#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

VX-264: Un Trattamento Promettente per il Diabete di Tipo 1

È in corso uno studio clinico rivoluzionario per valutare il potenziale di VX-264, un nuovo trattamento per il Diabete di Tipo 1. Questo studio mira a investigare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di VX-264, che consiste in isole derivate da cellule staminali umane allogeniche. Lo studio offre speranza per le persone che vivono con il Diabete di Tipo 1 e potrebbe potenzialmente rivoluzionare la gestione del diabete.

Navigazione

    Indice dei Contenuti

    Cos’è VX-264?

    VX-264 è un nuovo trattamento sperimentale in fase di studio per il Diabete di Tipo 1 (T1D)[1]. È descritto come isole derivate da cellule staminali umane allogeniche, il che significa che è prodotto da cellule appositamente trattate che provengono da cellule staminali umane, ma non dal corpo del paziente stesso[1]. Queste cellule sono progettate per funzionare come le cellule produttrici di insulina nel pancreas che sono danneggiate o distrutte nelle persone con Diabete di Tipo 1.

    Scopo dello Studio

    L’obiettivo principale di questa sperimentazione clinica è valutare tre aspetti importanti di VX-264[1]:

    • Sicurezza: I ricercatori vogliono assicurarsi che VX-264 non causi effetti collaterali dannosi.
    • Tollerabilità: Questo si riferisce a quanto bene i pazienti possono sopportare il trattamento senza sperimentare effetti sgradevoli.
    • Efficacia: Questo misura quanto bene VX-264 funziona nel trattare il Diabete di Tipo 1.

    Come Funziona VX-264

    VX-264 è composto da cellule delle isole derivate da cellule staminali umane[1]. In un pancreas sano, le cellule delle isole producono insulina, che aiuta a regolare i livelli di zucchero nel sangue. Nel Diabete di Tipo 1, queste cellule sono distrutte dal sistema immunitario del corpo. VX-264 mira a sostituire queste cellule perse, potenzialmente ripristinando la capacità del corpo di produrre insulina naturalmente.

    Disegno dello Studio

    Lo studio è diviso in tre parti[1]:

    • Parte A: Questa fase iniziale si concentra sulla sicurezza e tollerabilità.
    • Parte B: Questa fase continua a valutare la sicurezza e la tollerabilità, ma inizia anche a esaminare quanto bene funziona VX-264.
    • Parte C: Questa fase esamina principalmente l’efficacia di VX-264 su un periodo più lungo.

    Risultati Primari

    Lo studio ha due risultati principali che sta misurando[1]:

    1. Sicurezza e Tollerabilità: Questo sarà valutato monitorando il numero di partecipanti che sperimentano effetti collaterali, noti come Eventi Avversi (EA) e Eventi Avversi Seri (EAS). Questo sarà monitorato per un massimo di 24 mesi.
    2. Cambiamento nel Picco di C-peptide: Questo sarà misurato durante un Test di Tolleranza al Pasto Misto (TTPM). Il C-peptide è una sostanza rilasciata quando il corpo produce insulina, quindi misurarla aiuta i ricercatori a capire se VX-264 sta aiutando il corpo a produrre insulina. Questo sarà controllato all’inizio dello studio e di nuovo dopo 90 giorni.

    Risultati Secondari

    Lo studio ha anche diversi obiettivi secondari, che saranno valutati nella Parte C della sperimentazione[1]:

    • Cambiamenti a lungo termine del C-peptide: Questo sarà misurato per un massimo di 24 mesi per vedere se il trattamento continua ad aiutare il corpo a produrre insulina nel tempo.
    • Cambiamenti nell’uso quotidiano di insulina: I ricercatori monitoreranno se i pazienti hanno bisogno di meno insulina dopo aver ricevuto VX-264.
    • Indipendenza dall’insulina: Lo studio verificherà se alcuni partecipanti diventano completamente liberi dal bisogno di iniezioni di insulina tra 6 mesi e un anno dopo il trattamento.
    • Cambiamenti dell’HbA1c: L’HbA1c è un esame del sangue che mostra i livelli medi di zucchero nel sangue negli ultimi 2-3 mesi. Lo studio monitorerà come questi livelli cambiano nel corso di 24 mesi.

    Potenziali Benefici

    Se avrà successo, VX-264 potrebbe offrire diversi potenziali benefici per le persone con Diabete di Tipo 1[1]:

    • Ripristino della produzione naturale di insulina
    • Riduzione o eliminazione della necessità di iniezioni di insulina
    • Migliore controllo della glicemia
    • Miglioramento della qualità della vita

    È importante notare che questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio e sono necessarie ulteriori ricerche per confermare l’efficacia e la sicurezza di VX-264.

    Aspetto Dettagli
    Tipo di studio Studio clinico di fase 1/2
    Trattamento VX-264 (Isole derivate da cellule staminali umane allogeniche)
    Condizione Diabete di Tipo 1
    Risultati primari Sicurezza e tollerabilità, Variazione del picco di C-peptide durante MMTT
    Risultati secondari Variazione della dose giornaliera di insulina, Indipendenza dall’insulina, Variazione dei valori di HbA1c
    Durata dello studio Fino a 24 mesi

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è VX-264? VX-264 è un trattamento costituito da isole derivate da cellule staminali umane allogeniche. È in fase di studio come potenziale terapia per il Diabete di Tipo 1.
    • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di VX-264 nei partecipanti con Diabete di Tipo 1.
    • Quanto durerà lo studio? Lo studio durerà fino a 24 mesi, con varie misurazioni effettuate durante questo periodo.
    • Quali sono alcuni dei principali risultati che vengono misurati? I risultati principali includono i cambiamenti nei livelli di peptide C durante un Test di Tolleranza al Pasto Misto, le variazioni nella dose giornaliera di insulina, la proporzione di partecipanti che diventano insulino-indipendenti e i cambiamenti nei valori di HbA1c.
    • Come viene valutata la sicurezza di VX-264? La sicurezza viene valutata monitorando il numero di partecipanti che manifestano eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) durante il periodo dello studio.

    Studi in corso con Vx-264

    • Data di inizio: 2023-07-06

      Studio sulla Sicurezza, Tollerabilità ed Efficacia di VX-264 in Pazienti con Diabete di Tipo 1

      Non in reclutamento

      2 1 1

      Il Diabete di Tipo 1 è una malattia in cui il corpo non produce abbastanza insulina, un ormone necessario per regolare i livelli di zucchero nel sangue. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato VX-264 Implant, sviluppato da Vertex Pharmaceuticals. Il VX-264 è un impianto che contiene cellule progettate per aiutare a…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Paesi Bassi Germania Italia

    Glossario

    • Diabete di Tipo 1 (T1D): Una condizione cronica in cui il pancreas produce poca o nessuna insulina, richiedendo una terapia insulinica a vita.
    • Allogenico: Che coinvolge cellule o tessuti provenienti da un donatore della stessa specie ma con un diverso patrimonio genetico.
    • Isole derivate da cellule staminali: Cellule produttrici di insulina create da cellule staminali, che potrebbero potenzialmente sostituire le cellule delle isole danneggiate nelle persone con diabete.
    • Peptide-C: Una sostanza prodotta insieme all'insulina, utilizzata per misurare la produzione di insulina dell'organismo.
    • Test di Tolleranza al Pasto Misto (MMTT): Un test utilizzato per valutare come l'organismo elabora il glucosio dopo aver consumato un pasto.
    • HbA1c: Un esame del sangue che misura i livelli medi di zucchero nel sangue negli ultimi 2-3 mesi.
    • Indipendenza dall'insulina: La capacità di mantenere normali livelli di zucchero nel sangue senza la necessità di iniezioni di insulina o pompe.
    • Eventi Avversi (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole o non intenzionale che si verifica durante uno studio clinico.
    • Eventi Avversi Gravi (SAE): Eventi avversi che provocano morte, mettono in pericolo la vita, richiedono ospedalizzazione o causano disabilità significativa.