La leucemia comprende un gruppo di tumori del sangue che colpiscono le cellule ematopoietiche nel midollo osseo. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che valutano nuove terapie e approcci di trattamento per pazienti con varie forme di leucemia, tra cui la leucemia mieloide cronica, la leucemia linfoblastica acuta e la leucemia mieloide acuta secondaria. Questi studi mirano a migliorare l’efficacia dei trattamenti e la qualità della vita dei pazienti.

Studi Clinici in Corso sulla Leucemia: Nuove Opportunità di Trattamento

La leucemia rappresenta un gruppo eterogeneo di neoplasie ematologiche che originano nel midollo osseo e influenzano la produzione delle cellule del sangue. Nel sistema sono attualmente disponibili 3 studi clinici che valutano trattamenti innovativi per diverse forme di questa patologia. Questi studi offrono nuove speranze per pazienti che non hanno risposto alle terapie convenzionali o che necessitano di approcci terapeutici alternativi.

Studi Clinici Disponibili

Studio sul trattamento con dasatinib in bambini e adolescenti con leucemia Philadelphia-positiva che non possono assumere imatinib o per i quali imatinib non è efficace

Località: Francia, Spagna

Questo studio si concentra sul trattamento di bambini e adolescenti con Leucemia Mieloide Cronica (LMC) e leucemie Philadelphia-positive (Ph+) che hanno una diagnosi recente o che non hanno risposto adeguatamente al trattamento con imatinib. Lo studio testerà un farmaco chiamato dasatinib (noto anche come Sprycel), disponibile sia in compresse che in polvere che può essere preparata in forma liquida per l’assunzione orale.

L’obiettivo principale è determinare l’efficacia del dasatinib in giovani pazienti la cui leucemia è diventata resistente al trattamento con imatinib o che non possono tollerare gli effetti collaterali di quest’ultimo. Lo studio valuterà anche come funziona il dasatinib in pazienti con diagnosi recente di LMC. La resistenza significa che il cancro continua a crescere nonostante il trattamento, mentre l’intolleranza indica la presenza di effetti collaterali gravi che impediscono di continuare la terapia.

Criteri di inclusione principali: Pazienti di età compresa tra 1 e 18 anni con LMC in fase cronica che non hanno risposto o non tollerano l’imatinib, pazienti con leucemia linfoblastica acuta Ph+ o fasi avanzate di LMC che non rispondono all’imatinib, o pazienti con nuova diagnosi di LMC in fase cronica. È richiesto un punteggio Lansky o Karnofsky superiore a 50 e un’aspettativa di vita di almeno 12 settimane.

Criteri di esclusione principali: Trattamento precedente con inibitori BCR-ABL diversi dall’imatinib, presenza nota della mutazione T315I, coinvolgimento attivo del sistema nervoso centrale da parte della leucemia, problemi cardiaci significativi, gravidanza o allattamento.

Farmaci studiati: Il dasatinib è un inibitore della tirosin-chinasi che blocca proteine specifiche responsabili della crescita delle cellule tumorali. Viene studiato come alternativa terapeutica per pazienti che non hanno risposto all’imatinib o che non hanno potuto tollerarlo.

Studio sulla sicurezza delle cellule ATreg per pazienti con leucemia dopo trapianto di cellule staminali per ridurre la malattia del trapianto contro l’ospite

Località: Germania

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e tollerabilità di un nuovo trattamento per pazienti che hanno subito un trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT). Il trattamento prevede l’utilizzo di un tipo particolare di cellule immunitarie chiamate cellule T regolatorie attivate con GP120 (ATreg), progettate per ridurre l’incidenza e la gravità della malattia acuta del trapianto contro l’ospite (GvHD), una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali.

Lo studio è particolarmente rilevante per pazienti con tumori del sangue come la leucemia che necessitano di un trapianto di cellule staminali come parte del loro trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento con cellule ATreg attraverso un’infusione endovenosa e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali gravi a vari intervalli: 24 ore, 3 giorni, 7 giorni e 14 giorni dopo l’infusione.

Criteri di inclusione principali: Adulti di età pari o superiore a 18 anni con disponibilità di un donatore sano, che soddisfano tutti i requisiti per un HSCT con donatore compatibile HLA (10/10 o 9/10), affetti da neoplasie ematologiche come leucemia mieloide acuta, sindromi mielodisplastiche, leucemia linfoblastica acuta, mieloma multiplo o linfoma che richiedono un trapianto.

Criteri di esclusione principali: Pazienti con altre condizioni mediche gravi, gravidanza o allattamento, recente intervento chirurgico maggiore, partecipazione ad altri studi clinici, infezioni attive che richiedono trattamento, storia di abuso di sostanze.

Trattamento studiato: Le cellule ATreg sono cellule T regolatorie attivate con la proteina GP120, progettate per modulare la risposta immunitaria e prevenire che l’organismo attacchi le cellule trapiantate, riducendo così il rischio di GvHD.

Studio sulla sicurezza ed efficacia di venetoclax con fludarabina, amsacrina e citarabina per pazienti con SMD, LMMC o LMA secondaria sottoposti a trapianto di cellule staminali

Località: Germania

Questo studio clinico valuta la sicurezza e l’efficacia di un piano terapeutico per pazienti con specifici disturbi ematologici: Sindrome Mielodisplastica (SMD), Leucemia Mielomonocitica Cronica (LMMC) e Leucemia Mieloide Acuta Secondaria (LMA secondaria). Il trattamento prevede l’uso di venetoclax, un farmaco assunto per via orale in forma di compressa rivestita con film, in combinazione con altri farmaci tra cui fludarabina, amsacrina, Ara-C (citarabina) e treosulfan, come regime di condizionamento prima di un trapianto allogenico di cellule staminali ematiche.

Lo scopo dello studio è determinare se l’aggiunta di venetoclax a questo regime terapeutico sia sicura per i pazienti sottoposti alla procedura di trapianto. I farmaci vengono somministrati in modi diversi: venetoclax per via orale, mentre amsacrina e citarabina per via endovenosa. Lo studio monitorerà la salute dei pazienti e gli eventuali effetti collaterali durante e dopo il trattamento.

Criteri di inclusione principali: Pazienti di età compresa tra 18 e 64 anni con SMD, LMMC o LMA secondaria, con conta di blasti midollari superiore al 5%, caratteristiche genetiche ad alto rischio, classificati come rischio “alto” o “molto alto” secondo linee guida mediche specifiche.

Criteri di esclusione principali: Pazienti che hanno già ricevuto un trapianto di cellule staminali, che non sono diagnosticati con le patologie specifiche dello studio, che non rientrano nel range di età specificato, gravidanza o allattamento, partecipazione contemporanea ad altri studi clinici.

Farmaci studiati: Il venetoclax è un inibitore di BCL-2 che promuove la morte delle cellule tumorali bloccando una proteina necessaria per la loro sopravvivenza. Viene utilizzato in combinazione con fludarabina (che sopprime il sistema immunitario), amsacrina e citarabina (farmaci chemioterapici che interferiscono con il DNA delle cellule tumorali), e treosulfan (agente chemioterapico di preparazione al trapianto).

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente disponibili per la leucemia offrono diverse opportunità terapeutiche per pazienti in differenti fasi della malattia. Il primo studio si rivolge specificamente alla popolazione pediatrica e adolescenziale con leucemia Philadelphia-positiva, offrendo un’alternativa terapeutica per chi non può beneficiare dell’imatinib. Il secondo studio esplora strategie innovative per prevenire le complicanze post-trapianto attraverso l’immunoterapia cellulare. Il terzo studio si concentra su pazienti adulti con forme ad alto rischio di neoplasie mieloidi, testando combinazioni di farmaci per migliorare i risultati del trapianto di cellule staminali.

È importante notare che tutti questi studi richiedono criteri specifici di eleggibilità e prevedono un attento monitoraggio dei pazienti per valutare sia l’efficacia che la sicurezza dei trattamenti. I pazienti interessati a partecipare dovrebbero discutere con il proprio ematologo la possibilità di arruolamento in uno di questi studi, valutando attentamente i potenziali benefici e rischi in relazione alla propria situazione clinica specifica.

La ricerca continua a progredire nello sviluppo di terapie sempre più mirate e personalizzate, con l’obiettivo di migliorare le percentuali di sopravvivenza e la qualità di vita dei pazienti affetti da leucemia.