Il sarcoma è un tipo raro di tumore che origina nei tessuti connettivi del corpo, come ossa, muscoli, tendini, cartilagine, nervi, tessuto adiposo e vasi sanguigni. Attualmente sono in corso diverse sperimentazioni cliniche che studiano nuovi trattamenti per questa malattia, offrendo speranza ai pazienti con sarcoma avanzato o metastatico.

Sperimentazioni Cliniche in Corso per il Sarcoma: Nuove Opzioni di Trattamento

Il sarcoma rappresenta un gruppo eterogeneo di tumori maligni che possono svilupparsi in qualsiasi parte del corpo. Attualmente sono disponibili 10 sperimentazioni cliniche che stanno valutando diversi approcci terapeutici innovativi per pazienti con sarcoma. Questi studi includono terapie mirate, immunoterapia, terapie cellulari e combinazioni di trattamenti che potrebbero migliorare significativamente gli esiti per i pazienti.

Terapie Innovative per il Sarcoma

Studio su zanidatamab in pazienti adulti con tumori solidi HER2-positivi (endometriale, colon-rettale, testa e collo, sarcoma) o carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazione HER2

Sede: Francia

Questa sperimentazione clinica si concentra sul trattamento di pazienti con vari tipi di tumori solidi che presentano caratteristiche specifiche correlate al gene HER2. Lo studio include diversi tipi di cancro: carcinoma endometriale, carcinoma del colon-retto, tumori della testa e del collo, carcinoma polmonare non a piccole cellule e sarcoma. Questi tumori devono presentare livelli elevati di proteina HER2 o mutazioni nel gene HER2.

Lo studio utilizza un farmaco chiamato zanidatamab (noto anche come JZP598), somministrato tramite infusione endovenosa. Questo medicinale è una polvere che viene prima trasformata in una soluzione concentrata prima della somministrazione ai pazienti. La dose massima giornaliera che può essere somministrata è di 2400 milligrammi e il trattamento può continuare fino a tre anni.

I criteri di inclusione principali includono l’età di almeno 18 anni, una diagnosi confermata di uno dei tumori menzionati, cancro avanzato o metastatico non operabile, e almeno un precedente trattamento. I pazienti devono avere una funzione cardiaca adeguata con una frazione di eiezione ventricolare sinistra di almeno il 50%, funzione epatica e renale adeguate, e una speranza di vita superiore a 3 mesi.

Studio di PM14 da solo e con radioterapia per pazienti con sarcomi dei tessuti molli avanzati e altri tumori solidi

Sede: Spagna

Questa sperimentazione clinica si concentra sullo studio degli effetti di un nuovo trattamento chiamato PM14 su determinati tipi di tumori noti come sarcomi dei tessuti molli e altri tumori solidi. I sarcomi dei tessuti molli sono un gruppo di tumori che iniziano nei tessuti che collegano, sostengono o circondano altre strutture e organi del corpo.

Il trattamento studiato, PM14, è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa. Lo studio è diviso in diversi gruppi, o coorti, ognuno dei quali testa un piano di trattamento specifico. Alcuni gruppi riceveranno PM14 da solo, mentre altri riceveranno PM14 insieme alla radioterapia. I partecipanti riceveranno PM14 in diversi schemi, come un’infusione di 24 ore o infusioni più brevi per giorni consecutivi.

Lo studio mira a trovare la dose migliore di PM14 che può essere utilizzata in modo sicuro e a verificare quanto funziona nel fermare la crescita o la diffusione del cancro. I criteri di inclusione richiedono una diagnosi di sarcoma dei tessuti molli avanzato con tipi specifici confermati centralmente, progressione radiologica documentata entro 6 mesi dall’ingresso nello studio, e funzione cardiaca normale con una frazione di eiezione ventricolare sinistra di almeno il 50%.

Studio sull’efficacia e la sicurezza di BAY 2927088 per pazienti con tumori solidi avanzati con mutazioni HER2

Sede: Danimarca, Francia, Italia, Spagna

Questa sperimentazione clinica si concentra sullo studio degli effetti di un nuovo trattamento per persone con tumori solidi avanzati che presentano un cambiamento specifico nei loro geni noto come mutazione HER2. Il trattamento testato è un farmaco chiamato BAY 2927088, assunto sotto forma di compressa rivestita. Questo farmaco è un tipo di medicinale noto come inibitore reversibile della tirosina chinasi, che funziona bloccando determinate proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere.

Lo scopo dello studio è saperne di più su quanto funziona bene il trattamento e quanto è sicuro per i partecipanti. Lo studio prevede l’assunzione del farmaco per via orale per un periodo fino a 36 mesi. I partecipanti saranno monitorati regolarmente per verificare come i loro tumori rispondono al trattamento e per controllare eventuali effetti collaterali.

I criteri di inclusione richiedono che il paziente abbia un tumore solido avanzato che non può essere rimosso chirurgicamente, abbia almeno 18 anni, abbia già provato trattamenti standard appropriati per il tipo e lo stadio del cancro, e abbia una mutazione HER2 attivante confermata. Il paziente deve anche avere almeno un’area tumorale misurabile secondo i criteri RECIST 1.1.

Studio di cellule NK attivate per il trattamento di sarcomi in bambini, adolescenti e giovani adulti

Sede: Spagna

Questa sperimentazione clinica si concentra sullo studio del trattamento dei sarcomi, un tipo di cancro che può verificarsi in vari tessuti del corpo, come ossa o muscoli. Il trattamento testato prevede l’uso di un tipo speciale di cellule immunitarie note come cellule natural killer (NK). Queste cellule NK sono derivate dal sangue e preparate appositamente in laboratorio per migliorare la loro capacità di combattere il cancro. In questo studio, le cellule NK sono combinate con una sostanza chiamata IL-2, che aiuta a potenziare il sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di questo nuovo approccio terapeutico in bambini, adolescenti e giovani adulti che hanno sarcomi che non hanno risposto bene ai trattamenti standard. I partecipanti riceveranno il trattamento con cellule NK dopo essere stati sottoposti a un processo chiamato chemioterapia linfoablativa e/o radioterapia a basso dosaggio.

I criteri di inclusione principali richiedono che i pazienti abbiano un’età compresa tra 0 e 40 anni, abbiano una diagnosi di sarcoma con malattia persistente dopo il trattamento standard, abbiano un indice Lansky/Karnofsky superiore al 60%, e abbiano una frazione di eiezione ventricolare sinistra superiore al 39%. È inoltre necessario un donatore aploidentico adeguato.

Studio sulle cellule CART45RA-NKG2D per bambini, adolescenti e giovani adulti con sarcoma avanzato

Sede: Spagna

Questa sperimentazione clinica si concentra sullo studio di un tipo di cancro chiamato sarcoma, che colpisce ossa e tessuti molli. Lo studio sta testando un nuovo trattamento utilizzando cellule speciali note come cellule CART45RA-NKG2D. Queste cellule sono una forma di terapia cellulare, progettata per aiutare il sistema immunitario del corpo a combattere il cancro. Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa.

Lo scopo dello studio è determinare se questo nuovo trattamento è sicuro e fattibile per bambini, adolescenti e giovani adulti con sarcoma avanzato. I partecipanti allo studio riceveranno dosi crescenti delle cellule CART45RA-NKG2D per vedere come i loro corpi rispondono. Lo studio esaminerà anche quanto è efficace il trattamento nel ridurre le dimensioni dei tumori.

I criteri di inclusione richiedono un’età di 40 anni o inferiore al momento della recidiva o progressione del sarcoma, espressione positiva di NKG2DL nei campioni di sarcoma (almeno il 50% delle cellule tumorali), malattia misurabile, speranza di vita di almeno 10 settimane, e punteggi Lansky o Karnofsky di 50 o superiori. I pazienti devono inoltre aver recuperato dagli effetti immediati di precedenti trattamenti oncologici.

Studio sul sarcoma dei tessuti molli avanzato: test di futibatinib e combinazione di farmaci per pazienti con condizioni non operabili o metastatiche

Sede: Francia

Questa sperimentazione clinica si concentra sullo studio dei sarcomi dei tessuti molli avanzati. Lo studio mira a esplorare l’uso di un metodo chiamato sequenziamento di nuova generazione (NGS) per analizzare il materiale genetico di questi tumori. Questo metodo aiuta a comprendere i cambiamenti genetici nelle cellule tumorali, che possono guidare la selezione del trattamento più appropriato per ciascun paziente.

I partecipanti allo studio riceveranno uno dei diversi trattamenti, che possono includere farmaci come futibatinib, IMFINZI (durvalumab), Lynparza (olaparib), Mekinist (trametinib), IBRANCE (palbociclib), Daurismo (glasdegib), Tabrecta (capmatinib), Tafinlar (dabrafenib), Tasigna (nilotinib), Tyverb (lapatinib) e Zykadia (ceritinib). Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare gli effetti dei trattamenti reali.

I criteri di inclusione richiedono un’età di almeno 18 anni, idoneità per il primo ciclo di trattamento sistemico, diagnosi confermata di sarcoma dei tessuti molli non operabile e localmente avanzato o metastatico, nessun precedente trattamento sistemico per malattia avanzata, e stato di performance ECOG di 0 o 1. È necessario materiale tumorale congelato adeguato da una lesione metastatica o malattia avanzata non trattata.

Studio di atezolizumab combinato con radioterapia in pazienti con sarcomi dei tessuti molli operabili

Sede: Francia

Questa sperimentazione clinica si concentra su pazienti con sarcoma dei tessuti molli, un tipo di cancro che si sviluppa nei tessuti molli come muscoli, tendini e grasso. Lo studio esamina l’efficacia della combinazione di radioterapia con atezolizumab (noto anche come Tecentriq), un farmaco che aiuta il sistema immunitario a combattere le cellule tumorali.

Il trattamento prevede la somministrazione di atezolizumab tramite infusione endovenosa. I pazienti riceveranno fino a 1200 mg del farmaco al giorno, con un trattamento che dura fino a 12 mesi. Alcuni pazienti riceveranno solo radioterapia, mentre altri riceveranno sia radioterapia che atezolizumab. Dopo il periodo di trattamento, tutti i pazienti saranno sottoposti a chirurgia per rimuovere il tumore.

I criteri di inclusione richiedono un’età di 18 anni o superiore, diagnosi di sarcoma dei tessuti molli (inclusi liposarcoma, leiomiosarcoma, mixofibrosarcoma e altri), tumore idoneo per radioterapia preoperatoria e chirurgicamente asportabile, almeno un tumore di 10 mm o più grande che può essere biopsiato in sicurezza, e stato di performance ECOG di 0 o 1. Sono necessari risultati adeguati degli esami del sangue che mostrano funzione adeguata di organi e midollo osseo.

Studio sull’efficacia di atezolizumab con radioterapia per pazienti con tumori metastatici del colon-retto, polmone, rene e sarcoma

Sede: Francia

Questa sperimentazione clinica si concentra sullo studio degli effetti di un trattamento per pazienti con tumori metastatici, che sono tumori che si sono diffusi ad altre parti del corpo. I tipi specifici di cancro studiati includono carcinoma del colon-retto, carcinoma polmonare non a piccole cellule, carcinoma a cellule renali e sarcoma. Il trattamento testato combina un farmaco chiamato atezolizumab con un tipo di radioterapia noto come radioterapia ablativa stereotassica (SABR).

Lo scopo dello studio è valutare quanto è efficace questo trattamento combinato nel prevenire il peggioramento del cancro per un periodo di un anno. Durante lo studio, i pazienti riceveranno atezolizumab tramite infusione endovenosa. Saranno anche sottoposti a SABR, una forma precisa di radioterapia che colpisce le cellule tumorali riducendo al minimo i danni ai tessuti sani circostanti.

I criteri di inclusione richiedono un’età di 18 anni o superiore, diagnosi confermata di tumori solidi metastatici (colon-rettale, polmonare non a piccole cellule, renale e sarcoma), almeno un tumore misurabile e trattabile con SABR di 4 cm o più piccolo, e almeno un tumore non trattato ma misurabile. I pazienti devono avere uno stato di performance WHO di 0-1, funzione organica adeguata verificata tramite esami del sangue, e una speranza di vita superiore a 3 mesi.

Studio su triptorelina per la protezione della fertilità in giovani donne e adolescenti sottoposte a chemioterapia per carcinoma mammario, leucemia, linfomi e sarcomi

Sede: Svezia

Questa sperimentazione clinica si concentra su giovani donne e adolescenti con determinati tipi di cancro, inclusi carcinoma mammario, leucemia acuta, linfomi (sia di Hodgkin che non-Hodgkin) e sarcomi (come osteosarcoma, sarcoma dei tessuti molli e sarcoma di Ewing). Lo studio sta studiando l’uso di un trattamento chiamato GnRHa (agonista dell’ormone di rilascio delle gonadotropine) durante la chemioterapia.

Lo scopo dello studio è esplorare se il GnRHa può aiutare a proteggere la fertilità in queste pazienti esaminando i cambiamenti nella riserva ovarica, una misura della rimanente disponibilità di ovociti di una donna, dopo la chemioterapia. I partecipanti riceveranno il trattamento GnRHa o un placebo. Il trattamento GnRHa studiato si chiama Pamorelin, somministrato come iniezione in due dosaggi diversi: 3,75 mg e 11,25 mg.

I criteri di inclusione richiedono consenso informato firmato, età tra 14 e 42 anni alla diagnosi di cancro, diagnosi confermata di carcinoma mammario, leucemie acute, linfomi o sarcomi e prevista chemioterapia specifica per la malattia, menarca confermato, stato di performance ECOG 0-1, e funzioni adeguate di midollo osseo, reni, fegato e cuore.

Studio sull’efficacia di nivolumab, ipilimumab e pazopanib in pazienti con sarcomi rari avanzati

Sede: Francia

Questa sperimentazione clinica si concentra sullo studio di un gruppo di tumori rari noti come sarcomi avanzati metastatici o non operabili. Lo studio confronta due diversi approcci terapeutici. Un gruppo di pazienti riceverà una combinazione di due farmaci, nivolumab e ipilimumab, somministrati tramite infusione endovenosa. L’altro gruppo riceverà pazopanib, un farmaco assunto per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sono efficaci questi trattamenti nella gestione della malattia. I pazienti partecipanti saranno assegnati casualmente a uno dei due gruppi di trattamento. L’obiettivo principale è vedere quanto tempo i pazienti possono vivere senza che il loro cancro peggiori, nota come sopravvivenza libera da progressione. Altri aspetti studiati includono la risposta complessiva al trattamento, la durata della risposta e la sopravvivenza complessiva dei pazienti.

I criteri di inclusione richiedono un’età di almeno 18 anni, diagnosi confermata tramite biopsia di uno dei sarcomi rari specificati (angiosarcoma, sarcoma alveolare delle parti molli, sarcoma a cellule chiare, tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde, fibrosarcoma epitelioide sclerosante, tumore epitelioide perivascolare, sarcoma intimale, condrosarcoma mixoide extrascheletrico, tumore fibroso solitario, emangioendotelioma epitelioide, tumore miofibroblastico infiammatorio, sarcoma epitelioide, fibrosarcoma, sarcoma con deficit di SMARCA-4, tumori maligni della guaina nervosa periferica, cordoma, condrosarcoma mesenchimale, sarcoma fibromixoide di basso grado o sarcoma di Kaposi), malattia metastatica o non operabile che non risponde ai trattamenti standard, malattia misurabile secondo criteri specifici, e stato di performance ECOG di 0 o 1.

Considerazioni Importanti per i Pazienti

Tutte queste sperimentazioni cliniche richiedono un’attenta valutazione dei criteri di eleggibilità. È fondamentale che i pazienti interessati discutano con il proprio oncologo se sono candidati appropriati per una di queste sperimentazioni. I criteri comuni includono:

• Diagnosi confermata istologicamente del tipo specifico di sarcoma
• Funzione organica adeguata (fegato, reni, cuore, midollo osseo)
• Stato di performance che consenta di tollerare il trattamento
• Età appropriata per lo studio specifico
• Consenso informato firmato

I pazienti devono essere consapevoli che la partecipazione a una sperimentazione clinica è volontaria e può comportare benefici potenziali ma anche rischi. È importante discutere approfonditamente con il team medico tutti gli aspetti del trattamento proposto, inclusi i possibili effetti collaterali, il programma di visite e i monitoraggi richiesti.

Riepilogo

Le sperimentazioni cliniche attualmente disponibili per il sarcoma rappresentano approcci innovativi e promettenti per il trattamento di questa malattia rara e complessa. Gli studi includono diverse strategie terapeutiche:

• Terapie mirate come zanidatamab per tumori HER2-positivi, BAY 2927088 per mutazioni HER2, e pazopanib per sarcomi avanzati
• Immunoterapia con atezolizumab, nivolumab e ipilimumab che potenziano la risposta immunitaria contro il cancro
• Terapie cellulari innovative utilizzando cellule NK attivate e cellule CAR-T per bambini e giovani adulti
• Approcci combinati che uniscono immunoterapia e radioterapia per massimizzare l’efficacia
• Medicina di precisione attraverso il sequenziamento genomico per personalizzare il trattamento
• Protezione della fertilità durante la chemioterapia per giovani pazienti

È importante notare che queste sperimentazioni sono condotte in diversi paesi europei, inclusi Francia, Spagna, Italia, Danimarca e Svezia, offrendo opportunità di accesso a trattamenti innovativi in diverse località. I pazienti con sarcoma che hanno esaurito le opzioni terapeutiche standard o che cercano approcci più avanzati dovrebbero considerare di discutere queste opportunità con i loro oncologi.

La ricerca sul sarcoma sta avanzando rapidamente e queste sperimentazioni rappresentano la frontiera della medicina oncologica moderna. Ogni studio contribuisce alla comprensione della malattia e allo sviluppo di trattamenti più efficaci e personalizzati per i pazienti con questa patologia rara ma seria.