L’epatite autoimmune è una malattia cronica in cui il sistema immunitario attacca erroneamente il fegato. Attualmente è in corso uno studio clinico che valuta un nuovo trattamento per i pazienti che non rispondono bene alle terapie standard.

Studi clinici in corso sull’epatite autoimmune

L’epatite autoimmune è una condizione cronica in cui il sistema immunitario del corpo attacca per errore le cellule epatiche, causando infiammazione. Nel tempo, questa infiammazione può portare a danni al fegato, incluse cicatrici e cirrosi. La malattia si presenta spesso con sintomi come affaticamento, disagio addominale e ittero, sebbene alcuni individui possano rimanere asintomatici per anni. La progressione dell’epatite autoimmune può variare: alcuni pazienti sperimentano un decorso lento mentre altri possono avere un rapido danneggiamento epatico. È caratterizzata da enzimi epatici elevati, in particolare l’alanina aminotransferasi (ALT), e dalla presenza di specifici autoanticorpi nel sangue. La causa esatta dell’attacco del sistema immunitario alle cellule epatiche non è completamente compresa, ma si ritiene coinvolga una combinazione di fattori genetici e ambientali.

Attualmente è disponibile 1 studio clinico per i pazienti con epatite autoimmune. Di seguito viene presentato in dettaglio questo studio.

Studio clinico disponibile

Studio sugli effetti di VAY736 per pazienti con epatite autoimmune che non rispondono bene al trattamento standard

Località: Repubblica Ceca, Cechia, Germania

Questo studio clinico si concentra sull’epatite autoimmune e sta valutando un trattamento chiamato VAY736, conosciuto anche come ianalumab. Si tratta di un tipo di proteina progettata per colpire parti specifiche del sistema immunitario. Lo studio confronterà gli effetti di VAY736 con un placebo per verificare se può aiutare i pazienti che non hanno risposto bene o non possono tollerare i trattamenti standard.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di VAY736 nel migliorare la funzionalità epatica nei pazienti con epatite autoimmune. Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, i ricercatori determineranno la dose ottimale di VAY736 osservando i suoi effetti sui livelli degli enzimi epatici nell’arco di 24 settimane. Nella seconda parte, la dose scelta verrà testata ulteriormente per confermarne i benefici e la sicurezza per i pazienti.

VAY736 viene somministrato come iniezione sottocutanea. È attualmente oggetto di studio nei trial clinici per il suo potenziale utilizzo nel trattamento dell’epatite autoimmune, in particolare nei pazienti che non rispondono bene o non possono tollerare i trattamenti standard. Il farmaco agisce prendendo di mira proteine specifiche coinvolte nella risposta immunitaria, contribuendo a ridurre l’infiammazione e il danno epatico. VAY736 è classificato come anticorpo monoclonale, un tipo di farmaco progettato per interagire con molecole specifiche nel corpo per modulare il sistema immunitario.

Criteri di inclusione principali:

Età compresa tra 18 e 75 anni
Diagnosi di epatite autoimmune di tipo 1 secondo criteri internazionali specifici, con presenza di determinati anticorpi nel sangue
Biopsia epatica compatibile con epatite autoimmune (con punteggio Ishak HAI modificato di 5 o superiore)
Risposta incompleta o intolleranza alla terapia standard:
- Risposta incompleta: livello di ALT 1,5 volte il limite superiore della norma durante lo screening, con terapia standard per almeno 6 mesi
- Intolleranza: livello di ALT 1,5 volte il limite superiore della norma durante lo screening, con interruzione della terapia standard a causa di effetti collaterali
Dosi stabili di corticosteroidi o azatioprina durante il periodo di screening di 4 settimane

Criteri di esclusione principali:

Altre gravi malattie epatiche oltre all’epatite autoimmune
Precedente trapianto di fegato
Infezioni attive che richiedono trattamento antibiotico, antivirale o antifungino
Storia di cancro negli ultimi 5 anni (eccetto alcuni tumori cutanei)
Gravidanza o allattamento
Storia di abuso di droghe o alcol nell’ultimo anno
Allergia nota al farmaco in studio o ai suoi ingredienti
Partecipazione corrente ad un altro studio clinico
Determinate condizioni cardiache, come ipertensione non controllata o insufficienza cardiaca
Gravi problemi renali

Fasi dello studio:

Fase 1 – Adesione allo studio: È richiesto il consenso informato dopo aver compreso i dettagli dello studio. L’idoneità viene confermata in base a criteri specifici, inclusi età e diagnosi di epatite autoimmune.
Fase 2 – Periodo di screening: Durante questo periodo vengono mantenute dosi stabili di farmaci come corticosteroidi o azatioprina. Se si assume micofenolato mofetile o acido micofenolico, questi vengono modificati o sostituiti secondo necessità.
Fase 3 – Randomizzazione e trattamento: I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere VAY736 o un placebo. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.
Fase 4 – Durata del trattamento: Il trattamento dura 24 settimane. L’obiettivo è valutare la normalizzazione dei livelli di ALT entro la fine di questo periodo.
Fase 5 – Valutazione: L’esito primario è la proporzione di pazienti che raggiungono la normalizzazione dell’ALT alla settimana 24. Le valutazioni secondarie possono includere ulteriori esami biochimici e istologici.

Riepilogo

Attualmente è disponibile uno studio clinico per i pazienti con epatite autoimmune che non rispondono adeguatamente alle terapie standard. Lo studio valuta VAY736 (ianalumab), un anticorpo monoclonale che agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l’infiammazione e il danno epatico.

Lo studio è particolarmente rilevante per i pazienti che hanno mostrato una risposta incompleta ai trattamenti convenzionali o che non possono tollerarli a causa degli effetti collaterali. L’obiettivo principale è normalizzare i livelli di ALT, un importante indicatore della funzionalità epatica, entro 24 settimane di trattamento.

Questo rappresenta un’importante opportunità per i pazienti con epatite autoimmune difficile da trattare, offrendo potenzialmente una nuova opzione terapeutica quando le terapie standard non sono sufficienti. Lo studio si svolge in Repubblica Ceca, Cechia e Germania, con un approccio rigoroso che include sia la determinazione della dose ottimale sia la conferma dell’efficacia e della sicurezza del trattamento.

I pazienti interessati a partecipare devono soddisfare criteri specifici e non presentare altre gravi condizioni epatiche, infezioni attive o controindicazioni al trattamento. La partecipazione richiede un impegno di 24 settimane con monitoraggio regolare della funzionalità epatica e degli eventuali effetti collaterali.