Uno studio clinico sta valutando la sicurezza a lungo termine di HepaStem, una terapia cellulare innovativa per pazienti con disturbi del ciclo dell’urea, sindrome di Crigler-Najjar e malattie epatiche fibroinfiammatorie. La ricerca monitora i pazienti che hanno già ricevuto questo trattamento sperimentale per garantire che rimanga sicuro nel tempo.

Studi clinici in corso sugli errori congeniti del metabolismo

Gli errori congeniti del metabolismo rappresentano un gruppo di condizioni genetiche rare che influenzano il modo in cui il corpo elabora le sostanze. Attualmente è disponibile 1 studio clinico attivo per questa categoria di malattie, focalizzato sulla valutazione della sicurezza a lungo termine di un trattamento cellulare innovativo.

Panoramica degli studi clinici disponibili

Lo studio clinico attualmente in corso si concentra su pazienti che soffrono di specifici errori congeniti del metabolismo, tra cui disturbi del ciclo dell’urea e sindrome di Crigler-Najjar, insieme ad altre malattie epatiche. L’obiettivo principale è monitorare la sicurezza nel tempo di una terapia cellulare già somministrata in precedenti ricerche cliniche.

Dettagli dello studio clinico

Studio sulla sicurezza a lungo termine di HepaStem per pazienti con disturbi del ciclo dell’urea, sindrome di Crigler-Najjar e malattie epatiche fibroinfiammatorie

Località dello studio: Belgio, Bulgaria, Francia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico è dedicato alla comprensione della sicurezza a lungo termine di un trattamento chiamato HepaStem. HepaStem è una terapia cellulare che utilizza cellule appositamente preparate derivate dal fegato per aiutare a trattare determinate malattie metaboliche ed epatiche.

Le condizioni studiate in questo trial includono:

• Disturbi del ciclo dell’urea – un gruppo di condizioni genetiche che influenzano la capacità del corpo di rimuovere l’azoto di scarto, portando a un accumulo di ammoniaca nel sangue che può essere tossico, specialmente per il cervello
• Sindrome di Crigler-Najjar – una rara malattia genetica che colpisce il metabolismo della bilirubina, causando ittero persistente e potenziali complicazioni neurologiche
• Malattie epatiche fibroinfiammatorie – condizioni caratterizzate da infiammazione e fibrosi del tessuto epatico che possono compromettere la funzionalità del fegato

Obiettivo dello studio: Lo scopo principale è monitorare i pazienti che hanno precedentemente ricevuto almeno un’infusione di HepaStem in studi clinici precedenti. La ricerca mira a garantire che il trattamento rimanga sicuro nel lungo periodo, osservando i partecipanti per verificare eventuali effetti collaterali o cambiamenti nello stato di salute.

Come funziona lo studio: I partecipanti non riceveranno nuovi trattamenti, ma saranno regolarmente monitorati per raccogliere informazioni sulla loro salute dopo il trattamento iniziale con HepaStem. Questo monitoraggio include la sorveglianza di eventi gravi come trapianti d’organo, sviluppo di tumori o malattie che potrebbero derivare da infezioni o riattivazione di virus dormienti.

Criteri di inclusione principali:

• Pazienti che hanno ricevuto almeno un’infusione di HepaStem durante uno studio clinico precedente condotto da Promethera Therapeutics
• Capacità di comprendere e fornire un consenso informato scritto
• Per i bambini, il consenso deve essere fornito dai genitori o da un rappresentante legale
• Lo studio include pazienti maschi e femmine di tutte le età

Criteri di esclusione principali:

• Pazienti che non hanno ricevuto almeno un’infusione di HepaStem in uno studio precedente
• Pazienti che non hanno partecipato a studi clinici precedenti condotti da Promethera
• Pazienti che non presentano disturbi del ciclo dell’urea, sindrome di Crigler-Najjar o malattie epatiche fibroinfiammatorie

Il farmaco sperimentale: HepaStem è una terapia che utilizza cellule speciali derivate dal fegato, progettate per aiutare a riparare e rigenerare il tessuto epatico danneggiato. Queste cellule vengono somministrate attraverso infusione endovenosa e mirano a supportare la funzionalità epatica fornendo al fegato le cellule necessarie per favorire la guarigione. In questo studio, l’attenzione è rivolta alla valutazione della sicurezza a lungo termine di questo approccio terapeutico innovativo.

Percorso dello studio: Una volta confermata l’idoneità e ottenuto il consenso informato, i partecipanti entreranno in una fase di monitoraggio a lungo termine. Attraverso controlli regolari, i ricercatori documenteranno attentamente qualsiasi evento avverso o problema di salute che potrebbe insorgere. Lo studio dovrebbe continuare fino a luglio 2028, garantendo la raccolta di dati completi sulla sicurezza a lungo termine del trattamento.

Riepilogo e considerazioni importanti

Attualmente è disponibile un unico studio clinico per gli errori congeniti del metabolismo nel contesto di questa ricerca, focalizzato specificamente sulla valutazione della sicurezza a lungo termine della terapia cellulare HepaStem. Questo rappresenta un’importante opportunità per i pazienti che hanno già ricevuto questo trattamento sperimentale di contribuire alla comprensione scientifica della sua sicurezza nel tempo.

È importante notare che questo studio è di tipo osservazionale per i partecipanti: non riceveranno nuovi trattamenti, ma saranno monitorati per valutare gli effetti a lungo termine delle infusioni già ricevute. Lo studio è disponibile in diversi paesi europei, offrendo accessibilità a pazienti in Belgio, Bulgaria, Francia, Polonia e Spagna.

Le condizioni trattate in questo studio sono rare e complesse, richiedendo un’attenzione medica specializzata. La terapia cellulare rappresenta un approccio innovativo che mira a utilizzare cellule viventi per migliorare la funzionalità epatica e gestire queste malattie metaboliche ed epatiche difficili da trattare.

I pazienti interessati a partecipare dovrebbero consultare il proprio medico specialista per discutere la propria idoneità e comprendere meglio i potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione allo studio. È fondamentale che i pazienti abbiano precedentemente partecipato agli studi clinici iniziali con HepaStem per poter essere inclusi in questa fase di follow-up a lungo termine.