Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Lixudebart e Rituximab per Pazienti con Glomerulonefrite Rapidamente Progressiva Dovuta a Vasculite Associata ad ANCA
Località: Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Italia, Spagna, Svezia
Questo studio clinico si concentra su una condizione chiamata vasculite associata agli anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (AAV), che può portare a un grave problema renale noto come glomerulonefrite rapidamente progressiva (GNRP). Lo studio sta testando un nuovo trattamento chiamato ALE.F02, che viene somministrato attraverso un'infusione endovenosa, il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALE.F02 nei pazienti con GNRP dovuta ad AAV.
I partecipanti allo studio riceveranno ALE.F02 o un placebo. Lo studio durerà diverse settimane, durante le quali i partecipanti avranno controlli regolari per monitorare la loro salute e gli effetti del trattamento. Lo studio mira a verificare se ALE.F02 può aiutare a proteggere i reni e migliorare la funzionalità renale nei pazienti con questa condizione. Altri farmaci che possono essere utilizzati nello studio includono Rituximab, un tipo di anticorpo monoclonale, e Ciclofosfamide, un agente chimico utilizzato in alcuni trattamenti. Anche questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa.
Durante tutto lo studio, i partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro salute. Lo studio esaminerà anche come ALE.F02 influisce sulla funzionalità renale nel tempo, inclusi i cambiamenti nei livelli di proteine nelle urine e la salute renale complessiva. L'obiettivo è scoprire se ALE.F02 può essere un'opzione terapeutica sicura ed efficace per le persone con GNRP dovuta ad AAV, offrendo potenzialmente un nuovo modo per gestire questa condizione difficile.
Criteri di inclusione principali:
- Pazienti di sesso maschile o femminile di almeno 18 anni di età
- Peso corporeo non superiore a 130 kg
- Punteggio inferiore a 7 sulla Scala di Fragilità Clinica
- Diagnosi recente di glomerulonefrite rapidamente progressiva negli ultimi 45 giorni, dimostrata da una ridotta funzionalità renale e storia di proteine o sangue nelle urine
- Sospetto di GNRP dovuta a vasculite associata ad ANCA, basato su test di laboratorio specifici, incluso un test positivo per ANCA
- Disponibilità a sottoporsi a biopsia renale prima dell'inizio del farmaco in studio o averla effettuata negli ultimi 45 giorni
- Per le donne: non essere in gravidanza o allattamento e utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci
- Per gli uomini: accettare di utilizzare la contraccezione durante lo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco
Criteri di esclusione principali:
- Pazienti con un tipo diverso di malattia renale che non sia glomerulonefrite rapidamente progressiva
- Pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio
- Pazienti non in grado di fornire il proprio consenso o considerati parte di una popolazione vulnerabile
Fasi dello studio:
- Fase 1 - Adesione allo studio: I partecipanti saranno informati sullo scopo, le procedure e i potenziali rischi e benefici dello studio. Verrà richiesto il consenso informato
- Fase 2 - Valutazione iniziale: Verrà condotta una valutazione iniziale per confermare l'idoneità, includendo la revisione della storia medica, un esame fisico e test di laboratorio necessari
- Fase 3 - Somministrazione del trattamento: I pazienti riceveranno il farmaco in studio, ALE.F02, come infusione endovenosa continua
- Fase 4 - Monitoraggio e follow-up: Durante tutto lo studio, verrà condotto un monitoraggio regolare con esami del sangue, delle urine e altre valutazioni necessarie
- Fase 5 - Fine del trattamento: Il periodo di trattamento si concluderà alla settimana 24 o alla fine del trattamento, a seconda di quale evento si verifichi per primo
- Fase 6 - Valutazione finale: Verrà condotta una valutazione finale per valutare l'impatto complessivo del trattamento sulla condizione
Farmaco sperimentale: ALE.F02 è un farmaco immunosoppressore somministrato tramite infusione endovenosa continua. Attualmente è in fase di studio nei trial clinici e non è ancora ampiamente disponibile nella pratica medica. Il farmaco funziona prendendo di mira molecole specifiche coinvolte nella risposta immunitaria, con l'obiettivo di ridurre l'infiammazione e prevenire ulteriori danni renali.
Cechia
