La leucemia mieloide acuta (LMA) è un tumore del sangue che richiede trattamenti intensivi. Dopo aver raggiunto la remissione, mantenere questo stato è fondamentale. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che valutano nuove terapie di mantenimento e consolidamento per pazienti con LMA in remissione, con l’obiettivo di prevenire le ricadute e migliorare la sopravvivenza a lungo termine.

Studi clinici sulla leucemia mieloide acuta in remissione: nuove opportunità terapeutiche

La leucemia mieloide acuta (LMA) è un tumore del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di globuli bianchi anomali. Quando i pazienti raggiungono la remissione completa dopo il trattamento iniziale, l’obiettivo principale diventa mantenere questo stato e prevenire il ritorno della malattia. Attualmente sono disponibili 4 studi clinici che stanno valutando diverse strategie terapeutiche per pazienti con LMA in remissione.

Studi clinici attualmente disponibili

Studio sull’efficacia di decitabina e venetoclax per pazienti con leucemia mieloide acuta non idonei alla chemioterapia intensiva

Localizzazione: Italia

Questo studio clinico è dedicato ai pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) che si sviluppa da un gruppo di disturbi del sangue noti come neoplasie mieloproliferative. Lo studio è rivolto a pazienti che non sono idonei alla chemioterapia intensiva e valuta una combinazione di due farmaci: decitabina e venetoclax. La decitabina viene somministrata come soluzione per infusione endovenosa, mentre il venetoclax viene assunto per via orale sotto forma di compresse.

L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia di questa combinazione terapeutica nel migliorare le condizioni dei pazienti con questo tipo specifico di leucemia. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo determinato e la loro salute sarà monitorata attentamente per verificare l’efficacia del trattamento e controllare eventuali effetti collaterali.

Lo studio valuterà anche la sopravvivenza libera da eventi, che significa il tempo durante il quale i pazienti vivono senza progressione della malattia o ricaduta, e la sopravvivenza globale. Durante tutto lo studio, i ricercatori raccoglieranno informazioni sulla risposta dei pazienti al trattamento, incluse eventuali modifiche nei conteggi ematici e nella salute generale.

Criteri di inclusione principali: pazienti con LMA secondaria a neoplasie mieloproliferative di nuova diagnosi e non trattata, età pari o superiore a 60 anni o adulti non idonei al trattamento intensivo, stato di performance ECOG da 0 a 2.

Studio su venetoclax e azacitidina come terapia di mantenimento in pazienti con leucemia mieloide acuta in prima remissione dopo chemioterapia

Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Francia, Germania, Grecia, Italia, Spagna

Questo studio clinico è focalizzato su pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) che si trovano in prima remissione dopo aver ricevuto chemioterapia standard. Lo studio indaga l’uso di due farmaci, venetoclax e azacitidina, come terapia di mantenimento. La terapia di mantenimento è un trattamento somministrato per aiutare a prevenire la ricomparsa del tumore dopo che è andato in remissione.

Il venetoclax viene fornito sotto forma di compresse rivestite con film e viene assunto per via orale. L’azacitidina è disponibile in forma di compresse e può essere somministrata anche come polvere per sospensione per iniezione, il che significa che può essere somministrata attraverso una vena o sotto la pelle.

Lo scopo di questo studio è determinare la dose ottimale di venetoclax in combinazione con azacitidina per pazienti con LMA che hanno raggiunto la remissione completa (CR) o la remissione completa con recupero incompleto dei conteggi ematici (CRi) dopo chemioterapia di induzione e consolidamento convenzionale.

Lo studio comprenderà diverse fasi, inclusa la conferma della dose e la determinazione della dose, per stabilire la dose raccomandata di questi farmaci quando utilizzati insieme come terapia di mantenimento. I partecipanti riceveranno i farmaci dello studio per un periodo di tempo e la loro salute sarà monitorata per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Criteri di inclusione principali: età minima di 18 anni, diagnosi di nuova LMA con citogenetica a rischio intermedio o sfavorevole, raggiungimento di CR o CRi dopo chemioterapia intensiva, stato di performance ECOG da 0 a 2, adeguata funzionalità di organi e midollo osseo.

Studio su galinpepimut-S rispetto alla terapia standard per pazienti con leucemia mieloide acuta che hanno raggiunto la remissione completa dopo trattamento di seconda linea

Localizzazione: Francia, Germania, Grecia, Italia, Spagna

Questo studio clinico valuta l’efficacia e la sicurezza di galinpepimut-S rispetto alle opzioni di trattamento standard in pazienti con leucemia mieloide acuta che hanno raggiunto una seconda o successiva remissione completa dopo terapia di salvataggio. Lo studio utilizza diversi farmaci tra cui azacitidina, sargramostim, citarabina, venetoclax e decitabina.

L’obiettivo principale è determinare se galinpepimut-S aiuta i pazienti a vivere più a lungo rispetto ai trattamenti attualmente disponibili. Il farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee e i pazienti saranno monitorati regolarmente per valutare la loro risposta al trattamento ed eventuali effetti collaterali.

Lo studio valuterà per quanto tempo i pazienti sopravvivono senza che la loro malattia ritorni e misurerà anche la presenza di cellule tumorali residue nel corpo. Il trattamento può continuare fino a 36 mesi, a seconda di come i pazienti rispondono e tollerano il farmaco.

Il galinpepimut-S è un vaccino terapeutico peptidico progettato per aiutare a mantenere la remissione nei pazienti con leucemia mieloide acuta. Funziona stimolando il sistema immunitario a riconoscere e combattere proteine specifiche presenti sulle cellule leucemiche, potenzialmente prevenendo il ritorno del tumore dopo il trattamento.

Criteri di inclusione principali: età minima di 18 anni, diagnosi di LMA secondo i criteri WHO, seconda o successiva remissione completa con conta piastrinica superiore a 20.000/µL, più di 300 linfociti per microlitro di sangue, non eleggibilità al trapianto di cellule staminali al momento dell’ingresso nello studio, remissione raggiunta negli ultimi 6 mesi.

Studio che confronta clofarabina/busulfano e fludarabina/busulfano per adulti con leucemia mieloide acuta eleggibili al trapianto di cellule staminali

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico è focalizzato sulla leucemia mieloide acuta (LMA), un tipo di tumore che colpisce il sangue e il midollo osseo. Lo studio mira a confrontare l’efficacia di due diversi regimi terapeutici per pazienti con LMA eleggibili a un tipo di trapianto di cellule staminali chiamato trapianto allogenico di cellule staminali.

I trattamenti confrontati sono combinazioni di farmaci: un regime include clofarabina e busulfano, mentre l’altro include fludarabina e busulfano. Questi farmaci vengono utilizzati per preparare il corpo al trapianto riducendo l’intensità del processo di condizionamento, che è la fase di preparazione prima di ricevere le cellule staminali.

Lo scopo dello studio è confrontare i tassi di sopravvivenza dei pazienti in un periodo di due anni dopo aver ricevuto uno dei due regimi terapeutici. I partecipanti allo studio riceveranno una delle due combinazioni di trattamento e alcuni potrebbero ricevere un placebo.

Lo studio monitorerà la salute e i progressi dei pazienti nel tempo, valutando vari risultati come il recupero delle cellule del sangue, l’insorgenza di eventuali effetti collaterali e la qualità della vita complessiva. Lo studio esaminerà anche quanto bene le nuove cellule staminali vengono accettate dal corpo e come si riprende il sistema immunitario dopo il trapianto.

Criteri di inclusione principali: età minima di 18 anni, LMA in remissione completa (meno del 5% di blasti nel midollo osseo), eleggibilità al regime RIC (condizionamento a intensità ridotta), disponibilità di un donatore compatibile, utilizzo esclusivo di cellule staminali del sangue periferico, stato di performance ECOG da 0 a 2.

Osservazioni importanti

Gli studi clinici attualmente disponibili per pazienti con leucemia mieloide acuta in remissione offrono diverse strategie terapeutiche innovative:

• Terapie di mantenimento: Due studi si concentrano specificamente sulla terapia di mantenimento dopo il raggiungimento della remissione, utilizzando combinazioni di venetoclax con azacitidina o decitabina. Questi approcci mirano a prevenire le ricadute e prolungare la remissione.
• Immunoterapia: Lo studio con galinpepimut-S rappresenta un approccio innovativo basato sull’immunoterapia, stimolando il sistema immunitario del paziente a riconoscere e combattere le cellule leucemiche residue.
• Preparazione al trapianto: Lo studio francese confronta diversi regimi di condizionamento a intensità ridotta per il trapianto allogenico di cellule staminali, un’opzione potenzialmente curativa per pazienti selezionati.
• Popolazioni specifiche: Gli studi includono popolazioni diverse, dai pazienti non idonei alla chemioterapia intensiva a quelli in seconda remissione, offrendo opzioni terapeutiche per diversi sottogruppi di pazienti.
• Copertura geografica: Mentre alcuni studi sono limitati a specifici paesi (Italia, Francia), altri sono multicentrici e includono diversi paesi europei, aumentando l’accessibilità per i pazienti.

Conclusioni

I quattro studi clinici attualmente disponibili per pazienti con leucemia mieloide acuta in remissione rappresentano importanti opportunità per accedere a terapie innovative. Questi studi valutano approcci diversificati, dalla terapia di mantenimento con agenti ipometilanti e inibitori di BCL-2, all’immunoterapia con vaccini terapeutici, fino a regimi di condizionamento ottimizzati per il trapianto di cellule staminali.

La partecipazione a uno studio clinico può offrire ai pazienti l’accesso a trattamenti promettenti che potrebbero migliorare gli esiti a lungo termine. È importante che i pazienti discutano con i propri medici l’eleggibilità e l’opportunità di partecipare a questi studi, considerando i criteri di inclusione ed esclusione specifici, la localizzazione geografica e le proprie condizioni cliniche individuali.

La ricerca continua in questo campo è fondamentale per migliorare le prospettive dei pazienti con LMA in remissione, con l’obiettivo finale di prevenire le ricadute e aumentare la sopravvivenza a lungo termine mantenendo una buona qualità della vita.