La trombocitopenia alloimmune neonatale (FNAIT) è una condizione rara che si verifica quando il sistema immunitario materno attacca le piastrine del feto. Attualmente sono in corso 3 studi clinici che stanno valutando nuovi trattamenti per prevenire le complicanze gravi di questa patologia durante la gravidanza.

Studi clinici sulla trombocitopenia alloimmune neonatale

La trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale (FNAIT) rappresenta una condizione rara ma potenzialmente grave che può svilupparsi durante la gravidanza. Questa patologia si verifica quando il sistema immunitario della madre produce anticorpi che attraversano la placenta e attaccano le piastrine del feto, causando una riduzione del numero di piastrine nel sangue fetale. Le piastrine sono cellule fondamentali per la coagulazione del sangue, e la loro carenza può portare a complicanze emorragiche sia prima che dopo la nascita.

Attualmente sono disponibili 3 studi clinici che stanno valutando nuovi approcci terapeutici per gestire questa condizione nelle gravidanze a rischio. Questi studi stanno testando farmaci innovativi che potrebbero offrire alternative più efficaci ai trattamenti attuali.

Studi clinici attualmente in corso

Studio su nipocalimab o immunoglobuline per donne in gravidanza a rischio di trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale (FNAIT)

Località: Austria, Germania, Paesi Bassi, Polonia

Questo studio clinico si concentra sul confronto tra due trattamenti per la FNAIT: il nipocalimab, un farmaco proteico innovativo somministrato per infusione endovenosa, e le immunoglobuline umane normali per via endovenosa (IVIG), un prodotto derivato dal sangue già utilizzato in ambito clinico.

L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia di questi trattamenti nel ridurre il rischio di FNAIT grave. Le partecipanti vengono assegnate casualmente a ricevere nipocalimab o IVIG. Il periodo di trattamento si estende fino a 29 settimane per il nipocalimab e fino a 30 settimane per le IVIG.

Criteri di inclusione principali:

• Donne di almeno 18 anni di età
• Gravidanza con età gestazionale stimata tra la settimana 13 e 16 alla prima visita
• Presenza di anticorpi anti-HPA-1a e/o anti-HPA-5b nel sangue materno
• Feto con genotipo positivo per HPA-1a e/o HPA-5b, confermato da test sul sangue materno
• Stato di salute stabile valutato dal medico dello studio

Durante lo studio, le partecipanti ricevono controlli regolari per monitorare la salute della madre e del feto. Il nipocalimab agisce bloccando specifiche proteine del sistema immunitario per prevenire l’attacco alle piastrine fetali, mentre le IVIG forniscono una miscela di anticorpi che aiutano a modulare la risposta immunitaria materna.

Studio sulla sicurezza e gli effetti di RLYB212 nelle donne in gravidanza a rischio di trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale

Località: Belgio, Paesi Bassi, Norvegia, Svezia

Questo studio di fase 2 sta valutando un nuovo farmaco chiamato RLYB212, un anticorpo monoclonale umano che prende di mira una proteina specifica chiamata integrina beta-3. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle.

Lo scopo dello studio è comprendere come RLYB212 si comporta nell’organismo durante la gravidanza e garantire che sia sicuro sia per la madre che per il bambino. Il farmaco viene somministrato più volte durante la gravidanza, con monitoraggio regolare attraverso esami fisici, controllo dei segni vitali ed ecografie per valutare la salute del feto.

Criteri di inclusione principali:

• Donne in gravidanza di età compresa tra 18 e 45 anni
• Gravidanza di almeno 6 settimane gestazionali
• Gruppo sanguigno specifico HPA-1b/b (senza il marcatore HPA-1a)
• Presenza del marcatore genetico HLA-DRB3*01:01
• Assenza di anticorpi anti-HPA-1a
• Feto con gruppo sanguigno HPA-1a/b

Lo studio monitora la concentrazione del farmaco nel sangue della madre durante la gravidanza e nel sangue del cordone ombelicale al momento del parto. Il follow-up continua per 4-6 settimane dopo la nascita per valutare la salute e lo sviluppo del neonato.

Studio su nipocalimab per ridurre il rischio di trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale nelle gravidanze a rischio

Località: Belgio, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Norvegia, Slovacchia, Slovenia, Spagna, Svezia

Questo studio controllato con placebo in doppio cieco sta valutando l’efficacia del nipocalimab rispetto a un placebo nel ridurre il rischio di FNAIT grave. Lo studio è condotto in “doppio cieco”, il che significa che né le partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento attivo o il placebo fino alla fine dello studio.

Il nipocalimab viene somministrato come soluzione per infusione endovenosa direttamente nel flusso sanguigno. Lo studio segue le partecipanti durante tutta la gravidanza e monitora la salute del bambino fino alla prima settimana dopo la nascita.

Criteri di inclusione principali:

• Donne di almeno 18 anni di età
• Gravidanza con età gestazionale stimata tra la settimana 13 e 16 al momento dell’arruolamento
• Almeno una gravidanza precedente colpita da FNAIT, ma senza episodi di emorragia grave nel bambino
• Presenza di anticorpi anti-HPA-1a nella gravidanza attuale
• Feto con genotipo HPA-1a positivo confermato da test sul sangue materno
• Stato di salute stabile determinato dal medico

Durante lo studio vengono effettuati controlli regolari per valutare la salute della madre e monitorare gli effetti del farmaco. Il nipocalimab agisce bloccando determinate proteine del sistema immunitario che contribuiscono alla distruzione delle piastrine fetali.

Sintesi degli studi clinici

I tre studi clinici attualmente in corso sulla trombocitopenia alloimmune neonatale stanno valutando approcci terapeutici innovativi per prevenire le complicanze gravi di questa condizione rara. Due studi si concentrano sul nipocalimab, un anticorpo monoclonale che blocca specifiche proteine del sistema immunitario, mentre uno studio sta testando RLYB212, un farmaco che prende di mira l’integrina beta-3.

È importante notare che tutti gli studi includono donne in gravidanza con specifiche caratteristiche immunologiche e genetiche, in particolare la presenza di anticorpi anti-HPA-1a e la positività del feto per determinati antigeni piastrinici. Gli studi prevedono un monitoraggio attento sia della madre che del feto durante tutta la gravidanza e un periodo di follow-up dopo la nascita.

Questi studi rappresentano un importante passo avanti nella ricerca di trattamenti più efficaci per la FNAIT, con l’obiettivo di migliorare gli esiti delle gravidanze a rischio e ridurre le complicanze emorragiche nei neonati. I risultati di questi studi potrebbero fornire nuove opzioni terapeutiche per le donne che hanno avuto gravidanze precedenti complicate da questa condizione o che sono a rischio elevato.

Le donne interessate a partecipare a uno di questi studi dovrebbero discutere con il proprio medico curante per valutare l’idoneità e comprendere i potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione a una sperimentazione clinica.