La retinopatia da prematurità è una grave patologia oculare che colpisce i neonati nati molto prima del termine. Attualmente sono in corso 3 studi clinici che stanno valutando nuovi approcci terapeutici per prevenire e trattare questa condizione che può compromettere gravemente la vista dei bambini prematuri.

Studi Clinici in Corso sulla Retinopatia da Prematurità

La retinopatia da prematurità (ROP) è una malattia che colpisce gli occhi dei neonati nati prematuramente, in particolare quelli nati prima della 31ª settimana di gestazione. Questa condizione si verifica quando i vasi sanguigni anomali crescono nella retina, lo strato di tessuto sensibile alla luce nella parte posteriore dell’occhio. Con il progredire della malattia, questi vasi possono perdere liquido o causare cicatrici, portando potenzialmente al distacco della retina. Nelle fasi iniziali, la retinopatia da prematurità può non mostrare alcun sintomo, ma con il progredire può causare problemi di vista o addirittura cecità. La condizione è suddivisa in diversi stadi, con gli stadi più avanzati che indicano una malattia più grave. Il monitoraggio e l’intervento tempestivo sono fondamentali per gestire la progressione e prevenire danni visivi a lungo termine.

Attualmente sono disponibili 3 studi clinici che stanno valutando diverse strategie terapeutiche per questa patologia. Di seguito vengono presentati in dettaglio tutti gli studi attualmente in corso.

Studi Clinici Disponibili

Studio a Lungo Termine sull’Aflibercept per la Retinopatia da Prematurità nei Neonati

Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Repubblica Ceca, Cechia, Grecia, Italia, Portogallo, Romania, Slovacchia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti a lungo termine di un trattamento per la retinopatia da prematurità. Il farmaco studiato è l’aflibercept, commercializzato con il nome di Eylea, una soluzione che viene iniettata nell’occhio per aiutare a gestire la condizione.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e i risultati visivi dei bambini che hanno ricevuto questo trattamento in uno studio precedente. I partecipanti verranno monitorati per diversi anni per valutare la loro capacità visiva e potenziali effetti collaterali. Lo studio esaminerà quanto bene i bambini riescono a vedere a diverse età e se manifestano problemi oculari o di salute generale. Verranno anche verificati eventuali cambiamenti strutturali nell’occhio, come il distacco della retina, che si verifica quando la retina si allontana dalla sua posizione normale.

Criteri di inclusione: Il paziente deve essere stato trattato nello studio precedente chiamato Studio 20090. Il paziente deve avere meno di 13 mesi di età. I genitori o i rappresentanti legali devono firmare un modulo di consenso informato che spiega lo studio e include le regole e i requisiti da seguire.

Criteri di esclusione: Non possono partecipare i pazienti con una condizione oculare diversa dalla retinopatia da prematurità, quelli che non rientrano nell’età specificata per lo studio, quelli che non hanno partecipato allo Studio 20090 precedente, quelli con altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio, e quelli incapaci di seguire le procedure dello studio.

Durante lo studio, i ricercatori valuteranno anche lo sviluppo complessivo dei bambini utilizzando test standardizzati. Questi test aiuteranno a determinare se il trattamento ha qualche impatto sulle loro capacità di crescita e apprendimento. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sugli effetti a lungo termine dell’uso di Eylea per il trattamento della retinopatia da prematurità, contribuendo a migliorare le cure future per i bambini con questa condizione.

Studio sul Controllo Automatico dell’Ossigeno per Neonati Estremamente Pretermine Utilizzando Ossigeno PH.EUR.

Localizzazione: Germania

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un nuovo metodo per controllare la quantità di ossigeno somministrato ai neonati estremamente pretermine, cioè bambini nati molto presto, tra le 23 e le 27 settimane di gravidanza. Il trattamento testato si chiama OXYGEN PH.EUR., un tipo di ossigeno utilizzato in ambito medico. Lo studio mira a confrontare un nuovo sistema automatico che regola i livelli di ossigeno con il metodo manuale tradizionale utilizzato dagli operatori sanitari. Questo è importante perché la giusta quantità di ossigeno è fondamentale per la salute e lo sviluppo di questi neonati.

Lo scopo dello studio è verificare se il sistema automatico può migliorare gli esiti per questi neonati, come la riduzione del rischio di complicazioni quali la retinopatia da prematurità (una grave condizione oculare), la malattia polmonare cronica e l’enterocolite necrotizzante (una grave malattia intestinale). Lo studio esaminerà anche la sopravvivenza complessiva e lo sviluppo dei neonati fino a 24 mesi dopo la data prevista del parto. La sperimentazione prevede un monitoraggio attento dei neonati per verificare se il sistema automatico fornisce risultati migliori rispetto al metodo manuale.

Criteri di inclusione: Il bambino deve essere nato tra le 23 settimane e 0 giorni e le 27 settimane e 6 giorni di gravidanza (età gestazionale). Possono partecipare sia neonati maschi che femmine. Lo studio include bambini considerati una popolazione vulnerabile, che possono necessitare di cure o protezione speciali.

Durante lo studio, i neonati riceveranno ossigeno attraverso ventilatori standard per neonati, che sono macchine che li aiutano a respirare. La sperimentazione durerà fino alla dimissione dei neonati dall’ospedale, e il loro sviluppo sarà valutato a 24 mesi. Questa ricerca è importante per migliorare potenzialmente le cure e gli esiti per i neonati estremamente pretermine, garantendo che ricevano la giusta quantità di ossigeno in modo sicuro ed efficace.

Studio sul Propranololo Orale per la Prevenzione della Retinopatia Grave nei Neonati Prematuri

Localizzazione: Germania

Questo studio clinico si concentra sulla retinopatia da prematurità, che colpisce gli occhi dei neonati nati molto presto. Lo studio sta studiando l’uso di un farmaco chiamato propranololo cloridrato, che viene somministrato come soluzione orale. Lo scopo dello studio è verificare se questo farmaco possa ridurre in modo sicuro ed efficace il rischio di sviluppare una forma grave di questa condizione oculare nei neonati estremamente pretermine.

Durante lo studio, ai neonati nati prima delle 28 settimane di gravidanza e con un peso alla nascita inferiore a 1250 grammi verrà somministrato il farmaco o un placebo. I neonati verranno monitorati per un periodo per verificare se il farmaco aiuta a prevenire la progressione della retinopatia da prematurità verso uno stadio più grave. Lo studio mira a scoprire se i neonati possono sopravvivere senza sviluppare una retinopatia da prematurità grave, che altrimenti potrebbe richiedere trattamenti come la terapia laser o iniezioni nell’occhio.

Criteri di inclusione: Neonato pretermine nato prima delle 28 settimane di gravidanza; peso alla nascita inferiore a 1250 grammi; il neonato deve essere vivo a 5 settimane di età; età postmestruale tra 31 settimane e 0 giorni e 36 settimane e 6 giorni (l’età postmestruale è il tempo trascorso dal primo giorno dell’ultimo ciclo mestruale della madre alla data attuale, includendo il tempo in cui il bambino è stato fuori dall’utero); evidenza oftalmoscopica di segni precoci di retinopatia da prematurità (ROP), cioè il bambino deve essere stato esaminato e mostrare segni precoci di ROP, specificamente stadio 1 o 2, con o senza alterazioni oculari aggiuntive note come “plus disease”; i genitori o il tutore legale devono fornire un consenso informato scritto, cioè devono accettare per iscritto di consentire al bambino di partecipare allo studio e comprendere che i dati medici verranno utilizzati per scopi di ricerca.

Criteri di esclusione: Non possono partecipare i pazienti con altre gravi condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio, quelli che stanno attualmente assumendo farmaci che potrebbero interagire con il propranololo, quelli che hanno avuto in passato una reazione allergica al propranololo o a farmaci simili, quelli con una storia di problemi cardiaci come bradicardia o blocco cardiaco, quelli con pressione sanguigna molto bassa (poiché il propranololo può abbassare ulteriormente la pressione), quelli con asma o altri problemi respiratori (poiché il propranololo può peggiorare queste condizioni), quelli con grave malattia renale o epatica, e quelli che stanno partecipando contemporaneamente a un altro studio clinico.

Lo studio seguirà i neonati per un certo periodo per osservare gli effetti del farmaco. L’obiettivo è determinare se il propranololo cloridrato possa aiutare a ridurre il rischio di gravi problemi oculari in questi neonati molto piccoli, migliorando potenzialmente la loro salute oculare a lungo termine e i risultati visivi.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso sulla retinopatia da prematurità rappresentano approcci diversificati per affrontare questa grave condizione oculare. Il primo studio valuta gli effetti a lungo termine dell’aflibercept (Eylea), un farmaco anti-VEGF iniettato nell’occhio, monitorando i bambini trattati per diversi anni per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento sul loro sviluppo visivo e generale.

Il secondo studio adotta un approccio preventivo, concentrandosi sul controllo automatico dell’ossigenazione nei neonati estremamente pretermine. Questo è particolarmente rilevante poiché livelli di ossigeno non ottimali possono contribuire allo sviluppo della retinopatia da prematurità, insieme ad altre complicazioni come la malattia polmonare cronica e l’enterocolite necrotizzante.

Il terzo studio esplora l’uso del propranololo orale, un farmaco tradizionalmente utilizzato per problemi cardiaci e pressione alta, come potenziale trattamento preventivo per ridurre il rischio di progressione verso forme gravi di retinopatia da prematurità. Questo rappresenta un approccio farmacologico innovativo che potrebbe offrire un’alternativa meno invasiva ai trattamenti oculari diretti.

È importante notare che due degli studi si svolgono in Germania, mentre lo studio sull’aflibercept coinvolge numerosi paesi europei, tra cui l’Italia, offrendo potenzialmente maggiori opportunità di partecipazione per le famiglie italiane con neonati prematuri affetti da questa condizione.

Tutti questi studi sottolineano l’importanza del monitoraggio attento e dell’intervento tempestivo nella gestione della retinopatia da prematurità, con l’obiettivo comune di preservare la vista e migliorare la qualità di vita a lungo termine dei bambini nati prematuramente.