L’ipertensione portale non cirrotica è una condizione caratterizzata da un aumento della pressione nel sistema venoso portale senza la presenza di cirrosi epatica. Attualmente è in corso uno studio clinico che valuta l’efficacia dell’apixaban, un anticoagulante orale, nel prevenire la formazione o l’estensione di trombi nel sistema venoso portale dei pazienti affetti da questa patologia.

Studi clinici in corso sull’ipertensione portale non cirrotica

L’ipertensione portale non cirrotica (INCPH, dall’inglese Intrahepatic Non-Cirrhotic Portal Hypertension) rappresenta una condizione epatica particolare in cui si verifica un aumento della pressione sanguigna nel sistema della vena porta, che trasporta il sangue dagli organi digestivi al fegato, ma senza la presenza di cirrosi epatica. Questa patologia può portare allo sviluppo di varici esofagee e complicanze trombotiche che richiedono un attento monitoraggio e trattamento.

Attualmente nel sistema sono disponibili 1 studio clinico per l’ipertensione portale non cirrotica. Di seguito viene presentato in dettaglio lo studio in corso che potrebbero rappresentare nuove opportunità terapeutiche per i pazienti affetti da questa condizione.

Studio clinico disponibile

Studio sull’Apixaban per pazienti con ipertensione portale non cirrotica intraepatica

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti dell’apixaban, un farmaco anticoagulante orale, nei pazienti affetti da ipertensione portale non cirrotica intraepatica. L’obiettivo principale è determinare se l’assunzione di apixaban per un periodo di 24 mesi possa prevenire o ridurre la formazione di coaguli di sangue nel sistema venoso portale, incluse aree come le vene spleniche, mesenteriche e la vena porta principale con le sue ramificazioni.

I partecipanti allo studio riceveranno in modo casuale either compresse rivestite con film di Eliquis da 2,5 mg, contenenti apixaban come principio attivo, oppure un placebo che ha l’aspetto del farmaco ma non contiene il principio attivo. Questo approccio “in doppio cieco” garantisce che né i partecipanti né i ricercatori sappiano quale trattamento viene somministrato a ciascun paziente, assicurando risultati imparziali e affidabili.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 18 e 90 anni
• Diagnosi confermata di ipertensione portale non cirrotica intraepatica (INCPH), determinata attraverso biopsia epatica che escluda la cirrosi e mostri segni specifici di ipertensione portale, oppure mediante due misurazioni affidabili della rigidità epatica con Fibroscan inferiori a 10 kPa
• Profilassi adeguata contro il sanguinamento da varici, secondo le raccomandazioni dell’Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL)
• Per le donne in età fertile, utilizzo di metodi contraccettivi affidabili (pillola anticoncezionale, dispositivo intrauterino o altri metodi meccanici)

Criteri di esclusione principali:

• Età al di fuori del range specificato
• Appartenenza a popolazioni vulnerabili che richiedono protezione o cure speciali
• Altre condizioni mediche che potrebbero interferire con la sicurezza o l’efficacia del trattamento

Durante lo studio, che ha una durata complessiva di 24 mesi, i partecipanti verranno sottoposti a controlli regolari che includono esami di imaging come la tomografia computerizzata (TC) per monitorare le condizioni delle vene e valutare eventuali cambiamenti nel sistema venoso portale. Tutte le immagini verranno analizzate centralmente per garantire accuratezza e coerenza nella valutazione dei risultati.

Il farmaco in studio: Apixaban

L’apixaban è un anticoagulante orale diretto (DOAC) che agisce inibendo il fattore Xa, un enzima essenziale per il processo di coagulazione del sangue. Bloccando questo fattore, l’apixaban riduce il rischio di formazione di coaguli. Nel contesto di questo studio, il farmaco viene somministrato alla dose di 2,5 mg due volte al giorno per valutare la sua efficacia nel prevenire la trombosi del sistema venoso portale nei pazienti con INCPH.

L’endpoint primario dello studio è l’incidenza cumulativa di insorgenza o estensione della trombosi nel sistema venoso portale durante il periodo di trattamento di 24 mesi. I risultati verranno analizzati per determinare se l’apixaban rappresenti un’opzione terapeutica efficace rispetto al placebo nel ridurre le complicanze trombotiche associate all’ipertensione portale non cirrotica.

Informazioni sulla malattia

L’ipertensione portale non cirrotica intraepatica è una condizione caratterizzata da un aumento della pressione nel sistema della vena porta senza la presenza di cirrosi epatica. Questa patologia può portare allo sviluppo di varici, ovvero vene dilatate che possono causare complicanze gravi in caso di rottura. Con il progredire della malattia, l’aumento della pressione portale può favorire la formazione di coaguli di sangue nel sistema venoso portale, con potenziale estensione della trombosi ad altre vene come quelle spleniche o mesenteriche.

I sintomi della condizione possono includere dolore addominale, gonfiore e problemi digestivi dovuti all’alterato flusso sanguigno. La gestione della malattia richiede un monitoraggio attento e, in molti casi, un trattamento preventivo per ridurre il rischio di complicanze come il sanguinamento da varici e la trombosi venosa.

Sintesi e considerazioni finali

Attualmente esiste un numero limitato di studi clinici specificamente dedicati all’ipertensione portale non cirrotica, con solo uno studio attivo nel sistema. Questo riflette la rarità della condizione e la necessità di ulteriori ricerche per comprendere meglio le opzioni terapeutiche disponibili.

Lo studio sull’apixaban rappresenta un’importante opportunità per i pazienti affetti da INCPH, poiché esplora l’utilizzo di un anticoagulante orale già approvato per altre indicazioni in una nuova area terapeutica. Se i risultati dello studio saranno positivi, l’apixaban potrebbe diventare un’opzione terapeutica importante per prevenire le complicanze trombotiche associate a questa condizione.

I pazienti interessati a partecipare allo studio dovrebbero consultare il proprio medico specialista per valutare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi della partecipazione. È importante sottolineare che la partecipazione a uno studio clinico è sempre volontaria e i pazienti possono ritirarsi in qualsiasi momento senza che questo influisca sulle cure mediche che ricevono.

La ricerca clinica rimane fondamentale per migliorare la comprensione dell’ipertensione portale non cirrotica e sviluppare nuove strategie terapeutiche che possano migliorare la qualità di vita e la prognosi dei pazienti affetti da questa condizione.