L’anemia è una condizione caratterizzata da una riduzione del numero di globuli rossi o dell’emoglobina nel sangue, che compromette il trasporto di ossigeno ai tessuti dell’organismo. Attualmente sono in corso 9 studi clinici dedicati allo sviluppo di nuove terapie per diverse forme di anemia, con l’obiettivo di migliorare la qualità di vita dei pazienti e ridurre la necessità di trasfusioni di sangue.
Studi Clinici in Corso sull’Anemia: Nuove Opportunità Terapeutiche
L’anemia rappresenta una sfida terapeutica significativa, soprattutto quando associata a condizioni complesse come le sindromi mielodisplastiche, la talassemia o la malattia a cellule falciformi. Gli studi clinici attualmente in corso stanno valutando approcci innovativi per trattare questa condizione, con particolare attenzione alla riduzione della dipendenza dalle trasfusioni e al miglioramento dei parametri ematologici.
Studi Clinici Disponibili
Studio di Elritercept per il Trattamento dell’Anemia in Adulti con Sindromi Mielodisplastiche a Rischio Basso o Intermedio
Sedi dello studio: Bulgaria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Irlanda, Italia, Lituania, Polonia, Spagna, Svezia
Questo studio clinico si concentra sulle sindromi mielodisplastiche (SMD), patologie che colpiscono il sangue e il midollo osseo, causando anemia che richiede trasfusioni regolari. Lo studio sta testando elritercept (noto anche con il nome in codice KER-050), un trattamento somministrato tramite iniezione sottocutanea, confrontandolo con un placebo per valutare se può ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi in adulti con SMD a rischio molto basso, basso o intermedio.
L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di elritercept nel ridurre il numero di trasfusioni necessarie. I partecipanti riceveranno il trattamento o un placebo e il loro progresso sarà monitorato nel tempo. Lo scopo principale è verificare se i partecipanti possono raggiungere l’indipendenza trasfusionale, cioè non necessitare di trasfusioni per almeno otto settimane durante il periodo dello studio.
Criteri di inclusione principali: età minima di 18 anni, diagnosi di SMD confermata da biopsia del midollo osseo, dipendenza da trasfusioni (4-7 unità di globuli rossi in 16 settimane, oppure 8 o più unità), mancata risposta o intolleranza agli agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA), meno del 5% di blasti nel midollo osseo, punteggio ECOG di 0-2.
Farmaco sperimentale: Elritercept (KER-050) agisce su specifici meccanismi che regolano la produzione di cellule del sangue, aiutando ad aumentare il numero di globuli rossi sani.
Studio di SEL120 Monocloridrato per il Trattamento dell’Anemia in Pazienti con Sindromi Mielodisplastiche (SMD) a Rischio Più Basso
Sedi dello studio: Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico valuta RVU120, un inibitore della chinasi CDK8 somministrato per via orale sotto forma di capsule, per il trattamento dell’anemia in pazienti con SMD a rischio più basso. Lo studio mira a valutare quanto bene RVU120 possa migliorare l’anemia in questi pazienti, monitorando la produzione di globuli rossi e verificando se può ridurre la necessità di trasfusioni.
I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere RVU120 o un placebo in uno studio in doppio cieco. Il dosaggio è di 150 mg per ciclo, con l’obiettivo di valutare la risposta eritroide dopo 8 cicli completi di trattamento.
Criteri di inclusione principali: età minima di 18 anni, diagnosi di neoplasie mielodisplastiche (SMD) con classificazione a rischio molto basso, basso o intermedio, anemia sintomatica documentata nelle 16 settimane precedenti, assenza di opzioni terapeutiche approvate disponibili, punteggio ECOG di 0-2, sospensione di terapie anti-cancro da almeno 2 settimane o 5 emivite.
Farmaco sperimentale: RVU120 agisce su specifici meccanismi coinvolti nella produzione di cellule del sangue, mirando a migliorare la produzione di globuli rossi.
Studio sul Ferrico Carbossimaltosio per Via Endovenosa per l’Anemia Preoperatoria in Pazienti con Arteriopatia Periferica degli Arti Inferiori
Sede dello studio: Spagna
Questo studio esamina come il trattamento con ferro per via endovenosa influenzi i pazienti con anemia associata a ischemia cronica degli arti inferiori. Il trattamento utilizza Ferinject, che contiene ferrico carbossimaltosio, somministrato direttamente nelle vene. L’obiettivo è ridurre la necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti con anemia prima della chirurgia di rivascolarizzazione programmata.
La chirurgia è prevista tra 48 ore e 3 settimane dopo l’inclusione nello studio. I partecipanti saranno monitorati per valutare i livelli di emoglobina, la durata del ricovero ospedaliero e la qualità di vita dopo l’intervento chirurgico.
Criteri di inclusione principali: età minima di 18 anni, diagnosi di anemia (emoglobina <13,0 g/dL negli uomini e <12 g/dL nelle donne), ischemia cronica degli arti inferiori classificata come Rutherford-Baker gradi 2-5 o Fontaine gradi II-IV, chirurgia di rivascolarizzazione programmata, anemia da carenza di ferro (ferritina <100 ng/ml o ferritina 100-500 ng/ml con saturazione del ferro <20%).
Farmaco: Il ferro per via endovenosa reintegra le riserve di ferro nell’organismo, essenziale per la produzione di emoglobina.
Studio su Ferro e Mannitolo per il Recupero dall’Anemia in Pazienti dopo Interventi Chirurgici Maggiori con Perdita di Sangue
Sede dello studio: Svezia
Questo studio valuta gli effetti del ferrico carbossimaltosio, una forma di ferro somministrata per via endovenosa, per il trattamento dell’anemia dopo interventi chirurgici maggiori come chirurgia epatica, pancreatica o aortica complessa. Lo studio prevede la somministrazione di 1000 mg di ferrico carbossimaltosio immediatamente dopo l’intervento per migliorare il recupero.
I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il trattamento o un placebo. Lo studio valuterà il numero di trasfusioni necessarie, la gravità dell’anemia postoperatoria e i cambiamenti nella qualità di vita cinque settimane dopo l’intervento, con un follow-up fino a cinque anni.
Criteri di inclusione principali: età superiore a 18 anni, peso superiore a 50 kg, intervento chirurgico programmato (chirurgia aortica complessa, resezione epatica o resezione pancreatica).
Farmaco: Il ferrico carbossimaltosio reintegra le riserve di ferro nell’organismo, essenziale per la produzione di emoglobina e globuli rossi.
Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Luspatercept per Pazienti con Sindrome Mielodisplastica, Beta-Talassemia o Mielofibrosi che hanno Precedentemente Partecipato a Studi su Luspatercept
Sedi dello studio: Bulgaria, Francia, Germania, Grecia, Italia, Paesi Bassi, Spagna, Svezia
Questo studio si concentra sulla sicurezza a lungo termine di luspatercept (ACE-536 o BMS-986346) in partecipanti che hanno già preso parte ad altri studi con questo trattamento. Le patologie studiate includono sindrome mielodisplastica (SMD), beta-talassemia e mielofibrosi, tutte condizioni che colpiscono il sangue e il midollo osseo.
Lo scopo è valutare la sicurezza a lungo termine di luspatercept, monitorando eventuali progressioni verso condizioni più gravi come la leucemia mieloide acuta (LMA) o lo sviluppo di altri tipi di cancro. I partecipanti riceveranno luspatercept come soluzione per iniezione sottocutanea. Il periodo massimo di trattamento è di 360 giorni.
Criteri di inclusione principali: età minima di 18 anni, partecipazione precedente a uno studio su luspatercept, beneficio clinico continuato dal trattamento secondo il parere del medico sperimentatore, adesione ai requisiti dello studio precedente.
Farmaco: Luspatercept è un agente di maturazione eritroide che si lega a specifiche proteine nell’organismo, aiutando a regolare la produzione di globuli rossi.
Studio di Elritercept per il Trattamento dell’Anemia in Pazienti con Sindromi Mielodisplastiche (SMD) a Rischio Basso o Intermedio
Sedi dello studio: Repubblica Ceca, Francia, Germania, Spagna
Questo studio si concentra sull’anemia in pazienti con sindromi mielodisplastiche (SMD), testando elritercept (KER-050), una soluzione per iniezione sottocutanea. Lo studio è diviso in due parti principali: nella prima, i partecipanti riceveranno dosi crescenti di elritercept per determinare la dose più appropriata; nella seconda parte, la dose selezionata sarà confermata per sicurezza e tollerabilità. È prevista anche una fase di estensione a lungo termine.
Lo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità di diverse dosi di elritercept, con l’obiettivo di verificare se può ridurre la necessità di trasfusioni e migliorare la produzione di cellule del sangue nei pazienti con SMD.
Criteri di inclusione principali: diagnosi di SMD secondo la classificazione WHO con livello di rischio molto basso, basso o intermedio secondo IPSS-R, meno del 5% di blasti nel midollo osseo, conta leucocitaria <13.000 per microlitro, anemia (definita da criteri specifici di emoglobina e trasfusioni), punteggio ECOG di 0, 1 o 2.
Farmaco sperimentale: KER-050 stimola la produzione di globuli rossi attraverso specifici meccanismi molecolari.
Studio su KER-050 e Ruxolitinib per Pazienti con Mielofibrosi e Anemia
Sedi dello studio: Francia, Italia, Spagna
Questo studio esplora l’uso di KER-050, testato sia da solo che in combinazione con ruxolitinib (INCB018424), per il trattamento della mielofibrosi, un tipo di tumore del sangue che colpisce il midollo osseo. Lo studio si concentra su pazienti con mielofibrosi che presentano anche anemia.
Lo studio è diviso in diverse fasi: inizialmente, i partecipanti riceveranno dosi crescenti di KER-050 per determinare la dose più sicura ed efficace. Nella fase successiva, lo studio si espanderà per valutare ulteriormente la sicurezza della dose scelta. È prevista una fase di estensione a lungo termine per valutare la sicurezza continuata di KER-050, con o senza ruxolitinib.
Criteri di inclusione principali: età minima di 18 anni, punteggio ECOG ≤2, aspettativa di vita di almeno 12 mesi, diagnosi confermata di mielofibrosi primaria (PMF), mielofibrosi post-policitemia vera (post-PV MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (post-ET MF), presenza di anemia.
Farmaci: KER-050 agisce su specifici meccanismi coinvolti nella produzione di cellule del sangue. Ruxolitinib è un inibitore JAK già utilizzato per trattare la mielofibrosi.
Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di Mitapivat per Pazienti con Malattia a Cellule Falciformi
Sedi dello studio: Belgio, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi
Questo studio valuta gli effetti di mitapivat su individui con malattia a cellule falciformi, una condizione genetica che causa la deformazione dei globuli rossi, portando a vari problemi di salute, tra cui anemia e crisi dolorose. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere mitapivat o un placebo in uno studio in doppio cieco.
L’obiettivo principale è verificare se mitapivat può migliorare l’anemia aumentando i livelli di emoglobina e se può ridurre la frequenza delle crisi dolorose falciformi. Il trattamento viene somministrato per via orale sotto forma di compresse disponibili in diversi dosaggi (5 mg, 20 mg, 50 mg o 100 mg).
Criteri di inclusione principali: età minima di 16 anni (con stadio di Tanner 5 se 16-17 anni), diagnosi confermata di malattia a cellule falciformi (HbSS, HbSC, HbS/β0-talassemia, HbS/β+-talassemia o simili), storia di 2-10 crisi dolorose falciformi nell’anno precedente, livelli di emoglobina tra 5,5 e 10,5 g/dL.
Farmaco sperimentale: Mitapivat è un attivatore della piruvato chinasi che migliora la funzione e la sopravvivenza dei globuli rossi aumentando la produzione di energia nelle cellule.
Studio di AG-946 per il Trattamento dell’Anemia in Pazienti con Sindromi Mielodisplastiche a Rischio Più Basso
Sedi dello studio: Austria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Grecia, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio si concentra sull’anemia causata da sindromi mielodisplastiche a rischio più basso (LR-MDS), che colpiscono il midollo osseo e possono portare a una carenza di cellule del sangue. Il trattamento testato è AG-946, assunto come compressa rivestita per via orale.
Lo studio è diviso in due fasi: nella prima fase, i ricercatori mirano a verificare se il trattamento mostra promesse nell’aiutare i pazienti; nella seconda fase, valuteranno se il trattamento può aiutare i pazienti a diventare indipendenti dalle trasfusioni di sangue. I partecipanti assumeranno il farmaco per un massimo di 180 giorni e la loro salute sarà monitorata durante tutto lo studio.
Criteri di inclusione principali: età minima di 18 anni, diagnosi documentata di SMD con criteri di rischio più basso (punteggio ≤3,5 e <5% di blasti nel midollo osseo), vari livelli di carico trasfusionale a seconda della fase dello studio, concentrazione di emoglobina specifica per fase, punteggio ECOG di 0, 1 o 2.
Farmaco sperimentale: AG-946 agisce su specifici meccanismi nell’organismo per migliorare la produzione di globuli rossi.
Sintesi e Osservazioni
Gli studi clinici attualmente in corso per il trattamento dell’anemia rappresentano un importante passo avanti nella gestione di questa condizione, specialmente quando associata a patologie complesse del midollo osseo. Diversi approcci terapeutici sono in fase di valutazione:
- Terapie innovative per le SMD: Molteplici studi stanno testando nuovi farmaci (elritercept, RVU120, AG-946, luspatercept) specificamente progettati per migliorare la produzione di globuli rossi in pazienti con sindromi mielodisplastiche a diversi livelli di rischio.
- Integrazione del ferro: Gli studi sul ferrico carbossimaltosio dimostrano l’importanza della supplementazione di ferro nel contesto perioperatorio e nelle arteriopatie periferiche, con l’obiettivo di ridurre la necessità di trasfusioni.
- Approcci combinati: Alcuni studi esplorano la combinazione di nuovi farmaci con terapie esistenti (come ruxolitinib nella mielofibrosi) per massimizzare i benefici terapeutici.
- Sicurezza a lungo termine: Particolare attenzione viene dedicata al monitoraggio della sicurezza a lungo termine dei nuovi trattamenti, con studi di estensione che seguono i pazienti per diversi anni.
- Obiettivi clinici: L’indipendenza trasfusionale rappresenta un obiettivo primario in molti studi, riflettendo l’importanza di ridurre il carico trasfusionale e migliorare la qualità di vita dei pazienti.
Questi studi sono distribuiti in numerosi paesi europei, offrendo ampie opportunità di partecipazione per i pazienti idonei. La partecipazione a uno studio clinico può rappresentare un’opportunità per accedere a trattamenti innovativi prima della loro approvazione generale, contribuendo al contempo all’avanzamento della conoscenza scientifica. È fondamentale che i pazienti interessati discutano con il proprio medico curante l’idoneità e le implicazioni della partecipazione a questi studi.
