Il rabdomiosarcoma è un tumore maligno raro che si sviluppa nel tessuto muscolare, colpendo principalmente bambini e adolescenti. Attualmente sono in corso 10 studi clinici che valutano nuove terapie per i pazienti con rabdomiosarcoma, offrendo speranza a coloro che non hanno risposto ai trattamenti standard o hanno subito una recidiva della malattia.
Studi Clinici in Corso sul Rabdomiosarcoma: Nuove Opzioni Terapeutiche per Bambini e Giovani Adulti
Il rabdomiosarcoma rappresenta una sfida importante nel campo dell’oncologia pediatrica. Si tratta di un tumore che si forma nelle cellule muscolari scheletriche e può manifestarsi in diverse parti del corpo, tra cui testa, collo, vescica ed estremità. Quando il tumore progredisce, può invadere i tessuti circostanti e diffondersi ad altre aree del corpo, come i polmoni o il midollo osseo. I sintomi dipendono dalla localizzazione del tumore e possono includere la presenza di un nodulo visibile, dolore o compromissione funzionale dell’area interessata.
Attualmente, la ricerca medica sta esplorando diverse nuove terapie attraverso studi clinici che coinvolgono pazienti pediatrici e giovani adulti con rabdomiosarcoma. Questi studi rappresentano un’opportunità importante per accedere a trattamenti innovativi quando le terapie standard non hanno avuto successo o la malattia si è ripresentata dopo il trattamento iniziale.
Studi Clinici Disponibili per il Rabdomiosarcoma
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Patritumab Deruxtecan per Bambini con Epatoblastoma e Rabdomiosarcoma Recidivante o Refrattario
Localizzazione: Belgio, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Slovacchia, Spagna, Svezia
Questo studio clinico si concentra sulla valutazione di un nuovo trattamento chiamato patritumab deruxtecan (noto anche con il nome in codice MK-1022) nei bambini con tumori solidi che sono ritornati dopo il trattamento o non hanno risposto alle terapie precedenti. Il patritumab deruxtecan è un farmaco innovativo che funziona legandosi a una proteina specifica presente sulla superficie di alcune cellule tumorali, chiamata HER3, e rilasciando un potente agente antitumorale direttamente all’interno della cellula cancerosa.
Lo studio si svolge in due fasi. Nella prima fase, i ricercatori si concentrano sulla comprensione della sicurezza del trattamento e sulla determinazione della dose ottimale da utilizzare. Nella seconda fase, valuteranno l’efficacia del trattamento nel controllare il tumore. Il farmaco viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa, cioè direttamente in vena. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta del tumore al trattamento.
Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere un rabdomiosarcoma confermato, avanzato o metastatico, che sia progredito dopo almeno un trattamento precedente. Devono essersi ripresi dagli effetti collaterali dei trattamenti precedenti a un livello lieve o al loro stato originale. I pazienti devono avere un’aspettativa di vita di almeno 12 settimane.
Studio per Determinare la Dose Corretta e la Sicurezza di Lutezio (177Lu) Edotreotide e Arginina-Lisina nei Bambini con Tumori Positivi ai Recettori della Somatostatina
Localizzazione: Francia, Italia, Spagna
Questo studio clinico valuta il trattamento di bambini con tumori che presentano recettori della somatostatina. La terapia testata è il lutezio Lu 177 edotreotide, una terapia radiofarmaceutica mirata che utilizza una sostanza radioattiva per colpire e trattare i tumori. Insieme a questo farmaco, viene utilizzata una soluzione di arginina-lisina per proteggere i reni durante il trattamento.
L’obiettivo dello studio è determinare la dose appropriata di lutezio Lu 177 edotreotide per i bambini, basandosi sulla sua sicurezza e su come viene elaborato dal corpo. Il trattamento viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa e lo studio prevede diversi cicli di trattamento, con controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e i progressi del trattamento. Lo studio intende raccogliere informazioni sufficienti per prendere decisioni informate sull’uso futuro di questo trattamento.
Criteri di inclusione principali: Il bambino deve avere almeno 2 anni e meno di 18 anni. Deve avere una diagnosi confermata di un tumore positivo per i recettori della somatostatina. Il tumore deve essere recidivato o non aver risposto ad almeno un trattamento precedente. Il bambino deve avere un punteggio Lansky di almeno 50% (per i pazienti di 16 anni o meno) o un punteggio Karnofsky di almeno 50% (per i pazienti oltre i 16 anni).
Studio su Lenvatinib per Bambini e Giovani Adulti con Tumori Solidi Recidivanti o Refrattari, Inclusi Glioma di Alto Grado e Rabdomiosarcoma
Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Francia, Italia, Spagna
Questo studio clinico valuta gli effetti del lenvatinib in giovani pazienti con tumori che sono ritornati o non hanno risposto al trattamento. I tumori studiati includono glioma di alto grado, rabdomiosarcoma, sarcoma di Ewing e altri tumori solidi, ad eccezione dell’osteosarcoma. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia del lenvatinib nel trattamento di questi tumori e valutarne la sicurezza in bambini, adolescenti e giovani adulti.
I partecipanti allo studio assumeranno lenvatinib sotto forma di capsule per via orale. Lo studio monitorerà la risposta dei tumori al trattamento per un periodo di tempo, osservando specificamente i cambiamenti nelle dimensioni dei tumori e gli eventuali effetti collaterali sperimentati dai partecipanti. Il lenvatinib è un inibitore della tirosin-chinasi che funziona bloccando determinate proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere e diffondersi.
Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono avere un’età compresa tra 2 e 21 anni. Devono avere un glioma di alto grado, rabdomiosarcoma, sarcoma di Ewing o altri tumori solidi (escluso l’osteosarcoma) che siano recidivati o refrattari. Il tumore deve essere misurabile secondo criteri medici specifici. I partecipanti devono avere un punteggio Lansky di almeno 50% o un punteggio Karnofsky di almeno 50%.
Studio su Trabectedina e Radioterapia a Basso Dosaggio per Adulti e Giovani Adulti con Sarcomi dei Tessuti Molli e delle Ossa Avanzati o Metastatici
Localizzazione: Spagna
Questo studio clinico si concentra su pazienti con sarcomi avanzati o metastatici, che sono tumori che si sviluppano nei tessuti molli, nelle ossa o si presentano come tumori a piccole cellule rotonde. Lo studio esamina specificamente tre tipi: sarcomi dei tessuti molli, tumori ossei (inclusi osteosarcoma e condrosarcoma) e sarcomi a piccole cellule rotonde (inclusi sarcoma di Ewing, rabdomiosarcoma e altri tumori correlati).
Lo studio combina due tipi di trattamento: un farmaco chiamato trabectedina (somministrato attraverso un’infusione endovenosa) e radioterapia a basso dosaggio. La trabectedina è un farmaco che interferisce con la crescita e la divisione delle cellule tumorali. L’obiettivo principale di questa ricerca è determinare quanto bene i tumori rispondono a questa combinazione di trattamenti, in particolare nelle aree che ricevono la radioterapia. Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno i cambiamenti nelle dimensioni del tumore, seguiranno quanto tempo rimane efficace il trattamento e valuteranno i suoi effetti sui livelli di dolore e sul benessere generale.
Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere un’età compresa tra 16 e 75 anni. Devono avere una diagnosi di sarcoma dei tessuti molli, tumori ossei come osteosarcoma o condrosarcoma, o sarcomi a piccole cellule rotonde come sarcoma di Ewing o rabdomiosarcoma. Il tumore deve essere avanzato o essersi diffuso e non può essere rimosso chirurgicamente. I pazienti devono avere uno stato di performance di 1 o inferiore e una funzione normale degli organi.
Studio su Ribociclib, Topotecan e Temozolomide per Bambini e Giovani Adulti (12 mesi – 21 anni) con Neuroblastoma e Tumori Solidi Recidivanti o Refrattari
Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sul trattamento del neuroblastoma recidivante o refrattario e di altri tumori solidi in bambini e giovani adulti di età compresa tra 12 mesi e 21 anni. Lo studio utilizzerà una combinazione di farmaci, tra cui ribociclib (noto anche con il nome in codice LEE011), temozolomide e topotecan idrocloruro. Questi farmaci vengono testati insieme per vedere se possono trattare efficacemente questi tipi di tumori.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questa combinazione di farmaci. Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, i ricercatori determineranno la dose migliore di ribociclib da utilizzare con gli altri farmaci. Nella seconda fase, lo studio valuterà ulteriormente l’efficacia di questa combinazione nel trattamento del neuroblastoma rispetto a un placebo. Il ribociclib è un inibitore delle chinasi ciclina-dipendenti che funziona bloccando le proteine che promuovono la divisione cellulare, rallentando così la crescita delle cellule tumorali.
Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono avere un’età compresa tra 12 mesi e 21 anni. Devono avere neuroblastoma, medulloblastoma, glioma di alto grado, tumore rabdoide maligno o rabdomiosarcoma che non hanno risposto ai trattamenti standard o per i quali non esiste un trattamento standard efficace. Devono avere una malattia misurabile secondo criteri medici specifici e un’aspettativa di vita di almeno 12 settimane.
Studio su Crizotinib e Temsirolimus per Bambini con Tumori Positivi per ALK, ROS1 o MET, Inclusi Neuroblastoma e Rabdomiosarcoma
Localizzazione: Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Spagna
Questo studio clinico si concentra su determinati tipi di tumore nei bambini, specificamente quelli positivi per i geni ALK, ROS1 o MET. I tumori studiati includono neuroblastoma, rabdomiosarcoma, linfoma anaplastico a grandi cellule, tumori miofibroblastici infiammatori e altre neoplasie correlate. Il trattamento testato è un farmaco chiamato crizotinib, che può essere usato da solo o in combinazione con un altro farmaco chiamato temsirolimus.
Lo scopo di questo studio è trovare la dose migliore di crizotinib quando usato con temsirolimus e valutare la sicurezza e l’efficacia iniziale del crizotinib da solo nel trattamento di questi tumori specifici con marcatori genetici positivi. Il crizotinib è un inibitore della tirosin-chinasi che funziona colpendo proteine specifiche nelle cellule tumorali, il che può aiutare a fermare la crescita e la diffusione del tumore. I partecipanti riceveranno crizotinib da solo o in combinazione con temsirolimus, a seconda del tipo specifico di tumore e dei marcatori genetici.
Criteri di inclusione principali: Il paziente deve avere una diagnosi confermata di neuroblastoma, rabdomiosarcoma, linfoma anaplastico a grandi cellule o tumori miofibroblastici infiammatori che sono recidivati o non hanno risposto ai trattamenti standard. Deve avere un’età compresa tra 1 e 21 anni. Deve avere alterazioni genetiche specifiche nei geni ALK, MET o ROS1. Deve avere un’aspettativa di vita di almeno 12 settimane e una malattia misurabile.
Studio su Combinazioni di Farmaci Inclusi Irinotecan, Ifosfamide, Vincristina, Dactinomicina, Regorafenib e Altri Agenti per Bambini e Adulti con Rabdomiosarcoma
Localizzazione: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Portogallo, Slovenia, Spagna, Svezia
Questo studio clinico valuta diverse combinazioni di farmaci chemioterapici per il trattamento del rabdomiosarcoma sia di nuova diagnosi che recidivante. I farmaci testati includono regorafenib, irinotecan, ciclofosfamide, doxorubicina, temozolomide, ifosfamide, vincristina, dactinomicina e vinorelbina in diverse combinazioni.
Lo scopo principale è trovare opzioni di trattamento migliori per il rabdomiosarcoma in bambini e adulti. Lo studio valuterà diversi tempi e dosi di chemioterapia e radioterapia. Alcuni pazienti riceveranno il trattamento standard mentre altri riceveranno nuove combinazioni di farmaci. Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno l’efficacia dei trattamenti misurando i tassi di sopravvivenza e verificando se il tumore ritorna. Inoltre, seguiranno gli effetti collaterali e le complicazioni derivanti dai trattamenti.
Criteri di inclusione principali: Diagnosi confermata di rabdomiosarcoma (eccetto il tipo pleomorfico). L’età varia a seconda del gruppo di studio: almeno 6 mesi per la maggior parte dei gruppi, oltre 12 mesi e fino a 25 anni per alcuni trattamenti. I pazienti devono avere una buona funzionalità epatica, adeguati valori ematici e una buona funzionalità renale. È richiesto il consenso informato scritto del paziente e/o dei genitori o tutore legale.
Studio su Trabectedina da Sola Versus Trabectedina con Terapia Combinata tTF-NGR in Adulti con Sarcoma dei Tessuti Molli Metastatico o Refrattario che hanno Fallito il Trattamento di Prima Linea
Localizzazione: Germania
Questo studio clinico valuta un trattamento per il sarcoma dei tessuti molli, un tipo di tumore che si sviluppa nei tessuti molli come muscoli e grasso. Lo studio si concentra su pazienti il cui tumore si è diffuso ad altre parti del corpo (metastatico) o che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti. Lo studio confronta due approcci terapeutici: uno che utilizza solo trabectedina (un farmaco chemioterapico) e un altro che combina trabectedina con tTF-NGR (un farmaco sperimentale).
Lo studio mira a determinare se l’aggiunta di tTF-NGR al trattamento standard con trabectedina aiuta a mantenere il tumore sotto controllo per un tempo più lungo. Entrambi i farmaci vengono somministrati attraverso un’infusione endovenosa direttamente nel flusso sanguigno. Il farmaco sperimentale tTF-NGR è progettato per concentrare il farmaco chemioterapico all’interno del tumore. Durante lo studio, verranno eseguiti regolari esami medici e test di imaging per monitorare la risposta del tumore al trattamento.
Criteri di inclusione principali: Età compresa tra 18 e 75 anni. Deve avere un sarcoma dei tessuti molli avanzato o metastatico che non ha risposto al trattamento precedente con farmaci antraciclinici o che non può assumere farmaci antraciclinici per motivi medici. Deve avere un sarcoma dei tessuti molli di alto grado confermato (grado 2-3) di tipi specifici, incluso il rabdomiosarcoma. Deve avere un test positivo per CD13 con un punteggio di 1 o superiore. Deve avere almeno un tumore misurabile che non sia stato precedentemente trattato con radiazioni.
Studio su Cobolimab e Dostarlimab per Bambini e Giovani Adulti con Tumori di Nuova Diagnosi o Recidivanti/Refrattari
Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Spagna
Questo studio clinico valuta gli effetti di due farmaci, cobolimab e dostarlimab, in bambini e giovani adulti con diagnosi di determinati tipi di tumori. Questi tumori possono essere ritornati dopo il trattamento o non aver risposto ai trattamenti precedenti. Lo studio mira a comprendere quanto siano sicuri e tollerabili questi farmaci quando usati insieme, nonché a determinare la dose migliore per il trattamento. Lo studio esplorerà anche come questi farmaci funzionano nel corpo e la loro capacità di combattere i tumori.
Lo studio si svolgerà in due parti. Nella prima parte, i partecipanti con tumori solidi avanzati riceveranno la combinazione di cobolimab e dostarlimab per valutare la sicurezza e determinare il dosaggio appropriato. Nella seconda parte, lo studio si concentrerà su tipi specifici di tumore, inclusi melanoma e linfoma di Hodgkin, per valutare l’efficacia del trattamento. I partecipanti riceveranno i farmaci attraverso un’infusione endovenosa. Entrambi i farmaci sono immunoterapici che aiutano il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali.
Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono rientrare in specifiche fasce di età al momento della firma del consenso. Devono avere tumori solidi avanzati o metastatici che sono peggiorati dopo il trattamento con terapie disponibili e hanno opzioni di trattamento limitate. Devono avere almeno una lesione misurabile determinata dall’investigatore locale. Devono avere uno stato di performance del 60% o superiore sulla scala Karnofsky o Lansky. Devono avere una funzionalità organica adeguata.
Studio su Nivolumab con Chemioterapia per Bambini e Adolescenti con Tumori Solidi o Linfoma Refrattari o Recidivanti
Localizzazione: Francia
Questo studio clinico si concentra sui trattamenti per bambini e adolescenti con tumori solidi refrattari o recidivanti. Si tratta di tipi di tumore che non hanno risposto ai trattamenti standard o sono ritornati dopo il trattamento. Lo studio esplorerà l’uso di un farmaco chiamato nivolumab, che è un farmaco anti-PD1, in combinazione con diversi regimi chemioterapici. I farmaci chemioterapici testati in questo studio includono ciclofosfamide, vinblastina e capecitabina. Questi farmaci verranno somministrati con un metodo chiamato chemioterapia metronómica, che prevede l’assunzione di dosi più basse di farmaci chemioterapici con maggiore frequenza.
Lo scopo dello studio è scoprire quale combinazione di questi trattamenti è sicura ed efficace per i giovani pazienti con questi tipi di tumore difficili. Nella prima fase dello studio, i ricercatori determineranno quale dei tre regimi chemioterapici è sicuro da utilizzare con nivolumab. Nella seconda fase, lo studio si concentrerà sul regime più promettente della prima fase, con o senza nivolumab, per vedere quanto bene funziona nel prevenire il peggioramento del tumore. Il nivolumab è un inibitore del checkpoint immunitario che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali in modo più efficace.
Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere meno di 18 anni al momento dell’ingresso nello studio. Devono avere una diagnosi di tumore maligno solido o linfoma confermata da un’analisi istologica. La malattia deve essere progressiva o refrattaria nonostante la terapia standard, o non deve esistere una terapia standard efficace disponibile. La malattia deve essere misurabile o valutabile secondo criteri di imaging standard. I pazienti devono avere uno stato di performance del 70% o superiore e un’aspettativa di vita di almeno 3 mesi.
Sintesi e Osservazioni Importanti
Gli studi clinici attualmente disponibili per il rabdomiosarcoma rappresentano un ventaglio importante di opzioni terapeutiche innovative per pazienti pediatrici e giovani adulti. È significativo notare che molti di questi studi si concentrano su pazienti con malattia recidivante o refrattaria, offrendo nuove speranze a coloro per i quali i trattamenti standard non hanno avuto successo.
Diverse tendenze emergono dall’analisi di questi studi:
- Approcci di terapia mirata: Molti studi valutano farmaci che mirano a specifiche alterazioni molecolari o proteine presenti nelle cellule tumorali, come il patritumab deruxtecan che si lega alla proteina HER3, o il crizotinib che colpisce i geni ALK, ROS1 o MET.
- Immunoterapie: Diversi studi esplorano l’uso di farmaci immunoterapici come nivolumab, cobolimab e dostarlimab, che aiutano il sistema immunitario del corpo a riconoscere e combattere le cellule tumorali.
- Terapie combinate: La maggior parte degli studi valuta combinazioni di farmaci piuttosto che terapie singole, nel tentativo di migliorare l’efficacia del trattamento.
- Disponibilità geografica: Gli studi sono condotti in diversi paesi europei, inclusa l’Italia, offrendo opportunità di partecipazione a pazienti in varie località.
- Approccio personalizzato: Alcuni studi richiedono specifici marcatori molecolari (come CD13 positività o espressione di recettori della somatostatina), suggerendo un movimento verso trattamenti più personalizzati basati sulle caratteristiche individuali del tumore.
È importante sottolineare che la partecipazione a uno studio clinico dovrebbe essere sempre discussa attentamente con il team medico curante. Ogni studio ha criteri di inclusione ed esclusione specifici che determinano l’idoneità del paziente. I genitori o tutori legali dovrebbero comprendere completamente i potenziali benefici e rischi prima di prendere una decisione sulla partecipazione.
Questi studi rappresentano progressi significativi nella ricerca oncologica pediatrica e offrono la possibilità di accedere a trattamenti innovativi che potrebbero non essere ancora disponibili al di fuori del contesto sperimentale. La diversità degli approcci terapeutici studiati riflette la complessità del rabdomiosarcoma e la necessità di sviluppare molteplici strategie per affrontare questa malattia sfidante.
