Il sarcoma di Ewing extra-osseo recidivante è una malattia rara e aggressiva che può tornare dopo il trattamento iniziale. Attualmente è in corso uno studio clinico europeo che sta testando diverse combinazioni di farmaci chemioterapici per trovare l’opzione di trattamento più efficace per i pazienti con malattia recidivante o refrattaria.

Studi clinici sul sarcoma di Ewing extra-osseo recidivante

Il sarcoma di Ewing è un tipo raro di cancro che si forma nel tessuto osseo o nei tessuti molli, colpendo tipicamente bambini e giovani adulti. Quando la malattia si sviluppa nei tessuti molli al di fuori delle ossa e ritorna dopo il trattamento, viene definita sarcoma di Ewing extra-osseo recidivante. Attualmente esiste 1 studio clinico attivo in Europa dedicato specificamente a questa condizione, che offre nuove opzioni terapeutiche per i pazienti.

Panoramica del sarcoma di Ewing

Il sarcoma di Ewing è una malattia aggressiva che si sviluppa solitamente nelle ossa, in particolare nel bacino, nella parete toracica, nelle gambe o nelle braccia, ma può anche formarsi nei tessuti molli. La malattia può diffondersi ad altre parti del corpo, specialmente ai polmoni e ad altre ossa. I sintomi principali includono dolore e gonfiore nella zona colpita, oltre a sintomi generali come febbre e affaticamento. La condizione tende ad avere un andamento aggressivo e può recidivare dopo il trattamento iniziale.

Studio clinico disponibile

Studio sulla terapia combinata per pazienti con sarcoma di Ewing recidivante e refrattario primario

Luoghi: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Finlandia, Francia, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sul trattamento di pazienti con sarcoma di Ewing che è tornato dopo il trattamento o che non ha risposto alla terapia iniziale. Lo studio testa diversi farmaci chemioterapici tra cui gemcitabina, docetaxel, irinotecan, temozolomide, topotecan, carboplatino, ciclofosfamide, ifosfamide, etoposide e lenvatinib. L’obiettivo è determinare quale combinazione di trattamenti funzioni meglio in termini di efficacia ed effetti collaterali.

Il trattamento prevede diverse combinazioni di questi farmaci somministrati sia tramite infusione endovenosa in una vena sia come capsule orali assunte per bocca. Alcuni farmaci vengono somministrati quotidianamente mentre altri vengono somministrati in giorni specifici durante cicli di trattamento che durano tipicamente diverse settimane. La durata totale del trattamento può continuare fino a 104 settimane a seconda di quanto bene funziona la terapia.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi confermata di sarcoma di Ewing o sarcoma simile a Ewing tramite esame istologico del tessuto
• Età minima di 2 anni
• Evidenza di progressione della malattia durante o dopo il completamento del trattamento
• Funzionalità renale adeguata (con GFR di 60 ml/min/1,73m² o superiore)
• Test di imaging completati entro 4 settimane prima dell’inizio dello studio
• Per le pazienti di sesso femminile in età fertile, test di gravidanza negativo
• Consenso informato scritto del paziente e/o del genitore/tutore legale
• Per i pazienti che ricevono trattamenti specifici (IFOS/IFOS-L): funzionalità epatica entro certi limiti, frazione di eiezione cardiaca del 50% o superiore, pressione sanguigna adeguatamente controllata

Criteri di esclusione principali:

• Pazienti di età inferiore a 6 anni o superiore a 65 anni
• Pazienti che non possono sottoporsi a terapia sistemica
• Pazienti che non possono completare i test di imaging necessari per monitorare la risposta al trattamento
• Pazienti con condizioni mediche gravi che renderebbero la partecipazione non sicura
• Pazienti in gravidanza o allattamento
• Pazienti con allergie note o sensibilità ai farmaci dello studio
• Pazienti attualmente partecipanti ad altri studi clinici che potrebbero interferire con questo studio

Come si svolge lo studio:

Durante lo studio, i medici monitoreranno le dimensioni dei tumori utilizzando scansioni di imaging per verificare se il trattamento sta funzionando. Le scansioni di imaging verranno eseguite dopo 2 e 4 cicli di trattamento per verificare la risposta, e alcuni gruppi di trattamento avranno ulteriori imaging dopo 6 cicli. Un test di imaging speciale chiamato PET-CT verrà eseguito dopo 4 cicli.

I medici monitoreranno anche eventuali effetti collaterali, la durata delle degenze ospedaliere, quanto tempo i pazienti vivono senza che la loro malattia peggiori e il loro tempo di sopravvivenza complessivo. Inoltre, la qualità di vita dei pazienti verrà valutata durante il periodo di trattamento attraverso valutazioni regolari.

Il monitoraggio regolare include controlli della pressione sanguigna, della funzionalità epatica, della funzionalità renale, test della funzione cardiaca per gruppi di trattamento specifici, valutazione regolare degli effetti collaterali utilizzando criteri standardizzati e valutazioni della qualità di vita.

I pazienti che possono avere gravidanze devono utilizzare un controllo delle nascite efficace durante il trattamento e per 12 mesi dopo l’ultimo trattamento.

Riepilogo

Attualmente esiste un’importante opportunità per i pazienti con sarcoma di Ewing extra-osseo recidivante attraverso uno studio clinico europeo multicentrico che coinvolge 11 paesi. Questo studio rappresenta un’opportunità significativa per i pazienti la cui malattia è tornata o non ha risposto al trattamento iniziale.

Lo studio è particolarmente importante perché testa diverse combinazioni di farmaci chemioterapici per identificare il regime di trattamento più efficace con il miglior profilo di effetti collaterali. Con una durata del trattamento che può estendersi fino a 2 anni, lo studio offre un monitoraggio completo e continuo dei pazienti.

L’aspetto innovativo di questo studio è l’inclusione di lenvatinib, un farmaco a target molecolare, insieme a chemioterapici tradizionali, che potrebbe offrire nuove speranze per questa malattia difficile da trattare. Il monitoraggio attento della qualità di vita durante il trattamento dimostra l’attenzione non solo all’efficacia della terapia, ma anche al benessere generale dei pazienti.

Per i pazienti interessati a partecipare a questo studio, è importante discutere con il proprio oncologo per verificare l’idoneità e comprendere tutti i requisiti e i potenziali benefici e rischi della partecipazione.