cambiamento nel gene HER2 che può influenzare la crescita del cancro
Il paziente deve avere almeno un’area tumorale che può essere misurata e monitorata durante lo studio, secondo i criteri RECIST 1.1

Criteri di esclusione principali:

Pazienti con altri tipi di cancro che non sono tumori solidi avanzati
Pazienti senza una mutazione HER2
Pazienti che non rientrano nella fascia d’età specificata
Pazienti che non sono disposti o in grado di seguire le procedure dello studio
Pazienti in gravidanza o in allattamento
Pazienti con determinate condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio
Pazienti che hanno partecipato recentemente a un altro studio clinico
Pazienti che presentano allergie o reazioni specifiche al farmaco in studio

Fasi dello studio:

I partecipanti allo studio avranno controlli e test regolari per monitorare i loro progressi. Al momento dell’ingresso nello studio, viene effettuata una valutazione iniziale per confermare l’idoneità, verificando la presenza di una mutazione HER2 e assicurando che il tumore sia metastatico o non possa essere rimosso chirurgicamente. Il trattamento prevede l’assunzione di compresse di BAY 2927088 per via orale, con dosaggio e frequenza determinati dal protocollo dello studio.

Durante il periodo di trattamento, viene condotto un monitoraggio regolare per valutare la risposta alla terapia, inclusi esami di imaging per misurare le dimensioni del tumore e determinare il tasso di risposta obiettiva. Vengono inoltre eseguite valutazioni di sicurezza per monitorare eventuali effetti avversi del trattamento, inclusi eventi avversi emergenti dal trattamento e eventi avversi gravi.

La qualità di vita viene valutata utilizzando un questionario standardizzato, concentrandosi sul funzionamento fisico e sullo stato di salute generale. Lo studio dovrebbe concludersi entro il 25 ottobre 2027. Al termine, verranno condotte valutazioni finali per valutare la sopravvivenza globale e gli effetti a lungo termine del trattamento.

Informazioni sul farmaco sperimentale

BAY 2927088 è un farmaco orale in fase di studio per la sua efficacia e sicurezza nel trattamento di alcuni tipi di tumori solidi avanzati. Funziona inibendo specifiche proteine note come tirosina chinasi, che sono coinvolte nella crescita e nella diffusione delle cellule tumorali. Questo farmaco viene testato in pazienti i cui tumori presentano mutazioni specifiche che attivano una proteina chiamata HER2, che può promuovere la progressione del cancro. L’obiettivo dello studio è verificare quanto bene questo farmaco possa ridurre le dimensioni dei tumori o impedirne la crescita.

Comprensione della malattia

Tumori solidi avanzati – Si tratta di un gruppo di tumori che hanno origine in organi o tessuti solidi, come mammella, polmone o colon, e sono progrediti a uno stadio avanzato. In questa fase, i tumori si sono tipicamente diffusi oltre la loro sede originale ad altre parti del corpo. La progressione di questi tumori può variare a seconda del tipo e della localizzazione del cancro, così come dei fattori individuali del paziente. Spesso crescono e si diffondono in modo più aggressivo, rendendoli più difficili da gestire. I sintomi e l’impatto sul corpo possono essere significativi, influenzando varie funzioni corporee e la salute generale.

Mutazione HER2 – Si riferisce a un’alterazione genetica nel gene del recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano (HER2), che può portare alla sovraproduzione della proteina HER2. Questa proteina è coinvolta nella crescita e divisione cellulare, e la sua sovraespressione può causare una crescita cellulare incontrollata, contribuendo allo sviluppo di alcuni tipi di cancro, come il cancro al seno e il cancro gastrico. La mutazione può risultare in un comportamento tumorale più aggressivo e influenzare la progressione della malattia. È un fattore significativo nel determinare le caratteristiche e i potenziali approcci terapeutici per il cancro. La presenza di una mutazione HER2 può influenzare il tasso di crescita e la diffusione delle cellule tumorali.

Riepilogo

Attualmente è disponibile un unico studio clinico per i pazienti con tumore maligno dell’ampolla di Vater che presentano mutazioni HER2. Questo studio rappresenta un’opportunità importante per i pazienti con malattia avanzata che hanno già provato i trattamenti standard o per i quali non sono disponibili altre opzioni terapeutiche soddisfacenti.

Lo studio è condotto in quattro paesi europei, tra cui l’Italia, rendendo il trattamento sperimentale potenzialmente accessibile ai pazienti italiani. Il farmaco BAY 2927088 rappresenta un approccio innovativo di terapia mirata, specificamente progettato per colpire le cellule tumorali con mutazioni HER2 preservando le cellule sane.

È importante sottolineare che questo è uno studio in fase di ricerca, con l’obiettivo principale di valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio oncologo se questo studio clinico potrebbe essere appropriato per la loro situazione specifica, considerando i criteri di inclusione ed esclusione dettagliati.

La durata dello studio, che si estende fino al 2027, permetterà ai ricercatori di raccogliere dati completi non solo sull’efficacia del trattamento, ma anche sulla qualità di vita dei pazienti e sugli effetti a lungo termine della terapia. Questi risultati potrebbero aprire la strada a nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con tumori dell’ampolla di Vater e altri tumori solidi avanzati con mutazioni HER2.