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Pal1-15 Acetate

Questo articolo tratta gli studi clinici di Pal1-15 Acetato, noto anche come ACI-24.060, un farmaco promettente che viene studiato per il suo potenziale nel trattamento della malattia di Alzheimer e degli adulti con sindrome di Down. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di questo nuovo farmaco nell’affrontare le sfide complesse associate a queste condizioni.

Indice dei Contenuti

Cos’è ACI-24.060?

ACI-24.060 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della malattia di Alzheimer e degli adulti con sindrome di Down a rischio di sviluppare la malattia di Alzheimer[1]. La sostanza attiva in questo farmaco si chiama PAL1-15 ACETATO, che è un tipo di proteina[1]. Viene somministrato tramite iniezione, tipicamente in un muscolo (iniezione intramuscolare)[1].

Come funziona ACI-24.060?

ACI-24.060 è progettato per agire mirando alla beta-amiloide (Aβ), una proteina che si accumula nel cervello delle persone affette da Alzheimer[1]. Il farmaco mira a stimolare il sistema immunitario del corpo a produrre anticorpi contro la beta-amiloide. Questi anticorpi potrebbero aiutare a ridurre la quantità di amiloide nel cervello, potenzialmente rallentando la progressione della malattia di Alzheimer[1].

A chi è destinato il trattamento?

La sperimentazione clinica di ACI-24.060 sta studiando due gruppi principali di persone:

  1. Persone con malattia di Alzheimer precoce (prodromica), di età compresa tra 50 e 85 anni[1].
  2. Adulti con sindrome di Down, di età compresa tra 35 e 50 anni, che presentano evidenze di accumulo di amiloide nel cervello[1].

Le persone con sindrome di Down sono incluse in questo studio perché hanno un rischio più elevato di sviluppare la malattia di Alzheimer in età più giovane rispetto alla popolazione generale[1].

Dettagli della Sperimentazione Clinica

La sperimentazione clinica di ACI-24.060 è divisa in due parti:

  • Parte 1: Questa parte dello studio si concentra sulle persone con malattia di Alzheimer precoce. Includerà fino a 88 partecipanti (o fino a 112 se necessario) che riceveranno ACI-24.060 o un placebo (una sostanza senza farmaco attivo) per 48 settimane[1].
  • Parte 2: Questa parte dello studio coinvolge adulti con sindrome di Down. Includerà fino a 88 partecipanti che riceveranno ACI-24.060 o un placebo per 74 settimane[1].

Lo studio è “in doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco effettivo e chi sta ricevendo il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati non siano influenzati dalle aspettative[1].

Potenziali Benefici

Gli obiettivi principali dello studio sono:

  1. Valutare la sicurezza e la tollerabilità di ACI-24.060[1].
  2. Misurare la risposta immunitaria (produzione di anticorpi) al farmaco[1].
  3. Valutare l’effetto di ACI-24.060 sui livelli di amiloide nel cervello e su altri biomarcatori relativi alla malattia di Alzheimer[1].

Se avrà successo, questo trattamento potrebbe potenzialmente rallentare la progressione della malattia di Alzheimer sia nella popolazione generale che nelle persone con sindrome di Down[1].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Trattandosi di una sperimentazione clinica, la gamma completa di potenziali effetti collaterali non è ancora nota. Lo studio monitorerà attentamente i partecipanti per eventuali eventi avversi, che potrebbero includere:

  • Cambiamenti negli esami fisici e neurologici
  • Variazioni dei segni vitali
  • Anomalie nelle scansioni MRI del cervello
  • Alterazioni negli esami del sangue e delle urine
  • Eventuali segni di infiammazione nel sangue o nel liquido cerebrospinale (il fluido che circonda il cervello e il midollo spinale)[1]

I partecipanti saranno anche monitorati per eventuali segni di pensieri o comportamenti suicidi, in quanto questa è una precauzione standard in molte sperimentazioni cliniche che coinvolgono disturbi cerebrali[1].

Partecipazione allo Studio

Per partecipare allo studio, gli individui devono soddisfare criteri specifici. Alcuni punti chiave includono:

  • Per le persone con malattia di Alzheimer: Devono avere una diagnosi di malattia di Alzheimer precoce (prodromica) e evidenza di accumulo di amiloide nel cervello su una scansione PET[1].
  • Per gli adulti con sindrome di Down: Devono avere una diagnosi confermata di sindrome di Down e evidenza di accumulo di amiloide nel cervello su una scansione PET[1].
  • I partecipanti devono avere un partner di studio che possa fornire informazioni sulla loro condizione e aiutare a garantire la conformità con le procedure dello studio[1].
  • Alcune condizioni mediche o farmaci potrebbero escludere qualcuno dalla partecipazione allo studio[1].

Se tu o un tuo caro siete interessati a partecipare a questa sperimentazione clinica, è importante discuterne con il vostro medico curante. Può fornire ulteriori informazioni sui potenziali rischi e benefici e aiutare a determinare se questo studio potrebbe essere appropriato per la vostra situazione[1].

Aspect Details
Drug Name Pal1-15 Acetato (ACI-24.060)
Conditions Studied Malattia di Alzheimer e sindrome di Down
Study Type Fase 1b/2, multicentrico, adattivo, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo
Main Objectives Valutare la sicurezza, la tollerabilità, l’immunogenicità e gli effetti farmacodinamici
Study Duration Parte 1: 48 settimane, Parte 2: 74 settimane
Key Assessments Eventi avversi, esami fisici, risonanza magnetica cerebrale, esami del sangue e del liquido cerebrospinale, titoli anticorpali anti-Aβ
Participant Criteria Specifici per età, patologia amiloide confermata, stato cognitivo variabile per le diverse parti

FAQ

  • Che cos’è il Pal1-15 Acetato (ACI-24.060)? Il Pal1-15 Acetato, noto anche come ACI-24.060, è un nuovo farmaco in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento della malattia di Alzheimer e degli adulti con sindrome di Down. Viene somministrato tramite iniezione intramuscolare ed è classificato come farmaco anti-demenza.
  • Quali sono i principali obiettivi degli studi clinici per ACI-24.060? I principali obiettivi degli studi clinici sono valutare la sicurezza e la tollerabilità di ACI-24.060, esaminare la risposta anticorpale anti-amiloide β (Aβ) generata dal farmaco nel siero e studiare i suoi effetti farmacodinamici sui biomarcatori fluidi correlati all’amiloide e sui livelli di amiloide cerebrale.
  • Chi può partecipare a questi studi clinici? Gli studi hanno criteri diversi per le diverse parti. La Parte 1 include persone di età compresa tra 50-85 anni con malattia di Alzheimer prodromica, mentre la Parte 2 include adulti con sindrome di Down di età compresa tra 35-50 anni (con alcune eccezioni per quelli tra 35-39 anni). I partecipanti devono soddisfare specifici criteri medici e avere evidenza di patologia amiloide alla PET.
  • Quanto durano gli studi clinici? La durata degli studi varia. Nella Parte 1, il trattamento viene somministrato per 48 settimane ai soggetti con malattia di Alzheimer prodromica. Nella Parte 2, il trattamento viene somministrato per 74 settimane ai soggetti adulti non dementi con sindrome di Down.
  • Quali sono i potenziali benefici e rischi della partecipazione a questi studi? I potenziali benefici includono l’accesso a un nuovo trattamento che potrebbe aiutare con la malattia di Alzheimer o la sindrome di Down. Tuttavia, come in tutti gli studi clinici, ci sono potenziali rischi, inclusi gli effetti collaterali del farmaco. Gli studi monitorano attentamente la sicurezza dei partecipanti attraverso varie valutazioni, tra cui esami fisici, risonanza magnetica cerebrale ed esami del sangue.

Sperimentazioni cliniche in corso su Pal1-15 Acetate

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di ACI-24.060 in pazienti con Alzheimer prodromico e adulti con sindrome di Down

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna

Glossario

  • Prodromal Alzheimer's disease: Una fase precoce della malattia di Alzheimer caratterizzata da un lieve deterioramento cognitivo (MCI) dovuto all'Alzheimer, ma prima dell'insorgenza dei sintomi più gravi associati alla demenza.
  • Amyloid β (Aβ): Una proteina che può accumularsi nel cervello, formando placche caratteristiche della malattia di Alzheimer.
  • PET scan: Tomografia ad Emissione di Positroni, un esame di imaging utilizzato per rilevare la presenza di patologia amiloide nel cervello.
  • Pharmacodynamic effect: Gli effetti biochimici e fisiologici di un farmaco sull'organismo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
  • Biomarkers: Indicatori misurabili di uno stato o condizione biologica, utilizzati in questo studio per valutare gli effetti del farmaco sui fattori legati all'amiloide nei fluidi corporei.
  • Immunogenicity: La capacità di una sostanza di provocare una risposta immunitaria nell'organismo, che viene valutata per ACI-24.060 in questi studi clinici.
  • Intramuscular injection: Un metodo di somministrazione del farmaco mediante iniezione diretta in un muscolo.
  • Double-blind study: Un tipo di studio clinico in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo e chi sta ricevendo un placebo.
  • Placebo: Una sostanza priva di effetto terapeutico attivo, utilizzata come controllo negli studi clinici per testare l'efficacia di un nuovo farmaco.