Il rabdomiosarcoma recidivante è una forma aggressiva di cancro dei tessuti molli che richiede approcci terapeutici innovativi. Attualmente è disponibile uno studio clinico che valuta nuove combinazioni di farmaci per i pazienti che non hanno risposto ai trattamenti di prima linea.

Studi clinici in corso sul rabdomiosarcoma recidivante

Il rabdomiosarcoma recidivante rappresenta una sfida terapeutica significativa per i pazienti e i clinici. Quando la malattia non risponde ai trattamenti standard o ritorna dopo una risposta iniziale, diventa essenziale esplorare nuove opzioni terapeutiche attraverso studi clinici ben strutturati.

Attualmente nel sistema sono disponibili 1 studio clinico attivo specificamente dedicato al trattamento del rabdomiosarcoma recidivante e di altri sarcomi dei tessuti molli in stadio avanzato. Questo studio offre ai pazienti l’opportunità di accedere a terapie innovative che potrebbero migliorare i risultati clinici.

Studio clinico disponibile

Studio su Trabectedina da sola versus Trabectedina in combinazione con tTF-NGR in adulti con sarcoma dei tessuti molli metastatico o refrattario dopo fallimento del trattamento di prima linea

Localizzazione: Germania

Questo studio clinico valuta un trattamento per il sarcoma dei tessuti molli, un tipo di cancro che si sviluppa nei tessuti molli come muscoli e tessuto adiposo. Lo studio si concentra su pazienti il cui cancro si è diffuso ad altre parti del corpo (metastatico) o che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti.

Lo studio confronta due approcci terapeutici: uno che utilizza solo trabectedina (un farmaco chemioterapico) e un altro che combina trabectedina con tTF-NGR (un farmaco sperimentale). L’obiettivo è determinare se l’aggiunta di tTF-NGR al trattamento standard con trabectedina aiuta a mantenere il cancro sotto controllo per un periodo più lungo.

Entrambi i farmaci vengono somministrati attraverso un’infusione endovenosa direttamente nel flusso sanguigno. Il farmaco sperimentale tTF-NGR è progettato per concentrare il farmaco chemioterapico all’interno del tumore, aumentando potenzialmente l’efficacia del trattamento.

Criteri di inclusione principali

Età compresa tra 18 e 75 anni
Diagnosi confermata di sarcoma dei tessuti molli ad alto grado (grado 2-3), inclusi vari tipi come liposarcoma, fibrosarcoma, leiomiosarcoma, rabdomiosarcoma, angiosarcoma, sarcoma sinoviale o sarcoma indifferenziato
Malattia avanzata o metastatica che non ha risposto al trattamento precedente con antracicline o impossibilità di assumere antracicline per motivi medici
Test positivo per CD13 (un marcatore proteico specifico) con punteggio di 1 o superiore
Almeno un tumore misurabile che non sia stato precedentemente trattato con radioterapia
Aspettativa di vita di almeno 3 mesi
ECOG Performance Status di 2 o inferiore (capacità di svolgere attività quotidiane)
Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo e utilizzo di contraccezione efficace durante lo studio e per 3 mesi dopo
Per gli uomini: utilizzo di metodi contraccettivi per 5 mesi dopo l’ultimo trattamento

Criteri di esclusione principali

Età inferiore a 18 anni o superiore a 75 anni
Assenza di diagnosi confermata di sarcoma dei tessuti molli
Test negativo per CD13
Gravidanza in corso o allattamento
Precedente trattamento con trabectedina
Gravi patologie cardiache, epatiche o renali
Infezioni attive non controllate
Altri tumori attivi che richiedono trattamento
Reazioni allergiche note ai farmaci dello studio
Partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni

Struttura dello studio

Durante lo studio, i partecipanti ricevono il trattamento per un massimo di 360 giorni. I pazienti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi di trattamento: alcuni riceveranno solo trabectedina, mentre altri riceveranno sia trabectedina che tTF-NGR.

Vengono eseguiti regolarmente esami medici e test di imaging per monitorare come il cancro risponde al trattamento. Lo studio si concentra su pazienti i cui tumori mostrano una caratteristica specifica chiamata positività per CD13, che viene determinata attraverso test di laboratorio.

Fasi del trattamento

Fase 1 – Valutazione iniziale e preparazione: Il medico confermerà se il paziente ha un sarcoma dei tessuti molli che soddisfa i criteri dello studio. Un test verificherà se il tumore ha positività per CD13 (un marcatore proteico specifico). Verranno eseguiti test di imaging per misurare il tumore.

Fase 2 – Assegnazione al gruppo di trattamento: Il paziente verrà assegnato casualmente a uno dei due gruppi di trattamento: Gruppo 1 con trattamento con trabectedina da sola, o Gruppo 2 con trattamento con trabectedina più tTF-NGR.

Fase 3 – Somministrazione del trattamento: Il paziente riceverà il trattamento assegnato attraverso infusione endovenosa (direttamente in vena). Entrambi i farmaci verranno somministrati come soluzione per infusione. Il trattamento continuerà fino a quando la malattia progredisce o si verificano altri criteri di interruzione.

Fase 4 – Monitoraggio durante il trattamento: Test di imaging regolari monitoreranno la risposta del tumore al trattamento. Lo stato di salute generale verrà monitorato durante tutto lo studio. Per le donne in età fertile, saranno richiesti test di gravidanza mensili.

Fase 5 – Periodo di follow-up: Dopo il completamento del trattamento, sarà necessario utilizzare una contraccezione efficace per 3 mesi (donne) o 5 mesi (uomini). Lo stato di salute continuerà a essere monitorato secondo il programma dello studio. Lo studio dovrebbe continuare fino a marzo 2029.

Farmaci utilizzati nello studio

Trabectedina è un farmaco antitumorale utilizzato per trattare il sarcoma dei tessuti molli. Funziona interferendo con la crescita e la divisione delle cellule tumorali. Questo farmaco viene generalmente utilizzato quando altri trattamenti, in particolare quelli contenenti antracicline, non hanno funzionato efficacemente. La trabectedina è un agente antineoplastico derivato da organismi marini, somministrato attraverso infusione endovenosa.

tTF-NGR è una terapia sperimentale progettata per funzionare insieme alla trabectedina. È una proteina che prende di mira i vasi sanguigni nei tumori ed è destinata ad aiutare a intrappolare il farmaco antitumorale (trabectedina) all’interno del tumore. Questo approccio combinato mira a rendere il trattamento del cancro più efficace mantenendo il farmaco concentrato dove è più necessario.

Informazioni sulla malattia

Sarcoma dei tessuti molli è un tipo raro di cancro che si sviluppa nei tessuti molli del corpo, inclusi muscoli, tendini, grasso, vasi sanguigni, nervi e tessuti cutanei profondi. Può verificarsi in qualsiasi parte del corpo, anche se appare più comunemente nelle braccia, nelle gambe e nell’addome. La malattia inizia tipicamente come un nodulo indolore che cresce nel tempo. Man mano che la malattia progredisce, può diffondersi (metastatizzare) ad altre parti del corpo, in particolare ai polmoni.

Sarcoma dei tessuti molli metastatico rappresenta uno stadio avanzato del sarcoma dei tessuti molli in cui le cellule tumorali si sono diffuse dalla loro posizione originale ad altre parti del corpo. In questo stadio, i tumori si sviluppano in organi o tessuti distanti, colpendo più comunemente i polmoni, ma possono anche apparire nel fegato o nelle ossa. La malattia in questo stadio si manifesta tipicamente come tumori multipli in diverse parti del corpo.

Riepilogo e considerazioni importanti

Attualmente esiste un studio clinico attivo disponibile per i pazienti con rabdomiosarcoma recidivante e altri sarcomi dei tessuti molli in stadio avanzato. Questo studio, condotto in Germania, rappresenta un’opportunità importante per i pazienti che hanno già ricevuto trattamenti di prima linea senza successo.

L’approccio innovativo di questo studio consiste nel confrontare l’efficacia della trabectedina da sola con quella della combinazione di trabectedina e tTF-NGR. Il farmaco sperimentale tTF-NGR è progettato specificamente per aumentare la concentrazione del chemioterapico all’interno del tumore, potenzialmente migliorando i risultati terapeutici.

Un aspetto distintivo di questo studio è il requisito della positività per CD13, un marcatore proteico specifico che deve essere presente nel tumore del paziente. Questo approccio personalizzato mira a identificare i pazienti che hanno maggiori probabilità di beneficiare del trattamento sperimentale.

È importante notare che lo studio ha criteri di inclusione ed esclusione specifici, in particolare riguardo all’età (18-75 anni), alle condizioni di salute generale e ai trattamenti precedenti. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio oncologo se soddisfano i requisiti per partecipare a questo studio clinico.

Per le donne in età fertile e per gli uomini partecipanti allo studio, sono richieste misure contraccettive rigorose durante il trattamento e per diversi mesi dopo il suo completamento, a causa dei potenziali effetti dei farmaci sulla fertilità e sullo sviluppo fetale.