L’emofilia B senza inibitori è una malattia rara della coagulazione del sangue. Attualmente è in corso 1 studio clinico che sta valutando nuove opzioni di trattamento per i pazienti affetti da questa condizione. Questo articolo presenta informazioni dettagliate sugli studi disponibili e su come partecipare.

Studi Clinici in Corso per l’Emofilia B senza Inibitori

L’emofilia B senza inibitori è una malattia genetica caratterizzata da una carenza del fattore di coagulazione IX, essenziale per la normale coagulazione del sangue. Questa condizione porta a episodi di sanguinamento frequenti, che possono verificarsi spontaneamente o dopo traumi minori. Il sanguinamento colpisce spesso articolazioni e muscoli, causando dolore, gonfiore e potenziali danni articolari nel tempo. Nei casi più gravi, gli episodi di sanguinamento sono frequenti e difficili da gestire, richiedendo cure continue per prevenire e trattare efficacemente le emorragie.

Attualmente è disponibile 1 studio clinico per i pazienti affetti da emofilia B moderatamente grave o grave senza inibitori. Questo studio offre l’opportunità di accedere a trattamenti innovativi e di contribuire al progresso della ricerca medica in questo campo.

Studio Clinico Disponibile

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di SerpinPC per Pazienti con Emofilia A o B Grave

Località: Belgio, Bulgaria, Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti di un trattamento chiamato SerpinPC per persone con emofilia A grave o emofilia B da moderatamente grave a grave. SerpinPC è una soluzione per iniezione che contiene una forma modificata di una proteina chiamata inibitore della proteasi alfa-1 umana. Lo studio mira a valutare quanto sia efficace e sicuro SerpinPC quando somministrato come trattamento preventivo regolare attraverso iniezione sottocutanea, ovvero iniettato sotto la pelle.

Criteri di inclusione principali:

Pazienti di sesso maschile di età compresa tra 12 e 65 anni
Diagnosi di emofilia A grave o emofilia B da moderatamente grave a grave
Per i pazienti con emofilia B: assenza di inibitore ad alto titolo (definito come 5 o più Unità Bethesda per millilitro)
Partecipazione a un programma di profilassi o almeno 6 episodi di sanguinamento che hanno richiesto trattamento negli ultimi 6 mesi per chi segue un regime terapeutico su richiesta
Disponibilità di almeno 12 settimane (per la Parte 1) o 24 settimane (per la Parte 2) di episodi di sanguinamento documentati
Assenza di sanguinamento nei 7 giorni precedenti l’inizio dello studio
Funzionalità ematica, epatica e renale adeguata, con livello di D-dimero pari o inferiore a 750 microgrammi per litro

Criteri di esclusione:

Pazienti che non presentano emofilia B da moderatamente grave a grave
Pazienti di sesso femminile
Pazienti che fanno parte di popolazioni vulnerabili

Come funziona lo studio:

I partecipanti riceveranno SerpinPC attraverso iniezioni sottocutanee secondo un dosaggio e una frequenza determinati dal protocollo dello studio. Il farmaco ha l’obiettivo di ridurre il numero di episodi di sanguinamento promuovendo una migliore formazione del coagulo sanguigno. SerpinPC agisce inibendo una specifica proteina nel sangue che normalmente rallenta la coagulazione.

Durante lo studio, la salute dei partecipanti e la risposta al farmaco saranno attentamente monitorate attraverso controlli e valutazioni regolari. Lo studio valuterà il numero di sanguinamenti trattati, sanguinamenti spontanei e sanguinamenti articolari, oltre al consumo complessivo di fattori della coagulazione. Lo studio è previsto proseguire fino a luglio 2026.

Fasi dello studio:

Valutazione iniziale: Conferma dell’idoneità attraverso la revisione dell’età, della storia medica e dello stato di salute attuale
Periodo di osservazione: Documentazione degli episodi di sanguinamento per almeno 12-24 settimane prima dell’inizio del trattamento
Somministrazione del farmaco: Iniezioni sottocutanee regolari di SerpinPC
Monitoraggio continuo: Controlli regolari per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento
Completamento dello studio: Analisi finale dei risultati per determinare l’efficacia e la sicurezza di SerpinPC

Riepilogo

Attualmente è disponibile un importante studio clinico per i pazienti con emofilia B senza inibitori in diversi paesi europei, inclusa l’Italia. Lo studio sul SerpinPC rappresenta un’opportunità significativa per accedere a un trattamento innovativo che mira a prevenire gli episodi di sanguinamento attraverso un meccanismo d’azione unico.

È importante notare che questo studio è rivolto a pazienti di sesso maschile di età compresa tra 12 e 65 anni con emofilia B da moderatamente grave a grave che non presentano inibitori ad alto titolo. Il trattamento viene somministrato attraverso iniezioni sottocutanee regolari e richiede un periodo di osservazione iniziale per documentare adeguatamente gli episodi di sanguinamento.

La partecipazione a questo studio clinico non solo offre l’accesso a una terapia potenzialmente benefica, ma contribuisce anche al progresso della ricerca scientifica nel campo dell’emofilia, aiutando a sviluppare opzioni di trattamento migliori per le generazioni future di pazienti.

I pazienti interessati a partecipare dovrebbero discutere questa opportunità con il proprio ematologo di riferimento, che potrà valutare l’idoneità individuale e fornire ulteriori informazioni sui centri di ricerca partecipanti in Italia e negli altri paesi coinvolti nello studio.