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PRAX-562: Un Trattamento Promettente per le Encefalopatie Epilettiche e dello Sviluppo

È in corso un nuovo studio clinico per studiare il potenziale di PRAX-562, un farmaco promettente per i bambini con determinati tipi di encefalopatie evolutive ed epilettiche (DEE). Questo studio di Fase 2 si concentra su giovani pazienti con SCN2A-DEE e SCN8A-DEE, con l’obiettivo di valutare la sicurezza del farmaco, quanto viene ben tollerato, la sua efficacia e come si muove attraverso il corpo. Lo studio coinvolge diversi dosaggi e periodi di trattamento, offrendo speranza alle famiglie colpite da queste condizioni impegnative.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è PRAX-562?

    PRAX-562 è un nuovo farmaco attualmente in fase di studio per il suo potenziale nel trattare determinati tipi di encefalopatie epilettiche e dello sviluppo (DEE). Le DEE sono gravi condizioni neurologiche che tipicamente iniziano nella prima infanzia e sono caratterizzate da frequenti crisi epilettiche e ritardi nello sviluppo.[1]

    Quali Condizioni Tratta PRAX-562?

    Lo studio clinico in corso si concentra specificamente su due tipi di DEE:

    • Encefalopatia SCN2A: Un raro disturbo genetico causato da mutazioni nel gene SCN2A, coinvolto nella funzione dei canali del sodio nel cervello. Questa condizione può portare a crisi epilettiche, ritardi nello sviluppo e altri problemi neurologici.
    • Encefalopatia SCN8A: Un altro raro disturbo genetico, causato da mutazioni nel gene SCN8A, che influisce anch’esso sui canali del sodio nel cervello. Questa condizione è associata a crisi epilettiche ad esordio precoce e ritardi nello sviluppo.

    Entrambe queste condizioni fanno parte di un gruppo chiamato SCN2A-DEE e SCN8A-DEE ad esordio precoce, indicando che sono encefalopatie epilettiche e dello sviluppo associate a questi specifici geni e tipicamente iniziano presto nella vita di un bambino.[1]

    Studio Clinico Attuale

    PRAX-562 è attualmente oggetto di uno studio clinico di Fase 2. Ciò significa che il farmaco ha già superato i test iniziali di sicurezza e ora viene valutato per la sua efficacia nel trattare le condizioni target. Lo studio è descritto come:

    • In doppio cieco: Né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco effettivo e chi sta ricevendo un placebo. Questo aiuta a prevenire pregiudizi nei risultati.
    • Randomizzato: I partecipanti sono assegnati casualmente a diversi gruppi di trattamento per garantire un confronto equo.
    • Pediatrico: Lo studio si concentra sui bambini con queste rare condizioni.

    Lo studio è diviso in due parti:[1]

    1. Parte A: Un periodo di 16 settimane in cui i partecipanti sono assegnati casualmente a ricevere PRAX-562 per tutte le 16 settimane o PRAX-562 per 12 settimane seguito da un placebo per 4 settimane.
    2. Parte B: Una estensione in aperto (OLE) di 48 settimane in cui tutti i partecipanti idonei ricevono PRAX-562. “In aperto” significa che sia i ricercatori che i partecipanti sanno che viene somministrato il farmaco attivo.

    Come Viene Somministrato PRAX-562?

    PRAX-562 viene somministrato come dose giornaliera di 0,5 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo (0,5 mg/kg/giorno). Può essere somministrato in due modi:[1]

    • Per via orale: Assunto per bocca
    • Tramite sonda gastrostomica (sonda G): Per i pazienti che non possono assumere farmaci per via orale, il farmaco può essere somministrato attraverso un tubo che va direttamente nello stomaco

    Sicurezza ed Efficacia

    Gli obiettivi principali dell’attuale studio clinico sono valutare:

    • Sicurezza e tollerabilità: I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o reazioni avverse al farmaco. Registreranno il numero di partecipanti che manifestano eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), che sono eventi medici sfavorevoli che si verificano dopo l’inizio del trattamento.[1]
    • Efficacia: Lo studio mira a valutare quanto bene PRAX-562 funzioni nel ridurre la frequenza delle crisi motorie contabili. Queste sono crisi che coinvolgono movimenti corporei visibili e possono essere contate dagli osservatori.[1]

    Inoltre, i ricercatori stanno studiando la farmacocinetica di PRAX-562, che implica la misurazione della concentrazione del farmaco nel sangue in vari momenti. Questo aiuta a comprendere come il corpo elabora il farmaco.[1]

    Trattamento a Lungo Termine

    La parte di estensione in aperto dello studio (Parte B) è progettata per valutare gli effetti a lungo termine di PRAX-562. Questo periodo di 48 settimane fornirà preziose informazioni su:[1]

    • La sicurezza e la tollerabilità continue del farmaco quando utilizzato per un periodo prolungato
    • L’efficacia a lungo termine nella riduzione della frequenza delle crisi
    • Eventuali cambiamenti negli effetti del farmaco nel tempo

    I partecipanti a questa parte dello studio avranno la loro attività epilettica monitorata quotidianamente attraverso un diario delle crisi, con valutazioni formali al Giorno 1, Settimana 16, Settimana 32 e Settimana 48.[1]

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco PRAX-562
    Fase dello Studio Fase 2
    Condizioni Target Encefalopatia SCN2A, Encefalopatia SCN8A
    Gruppo di Età dei Partecipanti Pediatrico
    Metodo di Somministrazione Una volta al giorno, orale o tramite sonda gastrica
    Dosaggi Testati 0,5 mg/kg/giorno, 1,0 mg/kg/giorno
    Durata Iniziale dello Studio 16 settimane
    Durata dell’Estensione dello Studio Fino a 144 settimane
    Misura Primaria dei Risultati Variazione della frequenza mensile delle crisi motorie
    Risultati Secondari Chiave Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è PRAX-562 e per cosa viene testato? PRAX-562 è un farmaco che viene testato in uno studio clinico per bambini con encefalopatie evolutive ed epilettiche (DEE), in particolare quelle associate a mutazioni dei geni SCN2A e SCN8A. Lo studio mira a verificare se può aiutare a ridurre le crisi epilettiche in questi bambini.
    • Come viene somministrato il farmaco ai pazienti nello studio? PRAX-562 viene somministrato una volta al giorno, per via orale (per bocca) o attraverso un sondino gastrico (sonda G), che è un tubo di alimentazione che va direttamente nello stomaco.
    • Quanto dura lo studio? La parte iniziale dello studio dura 16 settimane. Successivamente, è prevista un’estensione in aperto che può durare fino a 144 settimane (quasi 3 anni) per i partecipanti idonei.
    • Quali sono i principali aspetti che i ricercatori stanno esaminando in questo studio? L’obiettivo principale è osservare come PRAX-562 influisce sulla frequenza delle crisi motorie nei bambini con DEE. Si monitorano anche attentamente la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, eventuali effetti collaterali che si verificano e come il farmaco si muove attraverso il corpo (farmacocinetica).
    • Tutti i partecipanti ricevono lo stesso trattamento? No, lo studio ha gruppi diversi. Alcuni partecipanti ricevono PRAX-562 a dosi diverse (0,5 mg/kg/giorno o 1,0 mg/kg/giorno), mentre altri ricevono il farmaco per 12 settimane seguito da un placebo per 4 settimane. Questo aiuta i ricercatori a confrontare gli effetti dei diversi trattamenti.

    Studi in corso con Prax-562

    • Studio sulla sicurezza ed efficacia di PRAX-562 nei bambini con encefalopatia epilettica e dello sviluppo SCN2A e SCN8A

      2 1

      Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata encefalopatia epilettica e dello sviluppo, che coinvolge specificamente le varianti genetiche SCN2A e SCN8A. Queste condizioni possono causare crisi epilettiche nei bambini. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato PRAX-562, somministrato come polvere per sospensione orale. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e…

      Malattia:

      Farmaci studiati:

      Studio disponibile in:

      Spagna
      Data di inizio: 2023-08-23

    Glossario

    • Encefalopatie dello sviluppo ed epilettiche (DEE): Un gruppo di gravi disturbi epilettici che iniziano nella prima infanzia. Sono caratterizzati da frequenti crisi epilettiche e ritardi o regressioni dello sviluppo.
    • Encefalopatia SCN2A: Un tipo di encefalopatia dello sviluppo ed epilettica causata da mutazioni nel gene SCN2A, che è coinvolto nella funzione delle cellule cerebrali.
    • Encefalopatia SCN8A: Un altro tipo di encefalopatia dello sviluppo ed epilettica, causata da mutazioni nel gene SCN8A. Influisce anche sulla funzione delle cellule cerebrali e può portare a grave epilessia e problemi dello sviluppo.
    • Studio clinico di Fase 2: Una fase della sperimentazione di farmaci che mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento in un gruppo più ampio di pazienti con la condizione che si intende trattare.
    • Randomizzato: Un metodo utilizzato negli studi clinici in cui i partecipanti vengono assegnati casualmente a diversi gruppi di trattamento per ridurre i pregiudizi nei risultati.
    • Doppio Cieco: Un disegno di studio in cui né i partecipanti né i ricercatori direttamente coinvolti sanno chi sta ricevendo quale trattamento, per prevenire pregiudizi.
    • Placebo: Una sostanza che assomiglia al farmaco in fase di test ma non ha principi attivi. Viene utilizzato per confrontare gli effetti del farmaco reale rispetto all'assenza di trattamento.
    • Estensione in aperto (OLE): Una fase di uno studio clinico in cui tutti i partecipanti ricevono il farmaco attivo, spesso dopo il periodo principale dello studio.
    • Farmacocinetica: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato.
    • Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE): Qualsiasi evento medico sfavorevole che compare o peggiora dopo che un paziente inizia a ricevere il trattamento in uno studio clinico.
    • Sonda per gastrostomia (Sonda G): Un tubo inserito attraverso l'addome che fornisce nutrizione direttamente allo stomaco. È spesso utilizzato per le persone che hanno difficoltà a deglutire.