Il rabdomiosarcoma alveolare è una forma rara e aggressiva di tumore che origina dal tessuto muscolare scheletrico. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che stanno valutando nuovi approcci terapeutici per i pazienti con questa malattia, inclusi trattamenti di combinazione e vaccini personalizzati.

Studi Clinici in Corso sul Rabdomiosarcoma Alveolare

Il rabdomiosarcoma alveolare rappresenta una sfida significativa nel campo dell’oncologia pediatrica e degli adulti giovani. Questa forma aggressiva di sarcoma dei tessuti molli richiede approcci terapeutici innovativi, specialmente nei casi metastatici o refrattari ai trattamenti standard. Gli studi clinici attualmente in corso stanno esplorando nuove strategie di trattamento che potrebbero offrire speranza ai pazienti e alle loro famiglie.

Panoramica degli Studi Clinici Disponibili

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici per il rabdomiosarcoma alveolare nel database. Questi studi rappresentano approcci innovativi nel trattamento di questa malattia rara, concentrandosi sia su terapie di combinazione con farmaci chemioterapici che su strategie immunoterapiche personalizzate.

Studi Clinici Dettagliati

Studio su Trabectedina da Sola versus Trabectedina in Combinazione con tTF-NGR in Adulti con Sarcoma dei Tessuti Molli Metastatico o Refrattario che hanno Fallito il Trattamento di Prima Linea

Localizzazione: Germania

Questo studio clinico valuta un trattamento per il sarcoma dei tessuti molli, un tipo di tumore che si sviluppa nei tessuti molli come muscoli e tessuto adiposo. Lo studio si concentra su pazienti il cui tumore si è diffuso ad altre parti del corpo (metastatico) o che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti.

Lo studio confronta due approcci terapeutici: uno che utilizza solo trabectedina (un farmaco chemioterapico) e un altro che combina trabectedina con tTF-NGR (un farmaco sperimentale). L’obiettivo è determinare se l’aggiunta di tTF-NGR al trattamento standard con trabectedina aiuti a mantenere il tumore sotto controllo per un periodo più lungo. Entrambi i farmaci vengono somministrati tramite infusione endovenosa direttamente nel flusso sanguigno.

Il farmaco sperimentale tTF-NGR è progettato per concentrare il farmaco chemioterapico all’interno del tumore. Durante lo studio, i partecipanti ricevono il trattamento per un massimo di 360 giorni. Alcuni pazienti riceveranno solo trabectedina, mentre altri riceveranno sia trabectedina che tTF-NGR.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 18 e 75 anni
• Sarcoma dei tessuti molli avanzato o metastatico di alto grado (grado 2-3), inclusi liposarcoma, fibrosarcoma, leiomiosarcoma, rabdomiosarcoma, angiosarcoma, sarcoma sinoviale o sarcoma indifferenziato
• Malattia che non ha risposto al trattamento precedente con farmaci antraciclinici o impossibilità di assumere antracicline per motivi medici
• Test positivo per CD13 (un marcatore proteico specifico) con punteggio di 1 o superiore
• Almeno un tumore misurabile che non sia stato precedentemente trattato con radioterapia
• Aspettativa di vita di almeno 3 mesi
• ECOG Performance Status di 2 o inferiore

Criteri di esclusione principali:

• Età inferiore a 18 anni o superiore a 75 anni
• Assenza di diagnosi confermata di sarcoma dei tessuti molli
• Nessun trattamento precedente con terapia antraciclinica
• Test negativo per CD13
• Gravidanza in corso o allattamento
• Trattamento precedente con trabectedina
• Gravi patologie cardiache, epatiche o renali
• Infezioni attive non controllate
• Altri tumori attivi che richiedono trattamento

Esami regolari e test di imaging verranno eseguiti per monitorare come il tumore risponde al trattamento. Lo studio si concentra su pazienti i cui tumori mostrano una caratteristica specifica chiamata positività per CD13, che viene determinata attraverso test di laboratorio.

Studio di Vaccino Peptidico Personalizzato con PERVI-FUS, PERVI-NEO e 11902A per Bambini e Giovani Adulti con Sarcomi Metastatici Guidati da Fusione

Localizzazione: Germania

Questo studio clinico si concentra su alcuni tipi di tumore noti come sarcomi guidati da fusione. Si tratta di tumori rari che possono diffondersi ad altre parti del corpo, un processo noto come metastasi. I tipi specifici di sarcomi studiati includono il sarcoma di Ewing, il rabdomiosarcoma alveolare e il sarcoma sinoviale.

Lo studio è progettato per pazienti che hanno già completato i trattamenti standard e si trovano in uno stato di remissione completa o parziale, il che significa che il tumore è scomparso o si è ridotto di dimensioni. Il trattamento testato in questo studio è un vaccino IPX personalizzato, che è un’emulsione per iniezione composta da proteine specifiche, tra cui PERVI-FUS, PERVI-NEO e 11902A.

Lo scopo dello studio è verificare se questo vaccino possa aiutare il sistema immunitario del corpo, in particolare i linfociti T, a rispondere al tumore. I linfociti T sono un tipo di globuli bianchi che svolgono un ruolo cruciale nella risposta immunitaria. Lo studio confronterà gli effetti del vaccino con un placebo, che è una sostanza senza ingredienti attivi.

I partecipanti allo studio riceveranno il vaccino per un periodo di tempo, con un periodo massimo di trattamento di 113 giorni. Lo studio monitorerà la risposta immunitaria dei partecipanti al vaccino, così come la loro salute generale e qualità di vita durante il trattamento.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi di sarcoma metastatico guidato da fusione, inclusi sarcoma di Ewing, rabdomiosarcoma alveolare o sarcoma sinoviale
• Essere in prima o seconda remissione completa o in risposta parziale
• Aver completato la terapia locale e la chemioterapia standard intensiva
• Disponibilità di informazioni genetiche specifiche sul tumore (sequenziamento dell’intero esoma e sequenziamento dell’RNA)
• Creazione riuscita di un vaccino personalizzato per il paziente
• Aver raggiunto una remissione completa o una risposta parziale stabile dopo aver completato i trattamenti oncologici aggiuntivi
• Bambini e giovani adulti di entrambi i sessi

Criteri di esclusione principali:

• Assenza di diagnosi di sarcoma metastatico guidato da fusione
• Non essere in prima o seconda remissione completa o risposta parziale
• Non rientrare nella fascia d’età specificata

L’obiettivo primario è determinare se il vaccino possa indurre con successo una risposta dei linfociti T senza causare effetti collaterali inaccettabili. Lo studio valuterà anche altri fattori, come la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale a 180 giorni dall’inizio dello studio.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso per il rabdomiosarcoma alveolare rappresentano approcci innovativi nel trattamento di questa malattia rara e aggressiva. Il primo studio valuta una terapia di combinazione per pazienti adulti con sarcomi dei tessuti molli metastatici o refrattari, confrontando la trabectedina da sola con la combinazione di trabectedina e tTF-NGR. Questo approccio mira a migliorare la concentrazione del farmaco chemioterapico all’interno del tumore.

Il secondo studio rappresenta un approccio completamente diverso, utilizzando l’immunoterapia personalizzata per bambini e giovani adulti con sarcomi guidati da fusione. Questo vaccino peptidico personalizzato è progettato per stimolare il sistema immunitario del paziente a riconoscere e attaccare le cellule tumorali in modo più efficace.

Entrambi gli studi sono condotti in Germania e offrono opportunità per pazienti che hanno già completato i trattamenti standard o che necessitano di opzioni terapeutiche alternative. È importante notare che questi studi hanno criteri di inclusione ed esclusione specifici, e i pazienti interessati dovrebbero consultare il proprio oncologo per valutare l’idoneità.

La partecipazione a uno studio clinico offre accesso a trattamenti sperimentali che potrebbero non essere altrimenti disponibili e contribuisce al progresso della ricerca medica per future generazioni di pazienti. Tuttavia, è fondamentale comprendere che i trattamenti sperimentali comportano incertezze e potenziali rischi che devono essere attentamente discussi con il team medico.