L’ipoglicemia iperinsulinemica è una condizione rara caratterizzata da bassi livelli di zucchero nel sangue (ipoglicemia) causati da una produzione eccessiva di insulina. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che stanno testando nuovi trattamenti per aiutare i pazienti con questa condizione. Questo articolo fornisce informazioni dettagliate su 3 studi clinici attivi che potrebbero offrire nuove opzioni terapeutiche per chi soffre di ipoglicemia iperinsulinemica.

Studi Clinici in Corso sull’Ipoglicemia Iperinsulinemica

L’ipoglicemia iperinsulinemica rappresenta una sfida significativa per i pazienti e i medici. Questa condizione può manifestarsi in diverse forme, tra cui l’iperinsulinismo congenito presente dalla nascita, l’ipoglicemia post-bariatrica che si sviluppa dopo interventi chirurgici per la perdita di peso, e l’iperinsulinismo associato a tumori. Gli episodi di ipoglicemia possono causare sintomi come confusione, sudorazione, tremori e, nei casi più gravi, perdita di coscienza.

Attualmente, ci sono 3 studi clinici attivi che stanno valutando nuove terapie per questa condizione. Questi studi offrono ai pazienti l’opportunità di accedere a trattamenti sperimentali che potrebbero migliorare il controllo dei livelli di glucosio nel sangue e ridurre la frequenza degli episodi ipoglicemici.

Studi Clinici Disponibili

Studio su Ersodetug per Pazienti con Ipoglicemia Non Controllata Dovuta a Livelli Elevati di Insulina Correlati a Tumori

Localizzazione: Francia, Paesi Bassi

Questo studio di fase 3 sta valutando l’efficacia e la sicurezza di ersodetug (noto anche come RZ358), un anticorpo monoclonale umano anti-recettore dell’insulina, in pazienti con iperinsulinismo associato a tumori. La condizione si verifica quando i tumori causano una produzione eccessiva di insulina, portando a livelli pericolosamente bassi di zucchero nel sangue.

Lo studio è progettato come una sperimentazione randomizzata in doppio cieco, in cui i partecipanti ricevono ersodetug o un placebo come terapia aggiuntiva ai trattamenti standard. Per essere idonei, i pazienti devono avere almeno 18 anni e sperimentare in media almeno 3 eventi ipoglicemici a settimana con glucosio nel sangue inferiore a 54 mg/dL (3 mmol/L), oppure eventi che richiedono assistenza a causa di alterazioni dello stato mentale o fisico.

Durante lo studio, che dura circa 8 settimane per il periodo di trattamento principale, i partecipanti ricevono il farmaco attraverso infusione endovenosa. I ricercatori monitoreranno attentamente la frequenza e la gravità degli episodi di ipoglicemia utilizzando dispositivi di auto-monitoraggio della glicemia (SMBG) e monitoraggio continuo del glucosio (CGM). Per i pazienti ospedalizzati che necessitano di infusione di glucosio endovenosa, lo studio valuterà anche le variazioni del tasso di infusione necessario.

Dopo il completamento del periodo principale di 8 settimane, i partecipanti possono essere idonei a continuare in una fase di estensione in aperto (OLE), durante la quale tutti i partecipanti ricevono il farmaco attivo per valutarne la sicurezza e l’efficacia a lungo termine. Lo studio è previsto fino a settembre 2025, con risultati finali disponibili entro settembre 2030.

Criteri principali di inclusione: diagnosi clinica di iperinsulinismo associato a tumori confermata da test di laboratorio, condizione considerata difficile da controllare con i trattamenti standard, aspettativa di vita di almeno 3 mesi, e stato di performance ECOG di 2 o migliore (capacità di prendersi cura di sé con capacità lavorativa limitata).

Studio sugli Effetti di Pasireotide in Pazienti con Ipoglicemia Dopo Chirurgia Bariatrica

Localizzazione: Belgio, Francia, Italia, Spagna

Questa sperimentazione clinica si concentra sull’ipoglicemia post-bariatrica (PBH), una condizione che può verificarsi in alcuni individui dopo aver subito un intervento chirurgico per la perdita di peso. La condizione è caratterizzata da bassi livelli di zucchero nel sangue dopo i pasti, che possono causare sintomi come vertigini, confusione e persino svenimenti.

Lo studio sta testando il pasireotide diaspartato, un analogo della somatostatina che mima un ormone naturale del corpo per aiutare a controllare i livelli di zucchero nel sangue. Il farmaco viene somministrato come iniezione sottocutanea (sotto la pelle) a diverse dosi: 50 microgrammi, 100 microgrammi o 200 microgrammi, tre volte al giorno.

I partecipanti devono aver subito un intervento di chirurgia bariatrica più di 6 mesi prima dell’ingresso nello studio e avere una diagnosi documentata di ipoglicemia post-bariatrica. Per qualificarsi, devono aver sperimentato almeno 4 episodi di ipoglicemia post-prandiale durante un periodo di 28 giorni, definiti come glicemia inferiore a 54 mg/dL con sintomi di neuroglucopenia (il cervello non riceve abbastanza zucchero) o eventi ipoglicemici gravi.

All’inizio dello studio, i pazienti riceveranno formazione su come auto-iniettarsi il farmaco. La fase di trattamento iniziale dura 12 settimane, durante le quali verranno monitorati i livelli di glucosio nel sangue e la frequenza e gravità degli eventi ipoglicemici. Dopo questo periodo, è disponibile una fase di estensione opzionale che consente un trattamento e un monitoraggio continui fino a 48 settimane.

Criteri principali di inclusione: età di 18 anni o superiore, interruzione di trattamenti precedenti per l’ipoglicemia post-bariatrica (come acarbosio, gomma guar, pectina o diazossido) per almeno 2 settimane prima dello studio, e tentativo di controllare i sintomi con la dieta senza successo sufficiente.

Studio su RZ358 per il Trattamento dell’Iperinsulinismo Congenito nei Pazienti

Localizzazione: Bulgaria, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sull’iperinsulinismo congenito, una condizione genetica in cui le cellule produttrici di insulina nel pancreas rilasciano troppa insulina, anche quando i livelli di zucchero nel sangue sono bassi. Questa condizione si presenta spesso nell’infanzia o nella prima infanzia e può causare sintomi come irritabilità, letargia e convulsioni a causa della bassa glicemia.

La sperimentazione sta valutando RZ358, un anticorpo monoclonale che blocca il recettore dell’insulina, aiutando potenzialmente a gestire i livelli di zucchero nel sangue nei pazienti con questa condizione. Lo studio include anche un gruppo placebo per confronto ed è progettato come una sperimentazione in doppio cieco.

I partecipanti devono avere un’età compresa tra 3 mesi e 45 anni (età corretta per l’età gestazionale per i bambini sotto i 9 mesi) e avere una diagnosi clinica confermata di iperinsulinismo congenito, con o senza una causa genetica nota. Devono sperimentare almeno 3 episodi di ipoglicemia (meno di 70 mg/dL o 3,9 mmol/L) a settimana, oltre ad avere un tempo medio giornaliero con ipoglicemia di almeno l’8% durante il periodo di screening monitorato.

Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa per un periodo di 24 settimane. Durante lo studio, i livelli di zucchero nel sangue dei partecipanti verranno regolarmente monitorati utilizzando dispositivi di auto-monitoraggio della glicemia (SMBG) e dispositivi di monitoraggio continuo del glucosio (CGM). Verranno inoltre effettuate valutazioni di sicurezza regolari, tra cui test di laboratorio, esami fisici e, possibilmente, ecografie aggiuntive.

Criteri principali di inclusione: mancato raggiungimento di un adeguato controllo glicemico nonostante abbiano provato trattamenti medici standard disponibili localmente, come diazossido e analoghi della somatostatina (SSA), ecografia epatica che non mostri problemi significativi, e accordo all’uso di metodi contraccettivi altamente efficaci per le donne in età fertile.

Considerazioni Importanti per i Pazienti

Prima di prendere in considerazione la partecipazione a uno di questi studi clinici, è importante discutere con il proprio medico le opzioni disponibili e valutare se si soddisfano i criteri di inclusione. Tutti gli studi richiedono il consenso informato scritto, il che significa che i pazienti devono comprendere pienamente lo scopo dello studio, le procedure coinvolte, i potenziali benefici e rischi prima di accettare di partecipare.

Per le donne in età fertile, tutti gli studi richiedono l’uso di metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per almeno 3 mesi dopo l’ultima dose del farmaco sperimentale. È inoltre necessario un test di gravidanza negativo prima di iniziare il trattamento, e le donne in gravidanza o che allattano non possono partecipare.

I pazienti devono essere in grado di seguire le procedure dello studio, che possono includere visite di controllo regolari, monitoraggio frequente della glicemia e, in alcuni casi, auto-somministrazione del farmaco. È importante essere pronti a impegnarsi per l’intera durata dello studio per garantire risultati affidabili.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso sull’ipoglicemia iperinsulinemica stanno testando farmaci innovativi che potrebbero offrire nuove speranze ai pazienti che non hanno ottenuto un controllo adeguato con le terapie standard. In particolare, ersodetug (RZ358) viene studiato sia per l’iperinsulinismo associato a tumori che per l’iperinsulinismo congenito, mentre pasireotide viene valutato specificamente per l’ipoglicemia post-bariatrica.

Questi studi rappresentano un importante passo avanti nella ricerca di trattamenti più efficaci per questa condizione debilitante. I farmaci studiati agiscono attraverso meccanismi diversi: ersodetug blocca il recettore dell’insulina per ridurre gli effetti dell’eccesso di insulina, mentre pasireotide mima la somatostatina per aiutare a regolare i livelli di zucchero nel sangue.

È degno di nota che tutti gli studi includono un attento monitoraggio della sicurezza e dell’efficacia, con valutazioni regolari dei livelli di glucosio nel sangue e della frequenza degli eventi ipoglicemici. Alcuni studi offrono anche fasi di estensione che permettono ai partecipanti di continuare a ricevere il trattamento e di contribuire alla comprensione degli effetti a lungo termine di questi farmaci.

Per i pazienti interessati a partecipare a uno di questi studi, il primo passo è consultare il proprio medico curante per discutere l’idoneità e ottenere ulteriori informazioni sui centri di sperimentazione disponibili nella propria area geografica.