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NS-229: Un Nuovo Trattamento per la Granulomatosi Eosinofila con Poliangite (EGPA)

È in corso un nuovo studio clinico per valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato NS-229 nel trattamento della Granulomatosi Eosinofila con Poliangite (EGPA). Questo studio di Fase 2 mira a confrontare NS-229 con un placebo in pazienti con diagnosi di EGPA. Lo studio si concentrerà sull’efficacia del farmaco nell’aiutare i pazienti a raggiungere la remissione e sul suo profilo di sicurezza complessivo. Questa ricerca potrebbe potenzialmente portare a una nuova opzione di trattamento per coloro che soffrono di questa rara condizione autoimmune.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è NS-229?

    NS-229 è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento di una rara condizione autoimmune chiamata Granulomatosi Eosinofila con Poliangite (EGPA). È classificato come inibitore della Janus chinasi (JAK) 1, il che significa che agisce bloccando determinati segnali nel sistema immunitario che contribuiscono all’infiammazione[1]. La sostanza attiva in NS-229 ha un nome scientifico lungo: metil-(1-{[6-{[(1S)-1-ciclopropietil]amino}-2-(pirazolo[5,1-b][1,3]tiazol-7-il)-pirimidin-4-il]carbonil}piperidin-4-il)carbammato-mono(4-metilbenzensolfonato) monoidrato. Si presenta sotto forma di compresse da assumere per via orale.

    Cos’è la Granulomatosi Eosinofila con Poliangite (EGPA)?

    La Granulomatosi Eosinofila con Poliangite (EGPA) è un raro disturbo autoimmune che causa infiammazione nei vasi sanguigni di piccole e medie dimensioni[1]. Questa infiammazione può colpire vari organi del corpo, tra cui polmoni, seni nasali, pelle, cuore e nervi. L’EGPA è caratterizzata da un aumento del numero di eosinofili (un tipo di globuli bianchi) nel sangue e nei tessuti, che contribuiscono all’infiammazione.

    Alcuni sintomi e caratteristiche comuni dell’EGPA includono:

    • Asma
    • Problemi ai seni nasali
    • Eruzioni cutanee o porpora (macchie viola sulla pelle)
    • Dolore o intorpidimento ai nervi
    • Infiltrati polmonari (sostanze anomale nei polmoni)
    • Problemi cardiaci
    • Problemi renali

    Come Funziona NS-229

    NS-229 è un inibitore JAK1, il che significa che prende di mira un enzima specifico chiamato Janus chinasi 1. Questo enzima svolge un ruolo cruciale nelle vie di segnalazione che portano all’infiammazione nel corpo. Inibendo JAK1, NS-229 mira a ridurre i processi infiammatori che causano danni nell’EGPA[1].

    L’obiettivo di questo trattamento è aiutare i pazienti a raggiungere la remissione, che significa una significativa riduzione dell’attività della malattia e dei sintomi, permettendo loro anche di ridurre l’uso di altri farmaci, in particolare i glucocorticoidi orali (un tipo di steroide).

    Studio Clinico di NS-229 per EGPA

    È attualmente in corso uno studio clinico per indagare l’efficacia e la sicurezza di NS-229 nel trattamento dell’EGPA. Questo studio è noto come studio di Fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo[1]. Ecco cosa significano questi termini:

    • Fase 2: Questa fase della ricerca clinica si concentra sulla determinazione dell’efficacia del farmaco e sulla ulteriore valutazione della sua sicurezza.
    • Doppio cieco: Né i pazienti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco effettivo e chi sta ricevendo un placebo.
    • Randomizzato: I partecipanti vengono assegnati casualmente al gruppo NS-229 o al gruppo placebo.
    • Controllato con placebo: Alcuni partecipanti ricevono una sostanza inattiva (placebo) invece del farmaco effettivo, il che aiuta i ricercatori a confrontare gli effetti del farmaco con l’assenza di trattamento.

    In questo studio, i partecipanti sono divisi in due gruppi: un gruppo riceve NS-229, mentre l’altro riceve un placebo. Il rapporto di assegnazione è 2:1, il che significa che per ogni due persone che ricevono NS-229, una persona riceve il placebo[1].

    Potenziali Benefici di NS-229

    Gli obiettivi principali del trattamento con NS-229 in questo studio clinico sono:

    1. Raggiungere la remissione nei pazienti con EGPA. Questo è definito come una significativa riduzione dell’attività della malattia mentre si usa una bassa dose di glucocorticoidi orali (4,0 mg o meno) entro la settimana 28 del trattamento[1].
    2. Mantenere la remissione per un periodo più lungo e ritardare il tempo alla prima ricaduta o peggioramento dell’EGPA[1].
    3. Potenzialmente ridurre la necessità di alte dosi di steroidi, che possono avere significativi effetti collaterali quando usati a lungo termine.

    Chi Può Partecipare allo Studio su NS-229?

    Lo studio clinico ha criteri specifici per chi può partecipare. Alcuni criteri di inclusione chiave sono:

    • Adulti di età pari o superiore a 18 anni
    • Diagnosi di EGPA basata su criteri specifici, inclusa una storia di eosinofilia (alti livelli di eosinofili) e almeno altre due caratteristiche della malattia[1]
    • Malattia attiva misurata da un punteggio di 3 o superiore sul Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS), che è uno strumento utilizzato per valutare l’attività della malattia nella vasculite[1]

    Ci sono anche diversi criteri di esclusione, che includono certe altre condizioni mediche, uso recente di farmaci specifici, e gravidanza o allattamento[1].

    Considerazioni sulla Sicurezza

    Come per qualsiasi nuovo farmaco, la sicurezza è una preoccupazione primaria. Lo studio clinico è progettato per monitorare attentamente eventuali effetti collaterali o eventi avversi che possono verificarsi durante il trattamento con NS-229. Alcune potenziali aree di preoccupazione che vengono monitorate includono:

    • Infezioni, incluse tubercolosi ed epatite virale
    • Cambiamenti nella conta delle cellule del sangue
    • Funzione epatica e renale
    • Salute cardiovascolare
    • Possibili interazioni con altri farmaci

    È importante notare che tutti i partecipanti allo studio sono attentamente monitorati da professionisti sanitari durante tutto il periodo dello studio[1].

    Aspect Details
    Study Type Fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo
    Drug Name NS-229 (Metil-(1-{[6-{[(1S)-1-Ciclopropietil]Ammino}-2-(Pirazolo[5,1-B][1,3]Tiazol-7-Il)-Pirimidin-4-Il]Carbonil}Piperidin-4-Il)Carbammato-Mono(4-Metilbenzensolfonato) Monoidrato)
    Drug Type Inibitore della Janus chinasi (JAK) 1
    Condition Studied Granulomatosi Eosinofila con Poliangite (EGPA)
    Primary Objectives Studiare l’efficacia e la sicurezza di NS-229 rispetto al placebo
    Primary Endpoints Proporzione di soggetti in remissione alla Settimana 28, Numero di eventi avversi
    Secondary Endpoints Tempo alla prima ricaduta di EGPA, Tempo al primo peggioramento di EGPA
    Dosage 18,2 mg al giorno (1 compressa da 14mg e 3 compresse da 1,4mg)
    Treatment Duration 28 settimane

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è la Granulomatosi Eosinofila con Poliangite (EGPA)? L’EGPA è una rara condizione autoimmune che causa infiammazione nei vasi sanguigni. Tipicamente colpisce i polmoni, i seni nasali e altri organi. La malattia è caratterizzata da un aumento del numero di eosinofili (un tipo di globuli bianchi) nel sangue e nei tessuti.
    • Che cos’è NS-229 e come funziona? NS-229 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento dell’EGPA. È un inibitore della Janus chinasi (JAK) 1, il che significa che agisce bloccando determinati enzimi coinvolti nell’infiammazione. In questo modo, può aiutare a ridurre i sintomi e la progressione dell’EGPA.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è aperto agli adulti (dai 18 anni in su) a cui è stata diagnosticata l’EGPA. I partecipanti devono soddisfare criteri specifici, tra cui avere sintomi attivi della malattia ed essere in terapia con una determinata dose di prednisone o prednisolone. Tuttavia, esistono anche diversi criteri di esclusione, come avere determinate altre condizioni mediche o assumere specifici medicinali.
    • Cosa comporta lo studio clinico? I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere NS-229 o un placebo per 28 settimane. Lo studio è in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco vero. L’obiettivo principale è vedere quanti pazienti raggiungono la remissione e valutare la sicurezza di NS-229.
    • Quali sono i potenziali benefici e rischi della partecipazione? I potenziali benefici includono la possibilità di ricevere un nuovo trattamento che potrebbe aiutare a gestire i sintomi dell’EGPA. Tuttavia, come in ogni studio clinico, ci sono dei rischi, inclusi possibili effetti collaterali del farmaco. Lo studio monitorerà attentamente i partecipanti per eventuali eventi avversi. È importante discutere i potenziali rischi e benefici con il medico dello studio prima di decidere di partecipare.

    Studi in corso con Methyl-(1-{[6-{[(1S)-1-Cyclopropylethyl]Amino}-2-(Pyrazolo[5,1-B][1,3]Thiazol-7-Yl)-Pyrimidin-4-Yl]Carbonyl}Piperidin-4-Yl)Carbamate-Mono(4-Methylbenzenesulfonate) Monohydrate

    Glossario

    • Eosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis (EGPA): Un raro disturbo autoimmune caratterizzato dall'infiammazione dei vasi sanguigni, che tipicamente colpisce i polmoni, i seni nasali e altri organi. Comporta un aumento del numero di eosinofili nel sangue e nei tessuti.
    • Eosinofilo: Un tipo di globulo bianco che svolge un ruolo nella lotta contro le infezioni parassitarie ed è coinvolto nelle reazioni allergiche e nell'infiammazione.
    • Remissione: Un periodo durante il quale i segni e i sintomi di una malattia si riducono o scompaiono.
    • Janus kinase (JAK) inhibitor: Un tipo di farmaco che agisce bloccando specifici enzimi coinvolti nell'infiammazione e nelle risposte immunitarie.
    • Placebo: Una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco in fase di test ma non contiene principi attivi. Viene utilizzato come controllo negli studi clinici per confrontare gli effetti del farmaco reale.
    • Studio in doppio cieco: Un tipo di studio clinico in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco reale e chi sta ricevendo il placebo.
    • Evento avverso: Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale che si verifica durante uno studio clinico, che può essere o meno correlato al trattamento in studio.
    • Glucocorticoide: Un tipo di ormone steroideo che riduce l'infiammazione e sopprime il sistema immunitario. Il prednisone e il prednisolone sono esempi di glucocorticoidi.
    • BVAS (Birmingham Vasculitis Activity Score): Un sistema standardizzato utilizzato per misurare l'attività della malattia nei pazienti con vasculite, inclusa l'EGPA.
    • Efficacia: La capacità di un trattamento di produrre l'effetto benefico desiderato.