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REGN7257: Un Trattamento Promettente per l’Anemia Aplastica Severa

È in corso uno studio clinico rivoluzionario per investigare il potenziale di REGN7257, un farmaco sperimentale progettato per il trattamento dell’anemia aplastica grave (SAA). Questo studio si concentra sui pazienti la cui condizione non ha risposto bene alle precedenti terapie immunosoppressive. Lo studio mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di REGN7257 nel migliorare la produzione di cellule del sangue e nel ridurre la necessità di trasfusioni nei pazienti con SAA.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è REGN7257?

    REGN7257 è un farmaco sperimentale attualmente in fase di ricerca per il trattamento dell’anemia aplastica severa (SAA). È classificato come un anticorpo monoclonale anti-subunità gamma del recettore dell’interleuchina 2 (IL2RG). Ciò significa che è un tipo di proteina progettata per mirare e bloccare una specifica parte del sistema immunitario che potrebbe essere coinvolta nello sviluppo della SAA[1].

    Condizione Target: Anemia Aplastica Severa (SAA)

    L’anemia aplastica severa (SAA) è un grave disturbo del midollo osseo. In questa condizione, il midollo osseo non riesce a produrre abbastanza cellule del sangue, inclusi globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Ciò porta a vari problemi di salute come affaticamento, aumento del rischio di infezioni e problemi di sanguinamento[1].

    Scopo dello Studio Clinico

    L’obiettivo principale di questo studio è investigare REGN7257 in pazienti con SAA che non hanno risposto bene ad altre terapie immunosoppressive (IST) o hanno sperimentato una ricaduta. La ricerca mira a rispondere a diverse domande importanti[1]:

    • Quanto è sicuro e tollerabile REGN7257 per i pazienti con SAA?
    • Quali effetti collaterali potrebbero sperimentare i pazienti quando assumono REGN7257?
    • Come funziona REGN7257 nel corpo?
    • Quanto REGN7257 rimane nel sangue dopo il dosaggio?
    • REGN7257 può aumentare certi conteggi di cellule del sangue dopo il trattamento?
    • Quanto velocemente REGN7257 agisce per aumentare i conteggi delle cellule del sangue?
    • Nei pazienti che rispondono positivamente, quanto dura la risposta durante lo studio?
    • REGN7257 può ridurre la necessità di trasfusioni di piastrine e globuli rossi?
    • Come influisce REGN7257 sui conteggi e sulla composizione delle cellule immunitarie?
    • Il corpo produce anticorpi contro REGN7257 (anticorpi anti-farmaco)?

    Design dello Studio e Somministrazione

    La sperimentazione clinica per REGN7257 è progettata in due parti[1]:

    1. Parte A: Questa coinvolge coorti di aumento della dose singola (SAD). Ciò significa che diversi gruppi di pazienti riceveranno una singola dose di REGN7257, con ogni gruppo che riceve una dose più alta del precedente.
    2. Parte B: Questa parte coinvolge dosaggi multipli di REGN7257, probabilmente per valutare gli effetti di trattamenti ripetuti.

    In entrambe le parti dello studio, REGN7257 viene somministrato tramite infusione endovenosa (IV). Ciò significa che il farmaco viene somministrato direttamente nella vena del paziente[1].

    Risultati Primari Misurati

    Lo studio si concentrerà principalmente sulla sicurezza e l’efficacia di REGN7257. Le misurazioni chiave includono[1]:

    • Eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE): Queste sono esperienze indesiderabili associate all’uso di REGN7257. Saranno monitorati per 12 mesi post-trattamento (circa 52 settimane) e fino alla fine dello studio (circa 78 settimane).
    • Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE): Questi sono eventi avversi che compaiono o peggiorano dopo l’inizio del trattamento. Saranno monitorati per la loro incidenza e gravità.
    • Tasso di risposta globale (ORR): Questo misura quanti pazienti mostrano un miglioramento della loro condizione dopo 6 mesi (circa 26 settimane) di trattamento.

    Risultati Secondari Valutati

    Lo studio esaminerà anche diversi risultati secondari per comprendere ulteriormente gli effetti di REGN7257[1]:

    • Risposta completa (CR) e risposta parziale (PR): Queste misurano il grado di miglioramento della condizione del paziente dopo 3 mesi (circa 12 settimane) di trattamento.
    • Tempo alla migliore risposta e tempo alla prima risposta: Questi misurano quanto velocemente i pazienti mostrano un miglioramento.
    • Qualsiasi risposta clinica: Questo sarà monitorato fino alla fine dello studio (circa 52 o 78 settimane).
    • Necessità di trasfusioni: Lo studio terrà traccia di quante trasfusioni di piastrine e globuli rossi i pazienti necessitano nel tempo.
    • Conteggi delle cellule del sangue: Saranno monitorati i cambiamenti in vari conteggi di cellule del sangue (linfociti, neutrofili, emoglobina, reticolociti e piastrine).
    • Sottoinsiemi di cellule immunitarie: Saranno osservati i cambiamenti nelle cellule T, cellule B e cellule Natural Killer (NK).
    • Concentrazione del farmaco: Sarà misurata la quantità di REGN7257 nel sangue nel tempo.
    • Anticorpi anti-farmaco (ADA): Lo studio verificherà se i pazienti sviluppano anticorpi contro REGN7257 nel tempo.
    Aspect Details
    Drug Name REGN7257
    Condition Studied Anemia Aplastica Grave (SAA)
    Administration Method Infusione endovenosa (IV)
    Study Design Studio in due parti (Parte A e Parte B)
    Primary Outcomes Incidenza di eventi avversi, eventi avversi gravi e tasso di risposta complessivo
    Secondary Outcomes Tempo di risposta, necessità di trasfusioni, variazioni nella conta delle cellule del sangue e nei sottoinsiemi di cellule immunitarie
    Study Duration Circa 78 settimane

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è REGN7257 e per cosa viene studiato? REGN7257 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell’anemia aplastica grave (SAA). Viene testato specificamente in pazienti la cui condizione non ha risposto bene ad altre terapie immunosoppressive.
    • Come viene somministrato REGN7257 nella sperimentazione clinica? REGN7257 viene somministrato tramite infusione endovenosa (IV) sia nella Parte A che nella Parte B della sperimentazione clinica.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questa sperimentazione clinica? Gli obiettivi principali sono testare la sicurezza e la tollerabilità di REGN7257 nei pazienti con SAA, comprendere come agisce nel corpo, misurare la sua presenza nel sangue dopo la somministrazione e valutare la sua efficacia nel migliorare la conta delle cellule del sangue e ridurre la necessità di trasfusioni.
    • Quanto dura la sperimentazione clinica? La sperimentazione dura circa 78 settimane, con varie valutazioni effettuate in diversi momenti, inclusi 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo il trattamento.
    • Quali sono alcuni dei risultati che vengono misurati in questa sperimentazione? La sperimentazione misura diversi risultati, tra cui l’incidenza di eventi avversi, il tasso di risposta complessivo, i cambiamenti nella conta delle cellule del sangue (come linfociti, neutrofili, emoglobina, reticolociti e piastrine) e i cambiamenti nei sottoinsiemi di cellule immunitarie (cellule T, cellule B e cellule Natural Killer).

    Studi in corso con Regn7257

    • Data di inizio: 2021-09-13

      Studio su REGN7257 in pazienti adulti con anemia aplastica severa refrattaria o recidivante alla terapia immunosoppressiva

      Non in reclutamento

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      Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata anemia aplastica grave, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue. Questo studio si concentra su pazienti che non hanno risposto o che hanno avuto una ricaduta dopo la terapia immunosoppressiva. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato REGN7257, un tipo…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia

    Glossario

    • Severe Aplastic Anemia (SAA): Una grave condizione in cui il midollo osseo non riesce a produrre abbastanza cellule del sangue, portando a una diminuzione di tutti i tipi di cellule del sangue.
    • Immunosuppressive Therapy (IST): Un trattamento che sopprime o riduce la forza del sistema immunitario del corpo, spesso utilizzato nelle malattie autoimmuni o per prevenire il rigetto degli organi trapiantati.
    • Intravenous (IV) Infusion: Un metodo per somministrare farmaci direttamente in una vena utilizzando un ago o un catetere.
    • Anti-drug Antibodies (ADA): Proteine prodotte dal sistema immunitario che si legano e possono neutralizzare un farmaco terapeutico, potenzialmente riducendone l'efficacia.
    • Overall Response Rate (ORR): La proporzione di pazienti che hanno una risposta parziale o completa al trattamento.
    • Complete Response (CR): La scomparsa di tutti i segni di cancro in risposta al trattamento.
    • Partial Response (PR): Una diminuzione delle dimensioni del tumore o dell'estensione del cancro nel corpo in risposta al trattamento.
    • Adverse Events (AEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
    • Serious Adverse Events (SAEs): Un evento avverso che provoca morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o causa disabilità significativa.
    • Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs): Eventi avversi che compaiono o peggiorano durante il trattamento rispetto alla situazione iniziale.