La malattia associata agli anticorpi della glicoproteina oligodendrocitaria mielinica (MOGAD) è una condizione autoimmune rara che colpisce il sistema nervoso. Attualmente è in corso uno studio clinico in Francia che valuta le migliori strategie terapeutiche per i bambini affetti da questa patologia, confrontando il trattamento immediato con quello ritardato utilizzando azatioprina o rituximab.

Studi clinici in corso sulla malattia associata agli anticorpi della glicoproteina oligodendrocitaria mielinica

Panoramica della malattia

La malattia associata agli anticorpi della glicoproteina oligodendrocitaria mielinica (MOGAD) è una condizione autoimmune rara in cui il sistema immunitario attacca erroneamente una proteina chiamata MOG, presente sulla superficie delle guaine mieliniche nel sistema nervoso centrale. La malattia colpisce il rivestimento protettivo delle fibre nervose nel cervello, nel midollo spinale e nei nervi ottici. La MOGAD può causare infiammazione in diverse parti del sistema nervoso, provocando vari sintomi neurologici. La condizione può manifestarsi come episodi singoli o attacchi multipli nel tempo. Colpisce comunemente sia bambini che adulti, con sintomi che possono includere problemi alla vista, debolezza, intorpidimento e difficoltà di equilibrio.

Studi clinici disponibili

Attualmente è disponibile 1 studio clinico per i pazienti affetti da malattia associata agli anticorpi della glicoproteina oligodendrocitaria mielinica. Di seguito viene presentato in dettaglio:

Studio sul trattamento precoce versus ritardato con azatioprina o rituximab nei bambini con malattia associata agli anticorpi anti-MOG

Localizzazione: Francia

Questo studio si concentra sulle malattie associate agli anticorpi della glicoproteina oligodendrocitaria mielinica (MOGAD), una condizione in cui il sistema immunitario attacca il rivestimento protettivo delle cellule nervose. Lo studio valuterà due approcci terapeutici nei bambini: il trattamento immediato che inizia con il primo attacco rispetto al trattamento ritardato che inizia con il secondo attacco. I farmaci oggetto dello studio sono l’azatioprina, somministrata sotto forma di compresse, e il rituximab, somministrato tramite infusione endovenosa. Durante lo studio, i pazienti possono anche ricevere altri farmaci tra cui metilprednisolone, prednisone e prednisolone per aiutare a gestire i sintomi.

Lo scopo di questa ricerca è confrontare l’efficacia del trattamento immediato rispetto a quello ritardato nel prevenire le ricadute della malattia in un periodo di 24 mesi. Lo studio misurerà la frequenza delle ricadute nei bambini che iniziano il trattamento immediatamente rispetto a quelli che lo iniziano dopo aver sperimentato un secondo attacco della malattia. Queste informazioni aiuteranno a determinare il momento migliore per iniziare il trattamento nei bambini affetti da questa condizione.

Durante il periodo di studio, i partecipanti riceveranno compresse di azatioprina per via orale o rituximab somministrato tramite una linea endovenosa. Il trattamento continuerà per 24 mesi, durante i quali i medici monitoreranno la risposta dei partecipanti ai farmaci e registreranno eventuali nuovi episodi della malattia. Verranno eseguiti vari test per valutare l’efficacia dei trattamenti e monitorare lo stato di salute dei partecipanti.

Criteri di inclusione

• Età compresa tra 6 e 17 anni all’inizio dello studio
• Peso corporeo di almeno 20 chilogrammi
• Sintomi neurologici acuti (sintomi che colpiscono i nervi o il cervello) che:
  • Durano più di 24 ore
  • Sono causati da infiammazione
  • Possono includere: infiammazione del nervo ottico (neurite ottica), infiammazione del midollo spinale (mielite trasversa), infiammazione del tronco encefalico (rombencefalite)
• Presenza confermata di anticorpi anti-MOG (proteine specifiche nel sangue che indicano questa condizione)
• Nessun trattamento precedente ad eccezione degli steroidi
• Punteggio di disabilità (EDSS) inferiore a 5,5 (misura l’impatto della condizione sulle attività quotidiane)
• Consenso informato firmato da entrambi i genitori e dal bambino
• Copertura previdenziale sociale francese

Criteri di esclusione

• Età inferiore a 2 anni o superiore a 18 anni
• Precedente trattamento con azatioprina (un farmaco che sopprime il sistema immunitario)
• Precedente trattamento con rituximab (un farmaco che agisce su specifiche cellule immunitarie chiamate cellule B)
• Storia di gravi reazioni allergiche a qualsiasi farmaco
• Infezioni attive o croniche, incluse tubercolosi, epatite B o epatite C
• Gravi problemi epatici o renali
• Gravidanza o allattamento
• Qualsiasi condizione che potrebbe interferire con la capacità del paziente di seguire le procedure dello studio
• Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
• Condizioni mentali che impediscono la comprensione dei requisiti dello studio
• Mancanza di anticorpi MOG confermati (proteine specifiche nel sangue che indicano la presenza della condizione)
• Storia di tumore negli ultimi 5 anni
• Gravi condizioni cardiache
• Disturbi da immunodeficienza noti (condizioni che indeboliscono il sistema immunitario)

Farmaci in studio

Azatioprina è un farmaco che sopprime il sistema immunitario. È comunemente utilizzato per impedire al sistema immunitario del corpo di attaccare i propri tessuti nelle condizioni autoimmuni. In questo studio, viene utilizzato per trattare bambini che hanno una condizione in cui gli anticorpi attaccano il rivestimento protettivo delle cellule nervose.

Rituximab è una terapia anticorpale che colpisce specifiche cellule immunitarie chiamate cellule B. Funziona riducendo il numero di queste cellule che possono essere coinvolte nell’attacco al sistema nervoso. Come l’azatioprina, aiuta a controllare la risposta del sistema immunitario ed è studiato come opzione terapeutica per i bambini con condizioni associate agli anticorpi MOG.

Fasi dello studio

Fase 1 – Fase iniziale del trattamento: Verrai assegnato casualmente a uno dei tre gruppi di trattamento: azatioprina immediata, rituximab immediato o trattamento ritardato. Se sei in un gruppo di trattamento immediato, inizierai il farmaco subito dopo il primo episodio. Il trattamento includerà metilprednisolone somministrato tramite linea endovenosa, seguito da prednisone o prednisolone per via orale.

Fase 2 – Somministrazione del farmaco: Se assegnato all’azatioprina, assumerai questo farmaco per via orale. Se assegnato al rituximab, lo riceverai tramite una linea endovenosa. Se assegnato al trattamento ritardato, inizierai il farmaco solo dopo che si verifica un secondo episodio.

Fase 3 – Periodo di monitoraggio – primo anno: Valutazioni sanitarie regolari monitoreranno la tua risposta al trattamento. Il personale medico monitorerà eventuali nuovi sintomi o effetti collaterali. Verranno eseguite scansioni cerebrali per monitorare la tua condizione.

Fase 4 – Periodo di monitoraggio – secondo anno: Monitoraggio continuato del tuo stato di salute attraverso valutazioni regolari. Documentazione di eventuali nuovi episodi o sintomi. Valutazione finale a 24 mesi per valutare l’efficacia del trattamento.

Fase 5 – Completamento dello studio: Valutazione medica finale dopo 24 mesi di partecipazione. Revisione del tuo stato di salute generale e della risposta al trattamento. Completamento di tutti gli esami medici e delle immagini richieste.

Informazioni sui farmaci utilizzati negli studi

Azatioprina – Un farmaco immunosoppressivo orale che funziona interferendo con la sintesi del DNA per ridurre la produzione di cellule immunitarie, colpendo in particolare i linfociti T e B. È comunemente usato per prevenire il rigetto d’organo nei pazienti trapiantati e per trattare varie condizioni autoimmuni, incluse le malattie associate agli anticorpi della glicoproteina oligodendrocitaria mielinica (MOGAD). Il farmaco viene assunto in forma di compressa quotidianamente, con la dose attentamente monitorata attraverso esami del sangue per mantenere l’efficacia riducendo al minimo gli effetti collaterali.

Rituximab – Una terapia biologica endovenosa che colpisce specificamente e depleta le cellule B che portano il marcatore CD20, riducendo efficacemente la capacità del sistema immunitario di produrre anticorpi che attaccano i tessuti sani. Viene somministrato attraverso infusioni programmate in ambiente medico e ha dimostrato efficacia nel trattamento di varie condizioni autoimmuni, tra cui MOGAD e altri disturbi neurologici. Il trattamento prevede tipicamente una fase di carico iniziale seguita da dosi di mantenimento, con un attento monitoraggio dei livelli di cellule B durante tutto il periodo di trattamento.

Riepilogo

Attualmente è disponibile uno studio clinico importante per i bambini affetti da malattia associata agli anticorpi della glicoproteina oligodendrocitaria mielinica. Lo studio, condotto in Francia, rappresenta un’opportunità significativa per comprendere meglio il momento ottimale per iniziare il trattamento in questa rara condizione autoimmune.

L’aspetto più innovativo di questo studio è il confronto tra strategie terapeutiche immediate e ritardate, utilizzando due farmaci immunosoppressori ben consolidati: azatioprina e rituximab. Questa ricerca potrebbe fornire informazioni cruciali per guidare le decisioni terapeutiche future e migliorare gli esiti a lungo termine per i giovani pazienti affetti da MOGAD.

È importante notare che lo studio è rivolto specificamente a bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni, con criteri di inclusione ed esclusione attentamente definiti per garantire la sicurezza dei partecipanti. Il periodo di monitoraggio di 24 mesi permetterà di valutare in modo approfondito l’efficacia dei diversi approcci terapeutici nella prevenzione delle ricadute.

Per le famiglie interessate a partecipare, è essenziale discutere con il proprio neurologo pediatrico per determinare se il bambino soddisfa i criteri di ammissibilità e per comprendere appieno i potenziali benefici e rischi della partecipazione allo studio.