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EFPEGERGLUCAGON: Un Trattamento Promettente per l’Iperinsulinismo Congenito nei Bambini

L’Efpegerglucagon, noto anche come HM15136, è oggetto di studi clinici come potenziale trattamento per bambini dai 2 anni in su affetti da Iperinsulinismo Congenito (CHI). Questo raro disturbo genetico causa una produzione eccessiva di insulina, portando a livelli pericolosamente bassi di zucchero nel sangue. La ricerca in corso mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia dell’Efpegerglucagon nella gestione dei sintomi del CHI e nel miglioramento della qualità della vita dei pazienti.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è l’EFPEGERGLUCAGON?

    L’EFPEGERGLUCAGON, noto anche con il codice di prodotto HM15136, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento dell’Iperinsulinismo Congenito (CHI) nei bambini di età pari o superiore a 2 anni[1]. Si tratta di una soluzione iniettabile che viene fornita in una siringa preriempita e viene somministrata per via sottocutanea (sotto la pelle)[1].

    Comprendere l’Iperinsulinismo Congenito (CHI)

    L’Iperinsulinismo Congenito (CHI) è un raro disturbo genetico che influisce sulla regolazione dei livelli di zucchero nel sangue[1]. Nel CHI, il pancreas produce troppa insulina, portando a frequenti episodi di basso livello di zucchero nel sangue (ipoglicemia). Questa condizione può essere pericolosa, soprattutto per i bambini piccoli, poiché può causare convulsioni, danni cerebrali e altre gravi complicazioni se non gestita adeguatamente.

    Come Funziona l’EFPEGERGLUCAGON

    Sebbene l’esatto meccanismo d’azione non sia completamente descritto nelle informazioni fornite, l’EFPEGERGLUCAGON è probabilmente progettato per aiutare a regolare i livelli di zucchero nel sangue nei pazienti con CHI. Potrebbe funzionare contrastando gli effetti dell’eccesso di insulina o aiutando a mantenere livelli di glucosio più stabili nel sangue[1].

    Dettagli della Sperimentazione Clinica

    Una sperimentazione clinica di Fase 2, chiamata ACHIEVE, è in corso per valutare l’EFPEGERGLUCAGON[1]. Questa sperimentazione mira a:

    • Valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’EFPEGERGLUCAGON
    • Studiare come il farmaco viene elaborato nel corpo (farmacocinetica)
    • Valutare la sua efficacia nel ridurre gli eventi ipoglicemici

    La sperimentazione consiste in un periodo di trattamento principale di 8 settimane, seguito da un periodo di estensione opzionale di 44 settimane per una valutazione a lungo termine[1].

    Criteri di Idoneità

    Per partecipare alla sperimentazione dell’EFPEGERGLUCAGON, i pazienti devono soddisfare determinati criteri, tra cui:

    • Avere almeno 2 anni di età
    • Avere una diagnosi confermata di CHI
    • Sperimentare almeno 3 eventi ipoglicemici a settimana (glicemia <70 mg/dL o <3,9 mmol/L)
    • Essere in terapia stabile con i farmaci standard attuali o avere una documentata mancata risposta a questi trattamenti

    Ci sono anche diversi criteri di esclusione, come avere diabete di tipo 1 o 2, anemia grave o determinate altre condizioni mediche[1].

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Poiché si tratta di una sperimentazione clinica in corso, il profilo di sicurezza completo dell’EFPEGERGLUCAGON non è ancora noto. Lo studio sta monitorando attentamente eventuali eventi avversi (effetti collaterali) che potrebbero verificarsi durante il trattamento. Alcune aree in fase di valutazione includono:

    • Cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio
    • Effetti sui segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca, ecc.)
    • Cambiamenti nei parametri ECG, in particolare l’intervallo QT
    • Risposte del sistema immunitario al farmaco

    I pazienti e i caregiver dovrebbero segnalare immediatamente ai loro operatori sanitari qualsiasi sintomo o effetto collaterale insolito[1].

    Potenziali Benefici

    Se avrà successo, l’EFPEGERGLUCAGON potrebbe offrire diversi potenziali benefici per i pazienti con CHI:

    • Riduzione della frequenza e della gravità degli eventi ipoglicemici
    • Miglioramento della qualità della vita per i pazienti e le loro famiglie
    • Potenzialmente meno complicazioni associate a bassi livelli cronici di zucchero nel sangue
    • Una nuova opzione di trattamento per i pazienti che non rispondono bene alle terapie attuali

    È importante notare che poiché l’EFPEGERGLUCAGON è ancora in fase di sperimentazione clinica, la sua efficacia e i benefici a lungo termine devono ancora essere pienamente determinati[1].

    Aspect Details
    Drug Name Efpegerglucagon (HM15136)
    Condition Studied Iperinsulinismo Congenito (CHI)
    Age Group 2 anni e più
    Administration Method Iniezione sottocutanea
    Study Duration Periodo base di 8 settimane, con estensione opzionale di 44 settimane (fino a 52 settimane in totale)
    Primary Objectives Valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di Efpegerglucagon
    Secondary Objectives Valutare la riduzione degli eventi ipoglicemici e la sicurezza a lungo termine
    Key Inclusion Criteria Pazienti con CHI con ≥3 eventi ipoglicemici a settimana nonostante il trattamento standard
    Key Exclusion Criteria Diabete di tipo 1/2, reazioni avverse gravi al farmaco in studio, disfunzione significativa degli organi

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è l’Iperinsulinismo Congenito (CHI)? L’Iperinsulinismo Congenito (CHI) è un raro disturbo genetico che causa una produzione eccessiva di insulina da parte dell’organismo, portando a frequenti episodi di basso livello di zucchero nel sangue (ipoglicemia). Questa condizione può essere pericolosa, specialmente nei bambini, e può richiedere una gestione continua per mantenere livelli sicuri di zucchero nel sangue.
    • Chi è idoneo per lo studio clinico con Efpegerglucagon? Lo studio è aperto a pazienti maschi e femmine di età pari o superiore a 2 anni con CHI che presentano almeno 3 episodi di basso livello di zucchero nel sangue (inferiore a 70 mg/dL o 3,9 mmol/L) a settimana, nonostante le attuali terapie standard. I partecipanti devono seguire una terapia stabile con farmaci standard o avere una documentata non risposta a questi trattamenti.
    • Come viene somministrato l’Efpegerglucagon nello studio? L’Efpegerglucagon viene somministrato come soluzione iniettabile utilizzando una siringa pre-riempita. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle. Il dosaggio esatto e la frequenza di somministrazione sono determinati dal protocollo dello studio e possono variare in base alle esigenze individuali del paziente.
    • Quali sono gli obiettivi principali dello studio clinico con Efpegerglucagon? Gli obiettivi principali dello studio sono valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’Efpegerglucagon, nonché studiare la sua farmacocinetica (come il farmaco si muove attraverso il corpo). Inoltre, lo studio mira a valutare l’efficacia del farmaco nel ridurre il numero di eventi ipoglicemici nei pazienti con CHI.
    • Quanto dura lo studio clinico? Il periodo di trattamento principale dello studio dura 8 settimane. Tuttavia, è previsto un periodo di trattamento di estensione opzionale che può durare fino a 44 settimane, consentendo una durata totale dello studio fino a 52 settimane (1 anno). Questo periodo prolungato aiuta i ricercatori a valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine dell’Efpegerglucagon nel trattamento del CHI.

    Studi in corso con Efpegerglucagon

    • Data di inizio: 2022-09-23

      Studio sulla Sicurezza e Attività di Efpegerglucagon nei Bambini con Iperinsulinismo Congenito

      Reclutamento

      2 1 1

      Lo studio riguarda una condizione chiamata Iperinsulinismo Congenito (CHI), una malattia in cui il corpo produce troppa insulina, causando bassi livelli di zucchero nel sangue. Questo può portare a episodi di ipoglicemia, che sono livelli di zucchero nel sangue pericolosamente bassi. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato HM15136, somministrato come soluzione iniettabile. L’obiettivo…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania

    Glossario

    • Congenital Hyperinsulinism (CHI): Un raro disturbo genetico caratterizzato da una produzione eccessiva di insulina, che porta a frequenti episodi di basso livello di zucchero nel sangue (ipoglicemia).
    • Hypoglycemia: Una condizione in cui i livelli di zucchero nel sangue (glucosio) sono anormalmente bassi, tipicamente sotto i 70 mg/dL (3,9 mmol/L).
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Standard of Care (SoC): I metodi di trattamento attualmente accettati utilizzati per una specifica condizione, che servono come confronto per nuovi trattamenti in fase di studio.
    • Subcutaneous injection: Un metodo di somministrazione del farmaco mediante iniezione nello strato di tessuto appena sotto la pelle.
    • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole o non intenzionale che si verifica durante una sperimentazione clinica, sia che sia correlato o meno al trattamento in studio.
    • Serious Adverse Event (SAE): Un evento avverso che provoca morte, mette in pericolo la vita, richiede ospedalizzazione, causa disabilità persistente o porta a difetti alla nascita.
    • ECG (Electrocardiogram): Un test che misura l'attività elettrica del cuore per rilevare anomalie nel ritmo e nella struttura cardiaca.
    • QTcF: L'intervallo QT su un ECG corretto per la frequenza cardiaca utilizzando la formula di Fridericia, usato per valutare il rischio di alcune anomalie del ritmo cardiaco.
    • SMBG (Self-Monitored Blood Glucose): Un metodo in cui i pazienti misurano i propri livelli di zucchero nel sangue utilizzando un glucometro personale.