Studio sulla terapia combinata di farmaci per pazienti con sarcoma di Ewing recidivante e primariamente refrattario
Sedi dello studio: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Finlandia, Francia, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sul trattamento di pazienti con sarcoma di Ewing che è recidivato dopo il trattamento o che non ha risposto alla terapia iniziale. Lo studio valuta diverse combinazioni di farmaci chemioterapici tra cui gemcitabina, docetaxel, irinotecan, temozolomide, topotecan, carboplatino, ciclofosfamide, ifosfamide, etoposide e lenvatinib. L'obiettivo è determinare quale combinazione di trattamento funzioni meglio in termini di efficacia e effetti collaterali.
Il trattamento prevede diverse combinazioni di questi farmaci somministrati tramite infusione endovenosa in vena o come capsule orali da assumere per bocca. Alcuni farmaci vengono somministrati quotidianamente mentre altri vengono somministrati in giorni specifici durante cicli di trattamento che durano tipicamente diverse settimane. La durata totale del trattamento può continuare fino a 104 settimane a seconda dell'efficacia della terapia.
Criteri di inclusione principali:
- Diagnosi confermata di sarcoma di Ewing o sarcoma simil-Ewing tramite esame istologico
- Età minima di 2 anni
- Evidenza di progressione della malattia durante o dopo il completamento del trattamento
- Condizioni mediche adeguate per ricevere il trattamento sperimentale
- Funzionalità renale adeguata (con GFR di 60 ml/min/1,73m² o superiore)
- Test di imaging completati entro 4 settimane dall'inizio dello studio
- Per pazienti che ricevono trattamenti specifici (IFOS/IFOS-L): funzionalità epatica entro determinati limiti, frazione di eiezione cardiaca del 50% o superiore, pressione sanguigna adeguatamente controllata
- Le pazienti in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo
- Consenso informato scritto del paziente e/o del genitore/tutore legale
Criteri di esclusione principali:
- Pazienti di età inferiore a 6 anni o superiore a 65 anni
- Pazienti che non hanno sperimentato una recidiva del tumore o che non hanno mostrato resistenza al trattamento iniziale
- Pazienti che non possono sottoporsi a terapia sistemica
- Pazienti incapaci di completare i test di imaging necessari per monitorare la risposta al trattamento
- Pazienti con condizioni mediche gravi che renderebbero la partecipazione non sicura
- Pazienti in gravidanza o in allattamento
- Pazienti con allergie note ai farmaci dello studio
- Pazienti che non possono rispettare i requisiti dello studio o le visite di follow-up
Durante lo studio, i medici monitoreranno le dimensioni dei tumori utilizzando scansioni di imaging per verificare se il trattamento sta funzionando. Le scansioni di imaging verranno eseguite dopo 2 e 4 cicli di trattamento, con imaging aggiuntivo dopo 6 cicli per alcuni gruppi di trattamento. Una speciale scansione di imaging chiamata PET-TC verrà effettuata dopo 4 cicli. I medici monitoreranno anche eventuali effetti collaterali e registreranno la durata delle degenze ospedaliere. Lo studio misura quanto tempo i pazienti vivono senza che la loro malattia peggiori e il loro tempo di sopravvivenza complessivo. Inoltre, la qualità di vita dei pazienti verrà valutata durante il periodo di trattamento.
Il monitoraggio regolare comprende:
- Controlli regolari della pressione sanguigna
- Monitoraggio della funzionalità epatica
- Valutazione della funzionalità renale
- Test di funzionalità cardiaca per gruppi di trattamento specifici
- Valutazione regolare degli effetti collaterali utilizzando criteri standardizzati
- Valutazioni della qualità di vita
Nota importante: I pazienti in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per 12 mesi dopo l'ultima somministrazione del trattamento.
Austria
