L’insufficienza surrenalica primitiva è una condizione in cui le ghiandole surrenali non producono ormoni in quantità sufficiente. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che valutano diverse formulazioni di terapia ormonale sostitutiva per migliorare la qualità di vita dei pazienti. Questi studi confrontano diverse forme di idrocortisone e cortisone, con l’obiettivo di trovare le opzioni terapeutiche più efficaci e meglio tollerate.

Studi Clinici in Corso sull’Insufficienza Surrenalica Primitiva

L’insufficienza surrenalica primitiva è una malattia rara in cui le ghiandole surrenali, piccoli organi situati sopra i reni, non riescono a produrre quantità adeguate di ormoni essenziali come il cortisolo e l’aldosterone. Questa condizione richiede una terapia ormonale sostitutiva per tutta la vita. Attualmente sono attivi 2 studi clinici che stanno valutando diverse formulazioni farmacologiche per ottimizzare il trattamento e migliorare la qualità di vita dei pazienti.

Studi Clinici Disponibili

Studio sulla Tollerabilità e Accettazione dell’Idrocortisone Orale per Bambini con Iperplasia Surrenalica o Insufficienza Surrenalica

Localizzazione: Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della tollerabilità e dell’accettazione di due formulazioni orali di idrocortisone nei bambini. Lo studio include pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 17 anni affetti da iperplasia surrenalica, insufficienza surrenalica primitiva isolata o panipopituitarismo.

L’obiettivo principale è valutare quanto bene i bambini tollerino e accettino queste due formulazioni di idrocortisone in termini di gusto e facilità d’uso. Le formulazioni vengono preparate dal Servizio di Farmacia Ospedaliera e somministrate ai partecipanti per un periodo determinato.

Criteri di inclusione principali:

• Pazienti ambulatoriali di età compresa tra 6 e 17 anni
• Diagnosi di iperplasia surrenalica, insufficienza surrenalica primitiva isolata o panipopituitarismo
• Assenza di problemi di deglutizione
• Consenso informato firmato dai genitori o tutori

Durante lo studio, i bambini vengono attentamente monitorati per garantire la loro sicurezza e raccogliere informazioni sulla loro risposta al farmaco. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sulle modalità migliori per somministrare l’idrocortisone ai bambini con queste condizioni, assicurando che il trattamento sia efficace e facile da assumere. Lo studio dovrebbe iniziare il reclutamento il 1° gennaio 2025 e concludersi il 1° gennaio 2026.

Studio sulla Qualità di Vita in Pazienti di Età Compresa tra 16 e 80 Anni con Insufficienza Surrenalica Primitiva Utilizzando Idrocortisone (Plenadren) e Cortisone

Localizzazione: Norvegia

Questo studio clinico confronta due diverse terapie ormonali sostitutive per l’insufficienza surrenalica primitiva: Plenadren (compresse a rilascio modificato di idrocortisone da 20 mg) e Cortisone (compresse da 25 mg). L’obiettivo principale è valutare quale trattamento offra una migliore qualità di vita ai pazienti.

Lo studio include pazienti di età compresa tra 16 e 80 anni con diagnosi recente di insufficienza surrenalica primitiva, che abbiano iniziato la terapia con glucocorticoidi da meno di 31 giorni. I partecipanti vengono seguiti dal momento della diagnosi e successivamente a 1, 6 e 12 mesi per valutare l’impatto di ciascun trattamento sul loro benessere quotidiano.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 16 e 80 anni
• Diagnosi confermata di insufficienza surrenalica primitiva
• Terapia con glucocorticoidi da meno di 31 giorni
• Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo
• Capacità di comprendere lo studio e firmare il consenso informato

Durante lo studio vengono monitorati vari indicatori di salute, tra cui pressione sanguigna, peso corporeo, livelli di colesterolo e glicemia. Vengono inoltre valutati i livelli ormonali, i pattern del sonno e la funzione cognitiva per fornire una visione completa di come ciascun trattamento influenzi l’organismo. Lo studio tiene traccia anche di eventuali eventi avversi o sintomi correlati a crisi surrenaliche per garantire la sicurezza dei pazienti. Si prevede che lo studio si concluda entro febbraio 2027.

Farmaci Investigazionali

Idrocortisone è un corticosteroide sintetico che imita l’azione del cortisolo, un ormone naturalmente prodotto dalle ghiandole surrenali. Viene utilizzato nella terapia ormonale sostitutiva per aiutare a regolare varie funzioni corporee nei pazienti con insufficienza surrenalica. Le formulazioni studiate includono versioni a rilascio immediato e a rilascio modificato (Plenadren), progettate per mantenere livelli ormonali più stabili durante la giornata.

Cortisone è un corticosteroide convenzionale che viene convertito in idrocortisone nel fegato. Viene utilizzato da decenni nella terapia ormonale sostitutiva per l’insufficienza surrenalica, aiutando a integrare gli ormoni che le ghiandole surrenali non sono in grado di produrre in quantità sufficiente.

Informazioni sulla Malattia

L’insufficienza surrenalica primitiva si verifica quando le ghiandole surrenali sono danneggiate e non possono produrre quantità adeguate di ormoni, in particolare cortisolo e talvolta aldosterone. I sintomi possono includere:

• Affaticamento cronico e debolezza muscolare
• Perdita di peso involontaria
• Pressione sanguigna bassa
• Desiderio intenso di cibi salati
• Iperpigmentazione cutanea (scurimento della pelle)
• Dolori addominali, nausea e vomito

Senza un trattamento adeguato, la malattia progredisce con un peggioramento dei sintomi, specialmente durante periodi di stress o malattia. La condizione richiede un monitoraggio regolare e una gestione attenta per mantenere l’equilibrio ormonale e la salute generale. In situazioni di stress acuto, può verificarsi una crisi surrenalica, una condizione potenzialmente pericolosa per la vita che richiede un intervento medico immediato.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso sull’insufficienza surrenalica primitiva si concentrano su aspetti diversi ma complementari del trattamento. Lo studio spagnolo affronta un bisogno importante nella popolazione pediatrica, valutando formulazioni di idrocortisone specificamente adattate per i bambini, con particolare attenzione alla palatabilità e alla facilità di somministrazione.

Lo studio norvegese, invece, si rivolge a una popolazione più ampia di adolescenti e adulti, confrontando direttamente due diverse strategie terapeutiche. L’utilizzo di Plenadren, una formulazione a rilascio modificato, potrebbe offrire vantaggi in termini di stabilità dei livelli ormonali durante l’arco della giornata, imitando più fedelmente il ritmo naturale di produzione del cortisolo.

Entrambi gli studi sottolineano l’importanza di ottimizzare non solo l’efficacia terapeutica, ma anche la qualità di vita dei pazienti. La valutazione completa che include parametri metabolici, funzione cognitiva, pattern del sonno e benessere psicologico riflette un approccio olistico alla gestione di questa malattia cronica.

I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero consultare il proprio medico curante per valutare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi della partecipazione.