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Haemophilia A (Factor VIII)
Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con emofilia A che hanno ricevuto valoctocogene roxaparvovec
Lo studio riguarda l’Emofilia A, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno difficoltà a fermare le emorragie perché il loro corpo non produce abbastanza una proteina chiamata fattore VIII, necessaria per la coagulazione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato BMN 270, noto anche come…
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Data di inizio: 2024-08-16Studio internazionale sull’uso di emicizumab e combinazione di farmaci per pazienti con emofilia A con inibitori di FVIII
Lo studio si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata Fattore VIII. Alcuni pazienti sviluppano inibitori che rendono il trattamento meno efficace. Lo scopo dello studio è valutare diversi approcci per trattare questi pazienti, in particolare quelli con inibitori…
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Data di inizio: 2020-01-14Studio sulla sicurezza e risposta al trattamento con peboctocogene camaparvovec in adulti con emofilia A grave
La ricerca riguarda lEmofilia A, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno livelli molto bassi di un fattore di coagulazione chiamato Fattore VIII. Il trattamento in studio è un nuovo farmaco chiamato BAY 2599023 (anche noto come DTX201), che utilizza un virus modificato, non infettivo, per…
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Data di inizio: 2018-10-30Studio sulla sicurezza di Damoctocog Alfa Pegol nei bambini con emofilia A grave di età compresa tra 7 e 12 anni
Lo studio clinico si concentra su bambini di età compresa tra 7 e meno di 12 anni affetti da emofilia A grave, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa di una carenza del fattore VIII. Questo può portare a sanguinamenti spontanei o prolungati dopo un infortunio. Il trattamento in esame è…
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Data di inizio: 2022-09-26Studio sulla sicurezza ed efficacia di emicizumab in pazienti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori FVIII
Lo studio riguarda persone con emofilia A lieve o moderata, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata fattore VIII. In questo studio, si utilizza un farmaco chiamato emicizumab, noto anche con i nomi in codice RO5534262 o ACE910. L’emicizumab è una soluzione per iniezione che…
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Data di inizio: 2020-06-24