La Macroglobulinemia di Waldenström recidivante è una forma rara di tumore del sangue. Attualmente è in corso uno studio clinico che sta testando nuove combinazioni di farmaci per i pazienti la cui malattia è tornata o non ha risposto ai trattamenti precedenti. Lo studio valuta l’uso di BGB-16673, un farmaco sperimentale, in combinazione con altre terapie.

Studi clinici in corso sulla Macroglobulinemia di Waldenström recidivante

La Macroglobulinemia di Waldenström è una neoplasia delle cellule B, un tipo di tumore del sangue che si sviluppa da linfociti B anomali. Quando la malattia ritorna dopo il trattamento o non risponde alle terapie iniziali, viene definita “recidivante” o “refrattaria”. Attualmente i ricercatori stanno studiando nuove opzioni terapeutiche per i pazienti in questa situazione.

Al momento è disponibile 1 studio clinico per i pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström recidivante o refrattaria, che fa parte di una ricerca più ampia sulle neoplasie delle cellule B.

Studio clinico disponibile

Studio di BGB-16673 in combinazione con terapia farmacologica per pazienti con neoplasie delle cellule B recidivanti o refrattarie

Sedi dello studio: Germania, Italia, Polonia

Questo studio clinico sta valutando trattamenti per le neoplasie delle cellule B che sono tornate o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Lo studio testerà diverse combinazioni di farmaci, tra cui BGB-16673, zanubrutinib, sonrotoclax, mosunetuzumab, obinutuzumab e glofitamab. L’obiettivo è trovare combinazioni di trattamento sicure ed efficaci per i pazienti il cui tumore è recidivato o non ha risposto alle terapie precedenti.

I farmaci verranno somministrati in modi diversi: alcuni sotto forma di compresse da assumere per bocca, altri attraverso infusione endovenosa (direttamente in vena) o iniezione sottocutanea (sotto la pelle). Lo studio si svolgerà in due parti. La prima parte determinerà il dosaggio corretto delle combinazioni di farmaci, mentre la seconda parte studierà ulteriormente quanto bene funzionano questi dosaggi e quali effetti collaterali possono causare.

Come funziona lo studio

Durante lo studio, i medici monitoreranno la salute dei pazienti attraverso diverse fasi:

Fase di trattamento iniziale: I pazienti riceveranno una combinazione di farmaci. Il farmaco principale, BGB-16673, verrà somministrato sotto forma di compresse. A seconda del gruppo di trattamento assegnato, potrebbero essere somministrati anche altri farmaci come Gazyvaro (obinutuzumab) tramite infusione endovenosa, zanubrutinib in capsule orali, Columvi (glofitamab) tramite infusione endovenosa o mosunetuzumab come iniezione sottocutanea.
Periodo di monitoraggio: Lo stato di salute verrà controllato regolarmente attraverso vari test ed esami. I medici monitoreranno eventuali effetti collaterali o reazioni ai farmaci. L’efficacia del trattamento verrà valutata attraverso esami del sangue e altre valutazioni mediche.
Valutazioni di sicurezza: Verranno eseguiti controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali, il funzionamento degli organi e lo stato di salute generale. Verranno prelevati campioni di sangue per controllare i livelli dei farmaci nel corpo.
Periodo di follow-up: Dopo aver completato il trattamento, sarà necessario continuare a utilizzare metodi contraccettivi per un periodo specificato, che varia da 30 giorni a 18 mesi a seconda del farmaco utilizzato.

Chi può partecipare

Per essere idonei a questo studio, i pazienti devono soddisfare diversi criteri:

Avere una diagnosi confermata di neoplasia delle cellule B recidivante o refrattaria
Avere una malattia misurabile secondo il protocollo dello studio
Avere una buona funzionalità fisica con punteggio ECOG di 0-1 (capacità di svolgere attività quotidiane con limitazioni minime)
Avere una funzionalità adeguata degli organi e dei reni
Essere maggiorenni (almeno 18 anni)
Per le donne in età fertile: utilizzare metodi contraccettivi efficaci e avere un test di gravidanza negativo
Per gli uomini: utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio

Chi non può partecipare

Non possono partecipare allo studio i pazienti che presentano:

Età inferiore a 18 anni
Coinvolgimento attivo del sistema nervoso centrale da parte della neoplasia
Infezioni attive e non controllate
Problemi cardiaci significativi, inclusa insufficienza cardiaca o ritmo cardiaco instabile
Gravi problemi renali o epatici
Gravidanza o allattamento
Storia di altri tumori negli ultimi 3 anni (ad eccezione di carcinomi cutanei non melanoma o carcinoma cervicale in situ trattati con successo)
Infezione da HIV nota
Epatite B o C attiva
Intervento chirurgico maggiore nelle 4 settimane precedenti l’inizio dello studio
Pressione sanguigna alta non controllata
Qualsiasi altra condizione medica grave che potrebbe rendere la partecipazione non sicura

Il farmaco sperimentale

BGB-16673 è un farmaco sperimentale noto come degradatore di BTK (tirosin-chinasi di Bruton). Funziona degradando una proteina specifica (BTK) che è importante nei tumori delle cellule B. Questo farmaco rappresenta un nuovo approccio nel mirare la BTK nei pazienti i cui tumori del sangue sono tornati o sono diventati resistenti ai trattamenti precedenti. Viene studiato in combinazione con altri trattamenti per valutarne il profilo di sicurezza, il dosaggio ottimale e l’efficacia terapeutica.

Riepilogo

Attualmente è disponibile un importante studio clinico per i pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström recidivante o refrattaria. Questo studio, condotto in diversi paesi europei tra cui l’Italia, offre l’opportunità di accedere a terapie innovative che combinano farmaci sperimentali con trattamenti già noti.

Lo studio si concentra su BGB-16673, un nuovo tipo di farmaco che agisce degradando la proteina BTK, fondamentale per la sopravvivenza delle cellule B tumorali. Questo approccio rappresenta una strategia terapeutica promettente per i pazienti che hanno esaurito le opzioni di trattamento standard.

È importante sottolineare che lo studio prevede un monitoraggio attento e continuo dei pazienti, con valutazioni regolari della sicurezza e dell’efficacia del trattamento. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio oncologo se soddisfano i criteri di eleggibilità e se la partecipazione a questo studio potrebbe essere appropriata per la loro situazione specifica.

La ricerca clinica è fondamentale per sviluppare nuove e migliori opzioni terapeutiche per i pazienti con neoplasie delle cellule B recidivanti o refrattarie, offrendo speranza per migliorare gli esiti del trattamento e la qualità della vita.