#1 Ricerca di studi clinici in Europa

Seleziona una regione:

Ovolecithin

È in corso uno studio clinico per valutare l’efficacia di un farmaco contenente Ovolecitina, insieme ad altre sostanze, nel trattamento dei Disturbi dell’Ossidazione degli Acidi Grassi a Catena Lunga (LC-FAOD) nei bambini. Questo studio randomizzato, in doppio cieco confronta gli effetti della trieptanoina con i trigliceridi a catena media (MCT) sugli eventi clinici principali nei pazienti pediatrici con LC-FAOD. Lo studio mira a fornire preziose informazioni sui potenziali trattamenti per questa rara condizione metabolica.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’OVOLECITINA?

L’OVOLECITINA, nota anche come lecitina d’uovo, è un componente di un prodotto medico in fase di studio per il trattamento dei Disturbi dell’Ossidazione degli Acidi Grassi a Catena Lunga (LC-FAOD)[1]. Fa parte di un’emulsione lipidica che include altre sostanze come glicerolo, doconexent (chiamato anche acido docosaesaenoico), icosapent (noto anche come acido eicosapentaenoico) e DL-alfa-tocoferolo (una forma di vitamina E)[1].

Comprendere i Disturbi dell’Ossidazione degli Acidi Grassi a Catena Lunga (LC-FAOD)

I Disturbi dell’Ossidazione degli Acidi Grassi a Catena Lunga (LC-FAOD) sono un gruppo di rare condizioni metaboliche genetiche. In questi disturbi, il corpo ha difficoltà a trasformare certi grassi in energia, particolarmente durante periodi senza cibo (digiuno) o durante la malattia[1]. Ciò può portare a vari problemi di salute, tra cui:

  • Ipoglicemia (basso livello di zucchero nel sangue)
  • Rabdomiolisi (degradazione del tessuto muscolare)
  • Cardiomiopatia (malattia del muscolo cardiaco)

Queste condizioni possono essere gravi e potenzialmente letali, specialmente nei bambini[1].

Informazioni sulla Sperimentazione Clinica

Una sperimentazione clinica (numero di studio 2023-509809-76-00) è in corso per valutare un nuovo approccio di trattamento per i bambini con LC-FAOD[1]. Questo studio sta confrontando due trattamenti:

  1. Trieptanoina: Un farmaco sperimentale
  2. Trigliceridi a Catena Media (MCT): Un tipo di grasso più facile da processare per le persone con LC-FAOD

Il prodotto contenente OVOLECITINA fa parte del trattamento MCT in questo studio[1].

Approccio al Trattamento

Il trattamento in studio è un liquido orale che contiene trigliceridi a catena media (MCT)[1]. Questa emulsione lipidica include OVOLECITINA insieme ad altri componenti. La dose giornaliera massima è il 35% dell’apporto calorico totale del paziente[1].

L’idea alla base di questo trattamento è fornire una fonte di energia alternativa che possa essere elaborata più facilmente dagli individui con LC-FAOD, potenzialmente riducendo la frequenza e la gravità delle crisi metaboliche[1].

Criteri di Idoneità

Lo studio è focalizzato sui bambini con LC-FAOD. Alcuni criteri chiave di idoneità includono[1]:

  • Diagnosi confermata di LC-FAOD
  • Età da 0 (inclusi i neonati) a meno di 18 anni
  • Storia di manifestazioni cliniche significative di LC-FAOD, come crisi metaboliche o suscettibilità all’ipoglicemia

Ci sono ulteriori criteri per l’inclusione e l’esclusione nello studio, che un operatore sanitario può spiegare in dettaglio[1].

Obiettivi dello Studio e Endpoint

L’obiettivo principale dello studio è valutare quanto sia efficace il trattamento nel ridurre la frequenza degli eventi clinici maggiori (MCE) legati al LC-FAOD[1]. Altri obiettivi includono:

  • Valutare l’effetto sulla durata degli MCE
  • Valutare l’impatto sugli eventi ipoglicemici
  • Misurare i cambiamenti nello stato di salute generale e nel funzionamento
  • Valutare l’effetto sugli eventi di cardiomiopatia

Lo studio esaminerà anche le misure della qualità della vita e la sicurezza del trattamento[1].

Potenziali Benefici e Considerazioni

Mentre i benefici specifici dell’OVOLECITINA in questo trattamento non sono dettagliati, l’approccio complessivo mira a fornire una fonte di energia più facilmente metabolizzabile per i bambini con LC-FAOD. Questo potrebbe potenzialmente portare a[1]:

  • Meno crisi metaboliche
  • Riduzione della frequenza e della gravità dei sintomi
  • Miglioramento della qualità della vita

Tuttavia, come per qualsiasi trattamento medico, potrebbero esserci rischi ed effetti collaterali. Lo studio è progettato per monitorare attentamente i partecipanti per eventuali eventi avversi[1].

È importante notare che questo è un trattamento sperimentale e la sua efficacia e sicurezza sono ancora in fase di valutazione. I pazienti e i caregiver dovrebbero discutere i potenziali benefici e rischi con i loro operatori sanitari[1].

Aspect Details
Study Type Studio randomizzato, in doppio cieco, multicentrico
Condition Disturbi dell’ossidazione degli acidi grassi a catena lunga (LC-FAOD)
Age Group Da 0 a <18 anni
Investigational Drug Trieptanoina (contenente Ovolecitina) vs. Trigliceridi a catena media (MCT)
Primary Outcome Tasso annualizzato di Eventi Clinici Maggiori (MCE)
Treatment Duration Fino a 24 mesi
Key Inclusion Criteria Diagnosi confermata di LC-FAOD, manifestazioni cliniche significative
Key Exclusion Criteria Uso recente di farmaci sperimentali, ipersensibilità ai farmaci in studio

FAQ

  • Qual è lo scopo principale di questo studio clinico? Lo scopo principale di questo studio clinico è valutare l’effetto del trieptanoina rispetto ai trigliceridi a catena media (MCT) sulla frequenza degli eventi clinici maggiori (MCE) nei bambini con disturbi dell’ossidazione degli acidi grassi a catena lunga (LC-FAOD).
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è aperto a pazienti maschi e femmine dalla nascita fino ai 18 anni di età con una diagnosi confermata di LC-FAOD. I partecipanti devono presentare manifestazioni cliniche significative del disturbo e soddisfare specifici criteri di inclusione.
  • Che cos’è l’Ovolecitina e come viene utilizzata in questo studio? L’Ovolecitina, nota anche come lecitina d’uovo, è una delle sostanze attive nel farmaco sperimentale oggetto dello studio. Fa parte di un’emulsione lipidica che include anche glicerolo, doconexent, icosapent e DL-alfa-tocoferolo. Il farmaco viene somministrato per via orale e viene confrontato con i trigliceridi a catena media (MCT).
  • Quanto dura lo studio? Il periodo massimo di trattamento per questo studio clinico è di 24 mesi (2 anni).
  • Quali sono i principali risultati che vengono misurati in questo studio? Il risultato primario misurato è il tasso annualizzato di eventi clinici maggiori (MCE) durante il periodo di trattamento. I risultati secondari includono la durata degli MCE, la frequenza degli eventi ipoglicemici, i cambiamenti dello stato di salute generale e gli effetti sulla cardiomiopatia, tra gli altri.

Studi clinici in corso su Ovolecithin

  • Data di inizio: 2023-02-28

    Studio sull’Effetto del Triheptanoin nei Bambini con Disturbi dell’Ossidazione degli Acidi Grassi a Catena Lunga

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sui Disturbi dell’Ossidazione degli Acidi Grassi a Catena Lunga (LC-FAOD), una condizione rara che colpisce il modo in cui il corpo utilizza i grassi per produrre energia. Questi disturbi possono portare a gravi problemi di salute, come episodi di ipoglicemia, rabdomiolisi e cardiomiopatia. Lo scopo dello studio è valutare l’effetto…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna Germania Repubblica Ceca Polonia

Glossario

  • Long-chain Fatty Acid Oxidation Disorders (LC-FAOD): Un gruppo di rari disturbi metabolici genetici in cui l'organismo non è in grado di scomporre correttamente alcuni grassi in energia, in particolare durante periodi di digiuno, malattia o esercizio fisico.
  • Triheptanoin: Un farmaco sperimentale in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento di LC-FAOD fornendo una fonte alternativa di energia per l'organismo.
  • Medium-chain Triglycerides (MCT): Un tipo di grasso che viene digerito e assorbito più facilmente dall'organismo, spesso utilizzato nella gestione dietetica di LC-FAOD.
  • Major Clinical Events (MCEs): Episodi significativi di salute correlati a LC-FAOD, come rabdomiolisi, cardiomiopatia e ipoglicemia, che vengono misurati come risultati in questo studio.
  • Rhabdomyolysis: Una condizione grave risultante dalla degradazione del tessuto muscolare danneggiato, che può portare a danni renali.
  • Cardiomyopathy: Un gruppo di malattie che colpiscono il muscolo cardiaco, rendendo più difficile per il cuore pompare sangue al resto del corpo.
  • Hypoglycemia: Una condizione caratterizzata da livelli di zucchero nel sangue anormalmente bassi, che può causare sintomi come confusione, convulsioni e perdita di coscienza.
  • Double-blind study: Un disegno di ricerca in cui né i partecipanti né i ricercatori direttamente coinvolti sanno quale trattamento viene somministrato a quale partecipante, contribuendo a prevenire distorsioni nei risultati.
  • Ovolecithin: Nota anche come lecitina d'uovo, è una delle sostanze attive nel farmaco sperimentale studiato in questa sperimentazione.