Studio sulla Valbenazina per il Trattamento della Discinesia in Bambini e Adulti con Paralisi Cerebrale
Localizzazione: Belgio, Italia, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della valbenazina, un farmaco sperimentale per il trattamento della discinesia dovuta a paralisi cerebrale. La discinesia si riferisce ai movimenti involontari che possono manifestarsi nelle persone affette da paralisi cerebrale, un gruppo di disturbi che influenzano il movimento e il tono muscolare. Lo studio valuta l'efficacia della valbenazina nel migliorare questi movimenti involontari, in particolare quelli di tipo coreiforme (simili a movimenti di danza, rapidi e imprevedibili).
La valbenazina viene somministrata per via orale sotto forma di capsule rigide. Il trial è progettato come uno studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, il che significa che i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il farmaco attivo o un placebo (una sostanza inattiva che ha lo stesso aspetto del farmaco). Né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il trattamento reale, garantendo così risultati imparziali.
Criteri di inclusione principali:
- Diagnosi medica confermata di discinesia dovuta a paralisi cerebrale (DCP), con presenza di movimenti coreiformi caratteristici
- Condizioni mediche stabili, che si prevede rimangano tali per tutta la durata dello studio
- Età compresa tra 4 e 17 anni
- Entrambi i sessi (maschi e femmine)
Criteri di esclusione principali:
- Pazienti che non presentano discinesia dovuta a paralisi cerebrale
- Assenza di movimenti coreiformi
- Pazienti al di fuori della fascia di età specificata
- Condizioni mediche instabili che potrebbero compromettere la partecipazione allo studio
Obiettivi dello studio:
L'obiettivo primario è valutare il cambiamento nel punteggio Total Maximal Chorea (TMC) dal valore basale alla media delle valutazioni della settimana 12 e della settimana 14. Questo punteggio misura la gravità dei movimenti involontari e aiuta a determinare l'efficacia del trattamento.
Gli obiettivi secondari includono la valutazione di diversi parametri clinici:
- Variazioni nel punteggio Clinical Global Impression of Severity (CGI-S), che valuta la gravità complessiva della condizione
- Cambiamenti nel punteggio Movement Disorders - Childhood Rating Scale (MD-CRS) Parte I
- Valutazione del punteggio Total Maximal Dystonia (TMD)
- Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) e Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) alla settimana 14
- Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
- Goal Attainment Scale (GAS) per misurare il raggiungimento degli obiettivi individuali
- Valutazione del dolore mediante la Faces Pain Scale-Revised (FPS-R)
- UHDRS Total Motor Score (TMS)
Meccanismo d'azione della valbenazina:
La valbenazina è un inibitore selettivo del trasportatore vescicolare delle monoamine 2 (VMAT2). Questo meccanismo riduce il rilascio di dopamina nel cervello, contribuendo così a controllare i movimenti involontari. Il farmaco viene valutato sia per l'efficacia nel ridurre i sintomi che per la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti pediatrici e adulti.
Durata dello studio:
Il reclutamento dei partecipanti è iniziato il 2 ottobre 2023, e lo studio dovrebbe concludersi entro il 16 gennaio 2026. Durante questo periodo, i partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo per un periodo prestabilito e saranno monitorati regolarmente da professionisti sanitari per valutare l'evoluzione dei sintomi e qualsiasi eventuale effetto collaterale.
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