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Comprendere l'UPACICALCET SODIO IDRATO (PLS240) per l’Iperparatiroidismo Secondario nella Malattia Renale Allo Stadio Terminale

Questo articolo fornisce una panoramica degli studi clinici che indagano l’uso di Upacicalcet Sodio Idrato (PLS240) nel trattamento dell’iperparatiroidismo secondario (SHPT) in pazienti con malattia renale allo stadio terminale (ESKD) sottoposti a emodialisi. Gli studi mirano a valutare l’efficacia e la sicurezza del PLS240 rispetto al placebo nella riduzione dei livelli dell’ormone paratiroideo (PTH) e nella gestione di altri parametri correlati.

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    Indice

    Cos’è il PLS240?

    Il PLS240 è il nome di studio di un nuovo farmaco chiamato upacicalcet sodio idrato. È in fase di sviluppo come potenziale trattamento per una condizione chiamata iperparatiroidismo secondario nelle persone con malattia renale avanzata.[1]

    Quale condizione tratta il PLS240?

    Il PLS240 è in fase di studio per il trattamento dell’iperparatiroidismo secondario (SHPT) in pazienti con malattia renale allo stadio terminale (ESKD) sottoposti a emodialisi. L’iperparatiroidismo secondario è una complicanza comune nelle persone con insufficienza renale. Si verifica quando le ghiandole paratiroidee producono troppo ormone paratiroideo (PTH) in risposta ai bassi livelli di calcio nel sangue.[2]

    Nell’ESKD, i reni non sono più in grado di filtrare efficacemente i prodotti di scarto dal sangue o di mantenere livelli adeguati di importanti minerali come calcio e fosforo. Ciò porta a squilibri minerali che causano l’iperattività delle ghiandole paratiroidee.

    Come funziona il PLS240

    Il PLS240 è progettato per aiutare a controllare i livelli di PTH nei pazienti con SHPT. Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente descritto nelle informazioni sullo studio, i farmaci per l’SHPT tipicamente funzionano imitando gli effetti del calcio sulle ghiandole paratiroidee. Questo inganna le ghiandole inducendole a ridurre la produzione di PTH.[3]

    Somministrazione e dosaggio

    Il PLS240 viene somministrato come iniezione endovenosa tre volte a settimana dopo le sessioni di dialisi. La dose viene regolata in base ai livelli di PTH e calcio del paziente. La dose giornaliera massima in studio è di 300 microgrammi.[4]

    Il farmaco viene fornito in siringhe preriempite chiamate Poolsep II, prodotte da Nipro Corporation in Giappone.[5]

    Studi clinici

    Il PLS240 è attualmente oggetto di studi clinici di Fase 3 chiamati PATH-1 e PATH-2. Si tratta di studi su larga scala progettati per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco in pazienti con SHPT sottoposti a emodialisi.[6]

    Gli studi hanno due parti principali:

    1. Una fase in doppio cieco della durata di 27 settimane, in cui i pazienti ricevono PLS240 o un placebo
    2. Una fase di estensione in aperto, in cui tutti i pazienti ricevono PLS240 per un ulteriore monitoraggio della sicurezza

    Potenziali benefici

    Gli obiettivi principali degli studi clinici sul PLS240 sono verificare se il farmaco può:[7]

    • Ridurre i livelli di PTH del 30% o più nei pazienti
    • Aiutare i pazienti a raggiungere livelli di PTH all’interno di un intervallo target di 150-300 pg/mL
    • Migliorare l’equilibrio dei livelli di calcio e fosfato nel sangue

    Se avrà successo, il PLS240 potrebbe fornire una nuova opzione di trattamento per la gestione dell’SHPT nei pazienti in dialisi.

    Sicurezza ed effetti collaterali

    Poiché il PLS240 è ancora in fase di studio, non sono ancora noti tutti i suoi potenziali effetti collaterali. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente i pazienti per eventuali effetti avversi, tra cui:[8]

    • Cambiamenti nei livelli di calcio nel sangue
    • Anomalie del ritmo cardiaco
    • Altre alterazioni degli esami di laboratorio

    I pazienti negli studi sono sottoposti a controlli regolari, esami del sangue ed ECG per monitorare eventuali problemi di sicurezza.

    Chi può essere idoneo al trattamento con PLS240?

    Gli studi clinici sul PLS240 stanno arruolando pazienti che soddisfano criteri specifici, tra cui:[9]

    • Adulti di età compresa tra 18 e 80 anni
    • Diagnosi di malattia renale allo stadio terminale e in emodialisi da almeno 3 mesi
    • Livelli elevati di PTH (superiori a 400 pg/mL) nonostante i trattamenti attuali
    • Assenza di altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio

    È importante notare che il PLS240 è ancora un farmaco sperimentale. Non è ancora approvato per l’uso generale al di fuori degli studi clinici. I pazienti interessati a saperne di più dovrebbero parlare con il loro specialista dei reni riguardo alle attuali opzioni di trattamento per l’SHPT.

    Aspetto Dettagli
    Nome del farmaco Upacicalcet Sodio Idrato (PLS240)
    Condizione studiata Iperparatiroidismo secondario (SHPT) in pazienti con malattia renale allo stadio terminale (ESKD) in emodialisi
    Disegno dello studio Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con estensione in aperto
    Endpoint primario Diminuzione ≥30% del iPTH medio durante il Periodo di Valutazione dell’Efficacia (Settimane 22-27)
    Durata del trattamento 27 settimane (doppio cieco) + fino a 6 mesi (estensione in aperto)
    Dosaggio Tre volte a settimana dopo la dialisi, dose titolata in base ai livelli di iPTH
    Criteri chiave di inclusione Età 18-80 anni, in emodialisi da ≥3 mesi, iPTH ≥400 pg/mL, dosi stabili di farmaci rilevanti
    Criteri chiave di esclusione Iperparatiroidismo primario, recente intervento alle paratiroidi, trapianto renale pianificato, condizioni mediche instabili
    Valutazioni di sicurezza Esami di laboratorio, ECG, segni vitali, eventi avversi, esami fisici

    Domande frequenti per i pazienti

    • Qual è lo scopo principale di questi studi clinici? Lo scopo principale è valutare l’efficacia e la sicurezza di PLS240 (Upacicalcet Sodio Idrato) nel trattamento dell’iperparatiroidismo secondario in pazienti con malattia renale allo stadio terminale sottoposti a emodialisi.
    • Come viene somministrato PLS240 in questi studi? PLS240 viene somministrato come soluzione iniettabile in siringhe pre-riempite. Viene somministrato tre volte a settimana dopo la dialisi, con titolazione della dose basata sui livelli di iPTH.
    • Quali sono gli endpoint primari degli studi? L’endpoint primario è la percentuale di partecipanti che raggiungono una diminuzione del 30% o superiore nei livelli medi di iPTH durante il Periodo di Valutazione dell’Efficacia (Settimane 22-27) rispetto ai loro livelli basali.
    • Quanto durano gli studi clinici? Gli studi consistono in una fase in doppio cieco di 27 settimane seguita da una fase di estensione in aperto. Il periodo totale di trattamento può durare fino a circa un anno per alcuni partecipanti.
    • Quali sono alcuni dei principali criteri di inclusione per i partecipanti? I principali criteri di inclusione comprendono un’età tra 18 e 80 anni, essere sottoposti a emodialisi tre volte a settimana da almeno 3 mesi, avere livelli elevati di iPTH (≥400 pg/mL) e mantenere dosi stabili di alcuni farmaci come gli steroli della vitamina D e i chelanti del fosfato.

    Studi in corso con Upacicalcet Sodium Hydrate

    • Data di inizio: 2023-11-09

      Studio sull’efficacia e sicurezza di Upacicalcet sodio idrato per l’iperparatiroidismo secondario in pazienti con malattia renale allo stadio terminale in emodialisi

      Non in reclutamento

      3 1

      Lo studio clinico si concentra sul trattamento dell’iperparatiroidismo secondario in persone con malattia renale allo stadio terminale che sono sottoposte a emodialisi. L’iperparatiroidismo secondario è una condizione in cui le ghiandole paratiroidi producono troppo ormone paratiroideo a causa di problemi renali. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato PLS240, che contiene…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Polonia Portogallo Spagna Bulgaria
    • Data di inizio: 2023-11-08

      Studio sull’efficacia e sicurezza di PLS240 per il trattamento dell’iperparatiroidismo secondario in pazienti con malattia renale allo stadio terminale in emodialisi

      Non in reclutamento

      3 1

      Lo studio clinico si concentra sul trattamento dell’iperparatiroidismo secondario in persone con malattia renale allo stadio terminale che sono sottoposte a emodialisi. L’iperparatiroidismo secondario è una condizione in cui le ghiandole paratiroidi producono troppo ormone paratiroideo a causa di problemi renali. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato PLS240, che contiene…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Portogallo Bulgaria Spagna Polonia

    Glossario

    • Secondary Hyperparathyroidism (SHPT): Una condizione in cui le ghiandole paratiroidee producono un eccesso di ormone paratiroideo (PTH) in risposta a bassi livelli di calcio, che si verifica spesso in pazienti con malattia renale cronica.
    • End-Stage Kidney Disease (ESKD): Lo stadio finale della malattia renale cronica, in cui i reni non sono più in grado di funzionare correttamente per soddisfare le esigenze dell'organismo, richiedendo dialisi o trapianto renale.
    • Hemodialysis: Un trattamento per l'insufficienza renale che utilizza una macchina per filtrare i rifiuti, i liquidi in eccesso e le tossine dal sangue quando i reni non possono più svolgere questa funzione.
    • iPTH: Ormone Paratiroideo Intatto, una misura della forma biologicamente attiva dell'ormone paratiroideo nel sangue.
    • Efficacy Assessment Period (EAP): Il periodo durante lo studio clinico (Settimane 22-27) in cui viene valutata l'efficacia primaria del trattamento.
    • Albumin-corrected serum calcium (cCa): Una misurazione del calcio nel sangue che tiene conto dei livelli di albumina, fornendo una valutazione più accurata dello stato del calcio.
    • Phosphate binders: Farmaci utilizzati per abbassare i livelli di fosfato nel sangue legandosi al fosfato alimentare nell'intestino, impedendone l'assorbimento.
    • Active Vitamin D sterols: Forme sintetiche di vitamina D utilizzate per trattare l'iperparatiroidismo secondario in pazienti con malattia renale cronica.
    • Kt/V: Una misura dell'adeguatezza della dialisi, che rappresenta la clearance dell'urea dal sangue.
    • QTcF: L'intervallo QT corretto su un elettrocardiogramma, utilizzato per valutare il rischio di determinate anomalie del ritmo cardiaco.